Rejouer cible les troubles génétiques du cerveau avec de nouveaux société de thérapie génique, Kaleibeutilisant la technologie Big DNA HSV
Troisième société de produits de rejouer se développe utilisation de La prochaine génération capacité de charge utile élevée HSV livraison vecteur développé à l’Université de Pittsburgh par Kaleibe co-fondateur Professeur Joe Glorioso dans les indications du cerveau
Eexperts en neurosciences et neurologie, Les professeurs Ricdur Wade-Martins et Howard J Federoff, aussi co-fondateurs de Kaleibe
Programmes initiaux pour cibler la maladie de Parkinson génétique réisease et Friedreje… ça unle taxi
San Diego, Californie et Londres, Royaume-Uni, Décbraise 14, 2022 – Replay, une société d’écriture du génome qui reprogramme la biologie en écrivant et en livrant du gros ADN, a annoncé aujourd’hui le lancement de Kaleibe, une société de thérapie génique HSV ciblant les troubles génétiques du cerveau. Il s’agit de la troisième société de produits de Replay à être lancée depuis la création de la société en juillet et tirera parti du vecteur de livraison du virus de l’herpès simplex (HSV) à capacité de charge élevée de Replay, synHSV™, pour cibler les troubles génétiques du cerveau.
Les co-fondateurs de Kaleibe comprennent les professeurs distingués Richard Wade-Martins, dont les recherches à l’Université d’Oxford se concentrent sur les mécanismes moléculaires sous-jacents aux maladies neurodégénératives, et Howard J Federoff, ancien professeur distingué de neurologie à l’Université de Californie, Irvine, et ancien PDG de regenerative société pharmaceutique, Aspen Neuroscience, Inc. Le professeur Joe Glorioso, l’inventeur de synHSV™, est également co-fondateur de Kaleibe.
Les programmes de développement initiaux se concentreront sur la maladie génétique de Parkinson (MP) et l’ataxie de Friedreich (FRDA). Ces maladies ont un besoin médical non satisfait élevé et des causes génétiques connues. Les gènes cibles, 33kb et 135kb, respectivement, dépassent de loin la capacité de charge utile des vecteurs de virus adéno-associés (AAV) (5kb). Affectant plus de 6 millions de personnes dans le monde, la MP est le trouble du mouvement le plus répandu et le deuxième trouble neurodégénératif le plus répandu dans le monde, après la maladie d’Alzheimer. On estime qu’environ 15 % des cas sont héréditaires, avec une perte de gènes fonctionnels qui peuvent être ciblés par les médicaments génomiques. FRDA est un trouble génétique, progressif et neurodégénératif du mouvement affectant environ 1 personne sur 50 000, avec un âge typique d’apparition entre 10 et 15 ans. Elle entraîne une altération de la coordination musculaire (ataxie) qui évolue avec le temps. Les options de traitement sont limitées et impliquent la gestion des symptômes et des complications de la maladie.
Le lancement de Kaleibe fait suite aux lancements des sociétés de produits Eudora et Telaria axées, respectivement, sur les maladies des yeux et de la peau. La structure d’entreprise distinctive de Replay sépare le développement technologique du développement de produits au sein des sociétés de produits axées sur le domaine thérapeutique des maladies.
Adrian Woolfson, président exécutif, président et Cie-Fsous le Replay, a dit: « Le neurotropisme naturel du HSV permet au virus d’établir une infection latente dans les neurones et permet une expression transgénique robuste dans plusieurs régions du cerveau. Il était donc rationnel pour nous d’appliquer notre plateforme de délivrance exclusive, synHSV™, pour cibler les troubles génétiques du cerveau, où nous pensons que le HSV offre la promesse d’une délivrance de gènes plus sûre et plus durable que les approches basées sur l’AAV. La capacité de charge utile élevée du HSV permet en outre l’expression de gènes génomiques, déployant ainsi des séquences régulatrices naturelles et capturant des formes d’épissage altérées.
Lachlan MacKinnon, PDG et co-Fsous de Replay, a dit: « Le lancement du troisième produit de Replay met en évidence la force et la large applicabilité de notre technologie synHSV™, ainsi que notre capacité à tirer parti de sa capacité de charge utile en fournissant des cassettes d’une longueur maximale de 150 Ko. Avec Kaleibe, nous avons la chance d’avoir des experts de premier plan en neurosciences et en neurosciences cliniques et en neurologie en tant que co-fondateurs, tirant parti de synHSV™ pour apporter de nouveaux traitements aux patients atteints de troubles cérébraux débilitants.
Professeur Richard Wade-Martinsco-fondateur de Kaleibe, a déclaré : « La mission de Replay d’écrire et de livrer un gros ADN résonne avec mon propre intérêt de recherche dans ce domaine. La maladie de Parkinson génétique et l’ataxie de Friedreich sont des maladies caractérisées par des mutations dans des gènes particulièrement importants, ce qui en fait des cibles particulièrement difficiles pour les thérapies géniques basées sur l’AAV. Avec le potentiel de délivrer jusqu’à 30 fois la charge utile de l’AAV, la plateforme synHSV™ de Replay facilite la délivrance de gros gènes – appelés “gros ADN” – avec la promesse d’une option thérapeutique différenciée et convaincante pour ces troubles incurables à ce jour. ”
Professeur Howard J Federoffco-fondateur de Kaleibe, a déclaré : « Kaleibe vise à éclairer les troubles cérébraux génétiques qui ont un besoin médical non satisfait élevé et qui sont associés à un impact négatif important sur la qualité de vie des patients. L’approche différenciée de Replay rassemble les éléments nécessaires pour positionner l’entreprise vers le succès. J’ai hâte de travailler avec l’équipe pour tirer parti de la plateforme technologique synHSV™ de Replay afin de développer de nouveaux traitements abordant des mécanismes génétiques au-delà de la portée d’autres technologies qui ont le potentiel d’avoir un impact clinique significatif et durable.
Professeur Joe Glorioso, Co-fondateur de Prends-leêtrea dit: « Notre plate-forme de livraison de HSV de nouvelle génération présente plusieurs avantages distincts par rapport aux plates-formes de livraison de gènes existantes et a le potentiel de les perturber. Les causes génétiques définies des troubles neurologiques étudiés à Kaleibe nous offrent l’opportunité d’introduire une innovation technologique profonde et attendue depuis longtemps dans le paysage du traitement.
À propos de la Kaleibe équipe
Professeur Richard Wade-Martins est co-fondateur de Kaleibe. Il est diplômé de Cambridge en sciences naturelles avec la partie II en génétique en 1995. Il a ensuite rejoint le Wellcome Trust Center for Human Genetics à Oxford pour un doctorat suivi d’une bourse Wellcome Trust. En 2000, Richard a déménagé au Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School en tant que chercheur itinérant du Wellcome Trust. Il est retourné à Oxford et, en 2004, a reçu une bourse de développement de carrière en recherche du Wellcome Trust et a créé son propre groupe. En 2007, il a rejoint le département de physiologie, d’anatomie et de génétique de l’Université d’Oxford, en tant que chargé de cours universitaire. Richard est devenu titulaire de son poste de professeur à l’Université d’Oxford en 2013, a été nommé professeur agrégé en 2014 et professeur en 2015. Ses recherches portent sur les mécanismes moléculaires sous-jacents aux troubles neurodégénératifs, tels que la maladie de Parkinson et la maladie d’Alzheimer. Il combine des études sur le tissu cérébral post-mortem humain, la génération et l’analyse de nouveaux modèles de souris transgéniques et knock-out, et le développement de modèles de culture neuronale dopaminergique dérivés de cellules souches pluripotentes induites améliorées (iPS). Ses travaux portent sur l’étude des mécanismes fonctionnels et génétiques sous-jacents aux principaux loci de la maladie de neurodégénérescence, notamment l’alpha-synucléine (SNCA), la protéine tau associée aux microtubules (MAPT) et la leucine rich repeat kinase 2 (LRRK2).
Professeur Howard J. Federoff, MD, PhD, est co-fondateur de Kaleibe. Il est ancien professeur distingué de neurologie à l’Université de Californie, Irvine. Il est l’ancien PDG d’UCI Health, vice-chancelier pour les affaires de santé et doyen de l’UCI School of Medicine. Avant de rejoindre UCI Health, Federoff était vice-président exécutif des sciences de la santé et doyen exécutif de l’Université de Georgetown. Federoff a publié plus de 275 articles évalués par des pairs et invités et siège aux comités de rédaction de cinq revues. Il a cofondé MedGenesis Therapeutix et Brain Neurotherapy Bio, tous deux faisant progresser la thérapeutique des maladies neurologiques. Il est devenu PDG de la société de médecine régénérative, Aspen Neuroscience, Inc, à San Diego. Aspen développe un médicament iPSC autologue pour la maladie de Parkinson. Federoff a présidé le comité consultatif sur l’ADN recombinant du NIH, la ressource de thérapie génique NHLBI et le conseil d’administration de l’Association des centres de santé universitaires. Il a été conseiller/administrateur pour plusieurs sociétés. Il est membre élu de l’Association américaine pour l’avancement des sciences et de la National Academy of Inventors. Il a obtenu son doctorat en médecine, sa maîtrise et son doctorat en biochimie à l’Albert Einstein College of Medicine de New York. Il a terminé sa résidence et ses bourses cliniques et de recherche au Massachusetts General Hospital et à la Harvard Medical School.
Professeur Joe Glorioso, PhD, est co-fondateur de Kaleibe et conseiller principal sur synHSV™ chez Replay. Il est l’ancien directeur et professeur du Département de microbiologie et de génétique moléculaire de l’École de médecine de l’Université de Pittsburgh et occupe un poste secondaire au Département de génétique humaine de l’École supérieure de santé publique de l’Université de Pittsburgh. Il a 40 ans d’expérience dans la recherche liée à l’immunobiologie fondamentale, à la génétique et à la pathogenèse du virus de l’herpès simplex (HSV). Il a été le pionnier de la conception et de l’application de vecteurs de gènes HSV pour le traitement des maladies du système nerveux telles que les neuropathies périphériques, la douleur chronique et les tumeurs cérébrales, et a développé des méthodes de fabrication pour les essais cliniques humains. Le professeur Glorioso a été membre fondateur du conseil d’administration et ancien président de l’American Society of Gene Therapy et est membre élu de l’American Society for Microbiology, de l’American Association for the Advancement of Science et de la National Academy of Inventors. Le professeur Glorioso est membre fondateur de l’International Society for Neurovirology et membre actif de l’American Society for Virology, de la Society of Neurooncology, de l’International Pain Society et de l’American Society of Cancer Research.
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À propos de Kaleibe
Kaleibe est la troisième société de produits de thérapie génique de Replay et se concentre sur les troubles génétiques du cerveau. La technologie HSV-1 de nouvelle génération de la société a été concédée sous licence par l’Université de Pittsburgh, où elle a été développée par le professeur Joe Glorioso, spécialiste et entrepreneur HSV. Les cofondateurs de Kaleibe comprennent des professeurs et des experts en neurologie, Richard Wade-Martins et Howard J Federoff.
À propos de la relecture
Replay est une société d’écriture du génome, qui vise à définir l’avenir de la médecine génomique en reprogrammant la biologie en écrivant et en livrant du gros ADN. La société a assemblé une boîte à outils de technologies de plate-forme perturbatrices – y compris une plate-forme HSV à haute capacité de charge utile, une plate-forme hypoimmunogène et une plate-forme d’écriture du génome – pour relever les défis scientifiques qui limitent actuellement les progrès cliniques et empêchent la médecine génomique de réaliser son plein potentiel. Le modèle commercial en étoile de la société sépare le développement technologique au sein de Replay du développement thérapeutique dans les sociétés de produits, qui exploitent les plateformes technologiques. Par exemple, la technologie synHSV™ de Replay, un vecteur HSV à haute capacité de charge utile capable de fournir jusqu’à 30 fois la charge utile de l’AAV, est utilisée par les quatre sociétés de produits de thérapie génique de Replay, apportant de grands traitements ADN aux maladies affectant la peau, les yeux, le cerveau, et musculaire. La Société a en outre créé une société de produits d’écriture enzymatique utilisant sa technologie d’apprentissage automatique par inférence évolutive et d’écriture du génome pour optimiser les fonctionnalités. Replay est dirigé par une équipe de classe mondiale composée d’universitaires, d’entrepreneurs et d’experts de l’industrie.
La société a levé 55 millions de dollars en financement de démarrage en juillet 2022 et est soutenue par un syndicat international d’investisseurs qui comprend KKR, OMX Ventures, ARTIS Ventures et Lansdowne Partners.
Replay a son siège social à San Diego, en Californie, et à Londres, au Royaume-Uni. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.replay.bio et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.
Contacts:
Rejouer
Dr Adrian Woolfson/Lachlan MacKinnon
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