La recherche sur les maladies rares a obtenu d’excellents résultats ces dernières années grâce aux efforts des chercheurs, des régulateurs, des professionnels de la santé, des patients et des sociétés pharmaceutiques. Cela se reflète dans le dernier rapport annuel d’approbation du Agence européenne des médicaments (EMA), correspondant à 2022 : sur les 41 médicaments innovants (avec de nouveaux principes actifs) autorisés l’an dernier, 39 % (16) sont destinés à traiter des maladies rares.
Certains des médicaments orphelins approuvés l’année dernière en Europe ont un grand potentiel pour les patients, car ils traitent des maladies pour lesquelles aucun traitement n’existait. C’est le cas de mélanome uvéalun cancer rare de l’œil, ou syndrome progéroïde infantile. La première thérapie génique pour l’hémophilie B sévère et le premier médicament spécifique pour le trouble métabolique causé par un déficit en sphingomyélinase acide ont également été approuvés l’année dernière.
Promouvoir la recherche et parvenir à des traitements qui guérissent ou au moins améliorent la qualité de vie est une des revendications des patients atteints de pathologies rares. Mais sans diagnostic “il n’y a pas de traitement”, comme Juan Carrión, président de la Fédération espagnole des maladies raress (Feder). L’obtention d’un diagnostic est indispensable pour pouvoir accéder à de nouveaux médicaments, or ce délai est supérieur à quatre ans en moyenne dans notre pays.
«Il est essentiel que l’Espagne se positionne comme un pays qui promeut la recherche et l’innovation, en relevant le défi d’atteindre 1,25 du PIB. Mais aussi en favorisant l’accès aux traitements dans des conditions équitables, en garantissant que tous les traitements avec autorisation de mise sur le marché de l’EMA soient intégrés dans notre système de santé national », souligne Carrión.
Dans notre pays, l’accès aux nouveaux traitements dans notre pays continue d’être un défi, car en décembre 2022, il y avait 146 médicaments autorisés en Europe, mais 63 étaient disponibles en Espagne, soit 43 %.
“Le délai moyen qu’a mis l’Espagne pour incorporer les médicaments orphelins était de plus de deux ans en 2022”, rappelle le directeur de la Service d’accès de Farmaindustria, Isabelle Pineros. “Le nombre de nouvelles autorisations montre l’engagement clair de l’industrie pharmaceutique dans les traitements des maladies rares, mais il est nécessaire de renforcer la collaboration avec l’Administration pour que cette innovation parvienne plus tôt aux patients”, ajoute-t-il.
L’obtention d’un diagnostic est indispensable pour pouvoir accéder à de nouveaux médicaments, or ce délai est supérieur à quatre ans en moyenne dans notre pays.
Le meilleur reflet de cette déclaration est que l’Espagne est l’un des pays leaders dans la mise en œuvre d’essais cliniques axés sur les maladies rares. En 2022, 25 % des études autorisées dans notre pays concernaient des médicaments orphelins, un chiffre en augmentation ces dernières années.
En ce sens, et afin d’améliorer l’accès des patients atteints de maladies rares aux nouveaux traitements, Industrie agricole a récemment présenté un document contenant des propositions pour améliorer l’accès aux médicaments orphelins en Espagne, parmi lesquelles établir un dialogue précoce entre l’administration et les entreprises, développer une procédure accélérée et établir un système spécifique pour les médicaments orphelins qui tienne compte de leurs spécificités.
Farmaindustria s’engage également à mettre en place des mécanismes clairs, transparents et prévisibles pour accélérer l’évaluation de ces médicaments et faire progresser la collecte d’informations sur leur impact sur la santé des patients.
