NMD Pharma annonce les résultats de l’étude ESTABLISH – une étude observationnelle internationale de la fonction neuromusculaire chez les Charcot-Marie-Tooth de types 1 et 2

NMD Pharma Reports Résultats de la ÉTABLIR Étude – un jeinternational Étude observationnelle de la fonction neuromusculaire chez Charcot-Marie-Tooth Types 1 et 2

• Les résultats de l’étude établissentFou la première fois, jonction neuromusculaire (NMJ) ttransmission déficit comme une nouvelle caractéristique de la maladie chez les patients avec Charcot-Marie-Tooth (CMT) types 1 et 2

• Le niveau de transmission NMJ déficit dans les patients avec CMT était associé à la gravité de la maladie évaluée par une gamme de cliniques mesures de muscle force et fonction

• Les ÉTABLIR study fournit des estimations de fiabilité et de tolérabilité pour une gamme de résultats électrophysiologiques et cliniques qui seront essentiels pour sélectionner les mesures de résultats pour les futurs essais cliniques en CMT

Aarhus, Danemark, 20 Juin 2023 – NMD Pharma A/S, une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des inhibiteurs de ClC-1 à petite molécule de première classe pour les troubles neuromusculaires, a présenté les résultats d’ESTABLISH¹une étude observationnelle de la fonction neuromusculaire chez des patients atteints de maladies neurologiques héréditaires CMT de types 1 et 2 dans une présentation par affiche hier au Réunion annuelle de la Société des nerfs périphériques (PNS) qui se tient à Copenhague, au Danemark.

Les résultats de l’étude établissent, pour la première fois, le déficit de transmission de la jonction neuromusculaire (NMJ) comme une nouvelle caractéristique de la maladie chez les patients atteints de Charcot-Marie-Tooth (CMT) de type 1 et 2. Le niveau de déficit de transmission de la NMJ chez les patients atteints de CMT était associée à la gravité de la maladie évaluée par une série de mesures cliniques de la force et de la fonction musculaires. L’étude fournit également des informations importantes sur la tolérabilité et la fiabilité des résultats cliniques et électrophysiologiques qui aideront à la sélection des résultats pertinents dans les futurs essais cliniques.

L’étude a comparé des évaluations électrophysiologiques (électromyographie à fibre unique (EMG) et stimulation nerveuse répétitive) et des tests cliniques (impliquant des tests de force musculaire, de fatigabilité, de dextérité et d’équilibre) entre 21 patients atteints de CMT de types 1 et 2 et 10 sujets sains du même âge. . L’étude internationale a été dirigée par le Dr Henning Andersen, Hôpital universitaire d’Aarhus, et le Dr William David Arnold, NextGen Precision Health, Université du Missouri*. De plus amples informations sur l’étude sont disponibles sur https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04980807

L’histoire continue

Prof. Le Dr Henning Andersen, du département de neurologie de l’hôpital universitaire d’Aarhus, a commenté :
“La CMT est une maladie très débilitante sans traitement approuvé pour guérir ou soulager les symptômes chez les malades. Ici, nous montrons que les patients atteints de CMT sont caractérisés par déficits de le jonction neuromusculaire à effectivement transmettre des signaux des nerfs aux muscless et que le niveau d’échec de la transmission est en corrélation avec les capacités fonctionnelles des patients. Cela ouvre la porte pour pharmacologiquement ciblage le échec de la transmission pour améliorer les symptômes chez les patients atteints de CMT.”

Dr William David Arnold, Exécutif Directeur chez NextGen Precision Health, Université de Missouri ajoutée: “Nous sommes ravis d’annoncer l’identification d’un aspect de la maladie qui pourrait représenter une percée dans l’identification de nouveaux traitements pour la CMT.”

Jorge A. QuirozChef Médical Officier de NMD Pharma, a déclaré : “En l’absence de traitements ou de thérapies actuellement approuvés pour cette maladie débilitante, découvrir l’échec de la transmission du NMJ en tant que nouveau mécanisme de la maladie dans la CMT représente une étape importante pour le développement de nouvelles thérapies, y compris notre roman Inhibiteur ClC-1 approche thérapeutique. je serait tiens à remercier le Équipes d’Aarhus et de l’Ohio pour leur super contributions à la réalisation de ce étude un succès et, surtout, le les patients et les familles participant à l’étude Establish.”

NMD Pharma prévoit de publier l’ensemble des résultats de l’étude dans une revue à comité de lecture.

NMD Pharma développe le NMD670, une petite molécule inhibitrice de premier ordre du canal ionique chlorure spécifique au muscle, le canal ionique ClC-1. NMD Pharma a démontré de manière préclinique que l’inhibition de ClC-1 peut améliorer la transmission neuromusculaire et, finalement, la fonction musculaire squelettique et NMD670 a déjà démontré des résultats positifs dans une étude de phase I et de preuve de mécanisme chez des patients atteints de myasthénie grave confirmant l’innocuité, la tolérabilité et la capacité initiale données d’efficacité chez les sujets souffrant de troubles neuromusculaires.

¹ Explorer les anomalies synaptiques dans les neuropathies héréditaires

* Au moment de la réalisation de l’étude, le Dr William David Arnold était professeur au département de neurologie du centre médical Wexner de l’Ohio State University. En septembre 2022, le Dr Arnold a été nommé directeur exécutif de l’initiative de santé de précision NextGen System de l’Université du Missouri et professeur à l’Université du Missouri à Columbia, Missouri.

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Contacts

NMD Pharma A/S
Thomas Holm Pedersen, PDG
E-mail: [email protected]

Planification stratégique des communications
Mary-Jane Elliott / Ashley Tapp / Lindsey Neville
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Tél : +44 (0)20 3709 5700

À propos de NMD Pharma
NMD Pharma A/S est une société de biotechnologie privée leader dans le développement de nouvelles thérapies de première classe pour les troubles neuromusculaires graves. La société a été constituée en tant que spin-off de l’Université d’Aarhus, au Danemark, en 2015 et a été fondée sur plus de 15 ans de recherche en physiologie musculaire avec un accent sur la régulation de l’excitabilité des muscles squelettiques lors d’une activité physique. NMD Pharma a construit une plate-forme d’électrophysiologie musculaire de renommée mondiale en s’appuyant sur un savoir-faire approfondi de la physiologie musculaire et des troubles musculaires, des modulateurs à petites molécules, des technologies et des outils habilitants ainsi que des modèles de pharmacologie in vivo pour découvrir et développer des modulateurs exclusifs de la fonction neuromusculaire. . NMD Pharma a reçu un financement initial en 2016 et a depuis levé environ 80 millions d’euros auprès d’investisseurs tels que Novo Holdings, Lundbeckfonden BioCapital, INKEF Capital, Roche Venture Fund et Jeito Capital. En savoir plus sur nous en ligne sur http://www.nmdpharma.com/.

À propos de Département de médecine clinique: Aarhus, Danemark
Le Département de médecine clinique est le plus grand institut des sciences de la santé du Danemark, menant des recherches dans presque toutes les spécialités médicales et hébergeant un grand nombre de centres de recherche. La plupart de notre personnel est employé à temps partiel dans le département et à temps partiel en tant que personnel clinique à l’hôpital universitaire d’Aarhus ou dans l’un des quatre hôpitaux régionaux de la région centrale du Danemark. L’étroite collaboration entre l’Université d’Aarhus et l’hôpital universitaire d’Aarhus garantit une mise en œuvre rapide des résultats de la recherche dans la pratique clinique au profit des patients. Le département de médecine clinique est situé à l’hôpital universitaire d’Aarhus, qui a reçu le prix du meilleur hôpital du Danemark 13 fois de suite.

À propos de Université d’État de l’Ohio
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Les innovations de recherche de l’université ont atteint un statut de classe mondiale, en particulier dans des domaines critiques tels que le changement climatique mondial, le cancer, les maladies infectieuses, les neurosciences, les matériaux avancés et les produits agro-bio qui nourrissent et alimentent le monde.

À propos de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT)
La CMT englobe un groupe de neuropathies sensorielles et motrices héréditaires qui endommagent les nerfs périphériques. Les dommages causés par la CMT s’aggravent avec le temps et peuvent entraîner la perte ou l’altération de la sensation et l’atrophie des muscles des jambes, des pieds, des bras et des mains. Il existe plusieurs types de CMT qui se différencient par leurs effets sur les neurones et les modes de transmission causés par des mutations sur le chromosome X – les deux entraînent soit des anomalies de la myélinisation, soit une dégénérescence axonale, soit les deux. La CMT affecte environ 2,6 millions d’individus dans le monde avec des symptômes apparaissant généralement à l’adolescence ou au début de l’âge adulte, mais l’apparition de la maladie peut survenir à tout âge.