Jusqu’à récemment, CRISPR, la technologie d’édition de gènes qui a valu aux scientifiques Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier le Prix Nobel de chimie 2020— ressemblait plus à de la science-fiction qu’à de la médecine ; des ciseaux moléculaires créés en laboratoire sont utilisés pour découper des sections d’ADN problématiques dans les cellules d’un patient afin de les guérir de la maladie. Mais bientôt, nous pourrions voir les régulateurs approuver le tout premier traitement utilisant cette technologie d’édition de gènes dans le but de lutter contre les troubles sanguins héréditaires rares qui affectent des millions de personnes dans le monde.
Dans le cadre d’une collaboration de 900 millions de dollars, le spécialiste des maladies rares Vertex et CRISPR Therapeutics ont développé la thérapie, baptisée exa-cel (abréviation d’exagamglogene autotemcel). Il a déjà amassé des preuves prometteuses qu’il peut aider les patients atteints de bêta-thalassémie et de drépanocytose (SCD), qui sont toutes deux des maladies génétiques du sang relativement rares aux États-Unis mais des maladies héréditaires un peu plus courantes dans le monde.
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Les fabricants de médicaments ont déclaré qu’ils avaient l’intention de soumettre exa-cel pour approbation réglementaire aux États-Unis, au Royaume-Uni et en Europe d’ici la fin de cette année, ce qui signifie que le médicament pourrait recevoir une autorisation de mise sur le marché en 2023, alors que de plus en plus de sociétés biopharmaceutiques recherchent de nouvelles thérapies géniques.
La thérapie de Vertex et CRISPR Therapeutics utilise ce qu’on appelle une application «ex-vivo» de l’édition de gènes CRISPR (une application effectuée en dehors du corps réel).
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