Avancées dans le premier traitement contre le SHU

Chaque année, quelque 400 enfants en Argentine sont touchés par le Syndrome hémolytique urémique (SUH), pathologie endémique pour laquelle nous détenons le record mondial des cas. Ainsi, le SHU est aujourd’hui la première cause d’insuffisance rénale aiguë pédiatrique et la deuxième d’insuffisance chronique et touche 2,5 à 3 % des patients atteints de SHU. mourir pour ça cause. Mais si une équipe de scientifiques argentins parvient à confirmer les résultats qu’elle vient d’obtenir lors des essais de phase II, la situation pourrait tourner à 180 degrés dans quelques années.

C’est que si les chercheurs du laboratoire Immunova –formés par des scientifiques du Conicet et de l’industrie privée– finissent de développer le premier médicament au monde qui sera capable de bloquer le action nuisible de la toxine Shiga, responsable du SHU, il sera possible de traiter ces patients pour sauver des vies et réduire significativement le nombre de personnes dialysées ou devant être greffées, puisqu’il sera possible, pour la première fois, de traiter le plus formes graves de ce syndrome.

Des médecins argentins vont tester un traitement contre le SHU

Cette semaine (19/08) a été célébrée dans notre pays le “journée nationale du déjeunercontre le syndrome hémolytique et urémique» qui, en cette année 2023, est arrivée sous forme de mauvaises nouvelles : selon les données du dernier Bulletin épidémiologique nationaljusqu’à présent cette année, il y a eu un augmenter de cas par rapport aux deux années précédentes : jusqu’à présent, 159 patients ont été enregistrés, dont 126 avaient moins de 5 ans. 122 autres cas ont dû être hospitalisés, 57 étaient en soins intensifs et 3 décès ont été constatés. Et le pire, c’est que, jusqu’à présent, il n’existe aucun traitement disponible, les médecins se contentant de stabiliser le patient et de lui apporter un “soutien” pendant que la maladie suit son cours.

“En juillet dernier, nous avons terminé les tests de phase II d’un médicament biologique innovant qui a le potentiel de devenir le premier traitement capable de bloquer la toxine. Entrer et éviter les formes graves de cette pathologie. Notre médicament contient différents fragments d’anticorps polyclonaux et a été développé localement par l’équipe Immunova”, a-t-il expliqué à PROFIL le docteur Mariana Colonna, responsable de la recherche clinique de ce jeune laboratoire argentin. Et l’expert d’ajouter : “Nous l’avons testé sur 57 patients et la première grande conclusion est qu’il a montré être un produit tolérable et sûrce qui ne provoque pas d’effets indésirables significatifs.

En fait, ils sont encore en train d’analyser les résultats, “mais nous savons déjà qu’ils étaient encourageants et c’est pourquoi nous allons demander au Anmat démarrer la Phase III en 2024 pour vérifier médicalement l’efficacité de ce médicament pour prévenir les décès et réduire la gravité de la maladie, évitant ainsi que de nombreux patients se retrouvent sous dialyse et réduisant le nombre de greffés rénaux motivés par sa cause”.

Concrètement, jusqu’à présent, les chercheurs ont testé le sérum dans 16 hôpitaux, dans le cadre d’une démarche qui a impliqué 300 professionnels, qui ont assisté une cinquantaine de patients atteints du SHU.

épreuves à venir

“Pour la prochaine étape de tests que nous concevons déjà – en collaboration avec les techniciens d’Anmat – nous prévoyons une répétition générale cela atteindra 200 patients, âgés de un à 18 ans et sera réalisé simultanément dans vingt centres médicaux à travers le pays”, a déclaré Colonna à ce média.

Le SHU est une pathologie grave et endémique qui, rien qu’en Argentine, enregistre 400 cas par an, essentiellement chez les garçons. Parmi eux, un sur cinq aura besoin d’une greffe de rein, puisqu’elle est devenue la première cause d’insuffisance rénale aiguë chez l’enfant et la deuxième d’insuffisance chronique.

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Terminer les tests, ce sera, en plus d’un défi médical, également un test très complexe économiquedepuis la fin de la phase III nécessite un investissement de près de 15 millions de dollars américains. Mais quand il sera enfin prêt, ce sera un médicament qui non seulement sauvera des vies argentines, mais qui pourra également être exporté puisque le HUS ne dispose d’options pharmacologiques efficaces dans aucun pays de la planète.

En fait, le médecin Vanessa Zylbermanna déclaré le directeur technique d’Inmunova PROFIL que “jusqu’à présent, il n’existe aucun traitement spécifique dans le monde pour prévenir ou guérir cette maladie. Et bien que l’Argentine ait un record de cas, des épidémies sont également généralement enregistrées dans d’autres pays. C’est pourquoi nous pensons que, si tout se passe bien, en en plus d’en profiter localement nous pourrions exporter“.

Radiographie de l’HES en Argentine

• Chaque année, on recense environ 400 cas, essentiellement chez des garçons.
• Parmi eux, 1 sur 5 finira par recevoir une greffe de rein.
• Le SHU est la première cause d’insuffisance rénale aiguë chez l’enfant.
• C’est la deuxième cause d’insuffisance chronique.
• Sa mortalité s’élève entre 2,5 et 3 % des cas.

PAR EXEMPLE / ED