Tumeurs, recherche clinique : les USA et l’Italie en tête à Rome

La perspective de vie des patients atteints de cancer change et la recherche s’adapte. L’objectif premier est toujours la découverte de nouvelles stratégies thérapeutiques qui peuvent guérir ou au moins rendre la tumeur chronique, mais de plus en plus d’attention est également portée à la qualité des années de vie supplémentaires que les nouvelles thérapies assurent aux patients. En effet, près de 70 % des études cliniques sur les tumeurs incluent la qualité de vie des patients parmi les critères d’évaluation, c’est-à-dire parmi les objectifs à analyser. Il est cependant dommage que les résultats ne soient ensuite publiés que dans un essai sur 2. La question de la qualité de vie (y compris l’importance de la publication des résultats dans les délais) est l’un des nombreux sujets abordés dans le “Cours de recherche clinique”. ‘, organisé aujourd’hui et demain à Rome par l’Association italienne d’oncologie médicale (Aiom) et la Société américaine d’oncologie clinique (Asco) pour former des cliniciens à la conception et à l’interprétation d’une étude clinique. C’est la première fois qu’un cours en collaboration avec Asco a lieu en Italie.

Lo studio su BMJ Oncologie

Le nombre d’études cliniques sur les tumeurs incluant la qualité de vie a progressivement augmenté au fil des ans. En effet, sur le quinquennat 2012-2016 il était égal à 52,9% pour atteindre 67,8% sur la période 2017-2021. Les résultats relatifs à la qualité de vie, bien qu’inclus parmi les critères de jugement, ne sont cependant publiés que dans 52,1 % des cas où ils ont été recueillis. Et ce pourcentage a même diminué par rapport à 2012-2016 (62,3%). Les données émergent d’une étude récemment publiée dans la revue scientifique BMJ Oncology. L’American Society of Clinical Oncology (ASCO) et l’European Society (ESMO) ont inclus la qualité de vie parmi les paramètres à utiliser pour évaluer l’intérêt d’un médicament anticancéreux.

I ‘résultats rapportés par les patients’

La non-publication des résultats liés à la qualité de vie risque de nous priver d’informations très importantes pour évaluer l’impact de la maladie et du traitement sur les patients. “Les PRO, les ‘résultats rapportés par les patients’ – dit-il Saverio Cinieri, président Aiom – sont l’ensemble des symptômes qui mesurent la qualité de vie des patients lors d’un traitement, pour évaluer son impact. Les PRO sont quantifiés grâce à des questionnaires standardisés et validés sur lesquels les patients peuvent rapporter d’éventuels effets indésirables. Ce sont des questionnaires qui permettent également de détecter d’autres paramètres tels que des échelles fonctionnelles, par exemple le bien-être physique, émotionnel et social. Ils ne remplacent pas les informations du médecin, mais ils sont très importants car ils ajoutent des données rapportées directement par les patients, sans aucun filtre, élargissant les connaissances sur la valeur de la thérapie. Le pourcentage d’études en oncologie qui incluent la qualité de vie comme critère d’évaluation s’améliore. Mais nous devons travailler plus dur car, surtout à certains stades de la maladie et dans la recherche académique, la présence de ces données est encore insuffisante”.

Plus d’attention à la qualité de vie

L’analyse publiée dans “BMJ Oncology” est un travail signé par des chercheurs de notre pays et a comparé 388 essais de la période 2017-2021 avec 446 de la précédente période quinquennale 2012-2016. “L’agence de régulation américaine et l’agence européenne – explique-t-il Massimo Di Maio, secrétaire de l’Aiom – ont produit divers documents dans lesquels ils expliquent la nécessité de produire des données sur les «résultats rapportés par les patients» à l’appui d’un traitement lorsque vous souhaitez développer un médicament à des fins d’enregistrement. Les entreprises pharmaceutiques ont rapidement répondu à l’invitation des organismes de réglementation d’inclure la qualité de vie parmi les critères d’évaluation, alors que la recherche académique et indépendante n’a pas encore accordé une plus grande attention à cet aspect ».

Former des cliniciens

Comment inverser la tendance et faire en sorte que les données relatives à l’évaluation de la qualité de vie soient non seulement collectées mais également publiées ? “Il est important – répond Massimo Di Maio – que les sociétés scientifiques se forment sur ces sujets et créent des opportunités de discussion, afin que les cliniciens soient de plus en plus conscients de l’importance d’adopter ces outils dans les essais et de la rapidité avec laquelle communiquer et publier les données. De plus, cela est toujours faisable, puisque les informations sur la qualité de vie sont collectées en temps réel pendant le traitement, donc, par définition, elles sont disponibles et matures au moment de la publication principale”.

Tirer parti des données réelles

Les oncologues réunis à Rome pour le “Clinical Research Course” ont également souligné l’importance de promouvoir l’attention à la qualité méthodologique des études du “monde réel”, c’est-à-dire de la “vraie vie”, dans lesquelles sont inclus des patients non sélectionnés, souvent âgés et présentant des comorbidités, contrairement à ce qui se passe dans les essais d’enregistrement, qui ne peuvent pas répondre à toutes les questions utiles à la pratique clinique. “Les ‘preuves du monde réel’ – souligne-t-il Joseph Curigliano, membre de l’Exécutif National de l’Aiom – offre diverses opportunités, par exemple il permet de décrire les résultats d’un médicament dans une population hétérogène en pratique clinique quotidienne, en intégrant les résultats d’études cliniques menées avant autorisation d’utilisation en pratique clinique. De plus, les données de la « vie réelle » nous permettent de nous concentrer sur des populations particulières, souvent sous-représentées dans les études pivots, et de produire des preuves à des stades de la maladie pour lesquels il n’existe pas d’essais contrôlés randomisés ».

Le besoin d’une plateforme universelle

Cependant, pour optimiser la conduite d’études « dans le monde réel », une plate-forme universelle est nécessaire qui permette le partage des données de la pratique clinique quotidienne en temps réel. « Aujourd’hui – réaffirme le président de l’Aiom, Saverio Cinieri – nous ne disposons pas de systèmes de dossiers médicaux électroniques uniformes, condition préalable à une gestion efficace de ces informations sur tout le territoire. Si tous les hôpitaux ‘parlaient’ la même langue et utilisaient le même type de fichier, il serait possible d’extraire ces données très rapidement, au seul bénéfice des patients ».

Les effets positifs d’un point de vue réglementaire

Souligner cet aspect est aussi Francesco Perron, président élu Aiom : « Les résultats des essais cliniques randomisés, menés à des fins d’enregistrement, sont comparables à des instantanés qui se concentrent sur un seul médicament. Mais le patient se trouve face à un parcours de soins où, face à l’inefficacité d’une thérapie, il doit suivre une alternative. C’est pourquoi il faut des études de séquence thérapeutique, des études de comparaison tête-à-tête et adaptatives, c’est-à-dire capables d’être mises à jour avec l’évolution des scénarios diagnostiques et thérapeutiques. Et les paramètres à traiter doivent être robustes, y compris la survie, la qualité de vie et la toxicité. » “La disponibilité de données adéquates – conclut Perrone – peut également avoir des effets positifs d’un point de vue réglementaire, réduisant les discussions sur le remboursement et respectant l’efficacité réelle du médicament, qui pourrait même être supérieure à celle mise en évidence dans les premières études d’enregistrement. Nous avons besoin d’une recherche clinique indépendante plus forte, promue par le National Health Service, capable de répondre à ces besoins et en complément des études de rentabilité menées par les laboratoires pharmaceutiques. Mais aujourd’hui, en Italie, seulement un cinquième des études sur les nouveaux médicaments sont indépendantes ».