Anémie par insuffisance rénale chronique : l’Aifa approuve un nouveau traitement par voie orale

Fatigue, rythme cardiaque rapide, essoufflement, perte d’appétit, confusion mentale, étourdissements, maux de tête et dépression. Ce sont les principaux symptômes qui caractérisent un type d’anémie moins connu et heureusement moins répandu : celui associé à l’insuffisance rénale chronique, une affection qui touche une personne sur 10 dans le monde, dont une sur cinq souffre d’anémie non traitée ou non ciblée et associée à altération significative de la qualité de vie avec évolution possible vers des issues cardiovasculaires et rénales indésirables.

Pour les patients qui en souffrent, l’AIFA a approuvé le remboursement du roxadustat, le premier inhibiteur administré par voie orale de la prolyl-hydroxylase (PH) du facteur inductible par l’hypoxie (HIF), une nouvelle classe de médicaments pour les patients adultes atteints d’anémie symptomatique associée à une maladie rénale chronique.

Qu’est-ce que l’anémie de la maladie rénale chronique

L’insuffisance rénale chronique est associée à diverses complications lorsque la fonction des reins est altérée. L’un d’entre eux est précisément l’anémie qui peut être causée par plusieurs facteurs, notamment une détection réduite de l’oxygène dans les reins, une production réduite d’érythropoïétine, une inflammation chronique qui entraîne une augmentation des niveaux d’hepcidine et un manque de fer. .

“L’anémie est une condition caractérisée par une production réduite de globules rouges qui compromet l’apport d’oxygène dans le corps – déclare Lucas De Nicola, professeur titulaire de néphrologie et directeur de l’École de spécialisation en néphrologie, Université de Campanie L. Vanvitelli de Naples. “Chez le patient atteint d’insuffisance rénale chronique, l’anémie est l’une des complications les plus fréquentes, qui survient déjà dans les premiers stades de la maladie, contribuant à la progression des lésions cardio-rénales et à la diminution de la qualité de vie du patient néphropathique. Malheureusement , l’insuffisance rénale chronique est silencieuse et pour cette raison dramatiquement sous-estimée ; l’impact sur la qualité de vie des patients est lourd tant d’un point de vue physique que psychologique”.

Les études cliniques

Pour ces patients, il existe maintenant une thérapie qui appartient à une nouvelle classe de médicaments. L’Agence italienne des médicaments (AIFA) a approuvé le remboursement du roxadustat pour le traitement des patients adultes atteints d’anémie symptomatique associée à une maladie rénale chronique (MRC), qu’ils soient ou non dialysés.

Roxadustat est le premier inhibiteur de HIF-PH, il est administré par voie orale et augmente les taux d’hémoglobine (Hb) par un mécanisme d’action différent de celui des agents injectables stimulant l’érythropoïèse (ASE), qui sont généralement administrés avec du fer par voie intraveineuse.

L’approbation du remboursement par l’AIFA fait suite à celle de la Commission européenne et de l’Agence européenne des médicaments sur la base des résultats d’un programme de développement clinique de phase 3 qui comprend 8 essais cliniques multicentriques et randomisés, impliquant 9 600 patients dans le monde. Les résultats de ce programme confirment l’efficacité du roxadustat pour atteindre et maintenir les taux d’Hb cibles (10-12 g/dL) chez les patients atteints d’anémie CKD symptomatique, qu’ils soient ou non sous dialyse ou qu’ils aient déjà été traités par des stimulants de l’érythropoïèse. agents.

Comme en haute montagne

Mais comment fonctionne ce nouveau médicament ? Huit études ont précisé cela et leurs noms (Alpes, Dolomites, Pyrénées, Himalaya, Sierras, Rocheuses, Andes, Olympe) rappellent le concept de haute montagne associé à la réduction de l’oxygène et au mécanisme d’action du médicament. En tant qu’inhibiteur du HIF-PH, le roxadustat active la réponse naturelle de l’organisme à la réduction des niveaux d’oxygène dans le sang. Cette réponse implique la régulation de plusieurs processus coordonnés conduisant à la correction de l’anémie avec une diminution des besoins en fer par voie intraveineuse.

“Roxadustat agit en inhibant une enzyme appelée prolyl hydroxylase (PH), qui dégrade le facteur induisant l’hypoxie (HIF)”, explique-t-il. François Locatelli, ancien directeur du département de néphrologie, dialyse et transplantation rénale, hôpital Manzoni de Lecco. “Par inhibition réversible de HIF-PH, le roxadustat stimule une réponse érythropoïétique coordonnée, y compris l’élévation des taux plasmatiques endogènes d’érythropoïétine, la régulation des protéines de transport du fer et la réduction de l’hepcidine, une protéine régulatrice du fer”, qui est augmentée lors de l’inflammation dans l’IRC. dans l’amélioration de la biodisponibilité du fer, l’augmentation de la production d’hémoglobine et l’augmentation de la masse des globules rouges.”