Selon une annonce récente de HanAll Biopharma, Daewoong Pharmaceuticals et NurrOn Pharmaceuticals, le premier dosage chez l’homme a commencé dans l’essai clinique de phase 1 du HL192, une petite molécule en développement pour la maladie de Parkinson (MP). L’agent se concentre sur l’activation de Nurr1, un régulateur principal associé au développement et au maintien des neurones dopaminergiques.1
Soutenu par une subvention de la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson, l’essai évaluera l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de doses uniques et multiples de HL192 administrées par voie orale chez des individus en bonne santé âgés de 18 à 80 ans. Les premiers résultats de l’étude devraient être annoncés au second semestre 2024.
“HanAll, Daewoong et NurrOn partagent l’objectif commun de développer des traitements transformateurs pour la maladie de Parkinson. Notre collaboration s’est révélée prometteuse et nous continuerons à nous appuyer sur cet effort commun”, a déclaré Sean Jeong, MD, PDG de HanAll Biopharma, dans une déclaration.1 « Aujourd’hui, nous nous trouvons à un tournant important, après avoir lancé notre premier essai chez l’homme pour HL192. Après avoir atteint cette étape clé, nos prochaines étapes consistent à évaluer l’impact plus large de HL192 pour les patients atteints de la maladie de Parkinson à l’échelle mondiale ainsi que pour d’autres maladies neurodégénératives. »
EN SAVOIR PLUS: Mesure des résultats rapportés par les patients PRO-PD fiable pour la surveillance des symptômes de la maladie de Parkinson
NurrOn pense que cette thérapie pourrait modifier la maladie chez les patients atteints de MP, pour lesquels il n’existe actuellement aucun traitement de ce type. La maladie est principalement gérée par des approches symptomatiques, notamment la carbidopa-lévodopa standard. Dans les modèles animaux de MP, HL192, un activateur de Nurr1, s’est avéré améliorer les déficits comportementaux. Sur la base du double rôle unique de Nurr1 pour le développement et le maintien des neurones dopaminergiques et leur protection contre la mort induite par l’inflammation, la société a le sentiment que Nurr1 peut être une cible moléculaire pour un développement thérapeutique révolutionnaire pour la maladie de Parkinson.
Une étude de preuve de principe de 2015 a en outre soutenu l’idée selon laquelle de petites molécules ciblant le domaine de liaison du ligand (LBD) Nurr1 peuvent être utilisées comme stratégie neuroprotectrice basée sur un mécanisme pour la MP. À l’aide d’analyses cellulaires à haut débit, les enquêteurs ont identifié de petites molécules, AQ et CQ, qui peuvent activer Nurr1 via son LBD et améliorer considérablement les déficiences motrices sans effets indésirables de type dyskinésie. Surtout, les preuves confirment que ces composés améliorent les doubles fonctions contrastées de Nurr1, l’activation de la fonction spécifique du neurone mDA et la répression de l’activation microgliale, ainsi que l’expression du gène des cytokines neurotoxiques, conduisant ainsi à des effets neuroprotecteurs et/ou neurorestaurateurs significatifs.2
“Nous sommes ravis de commencer la première étape du développement clinique de l’ATH-399A (HL192). Nous sommes impatients de terminer l’étude sur les participants sains et de faire progresser l’ATH-399A pour une étude de phase 2 chez les patients atteints de MP”, Deog Joong Kim, PhD , PDG de NurrOn Pharmaceuticals, a déclaré dans un communiqué.1 « Nous sommes reconnaissants à HanAll et Daewoong pour leur collaboration et à MJFF pour le financement de l’essai de phase 1 de l’ATH-399A. »
LES RÉFÉRENCES
1. HanAll Biopharma, Daewoong Pharmaceutical et NurrOn Pharmaceuticals lancent le premier essai clinique de phase 1 chez l’homme sur HL192. Communiqué de presse. HanAll Biopharma. 12 octobre 2023. Consulté le 20 octobre 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/hanall-biopharma-daewoong-pharmaceutical-and-nurron-pharmaceuticals-initiate-first-in-human-phase-1-clinical-study-of-hl192-301954586. HTML
2. Kim CH, Han BS, Moon J et al. Les agonistes du récepteur nucléaire Nurr1 renforcent sa double fonction et améliorent les déficits comportementaux dans un modèle animal de la maladie de Parkinson. Neurosciences PNAS. 2015;112(28):8756-8761. Doi:10.1073/pnas.1509742112
2023-10-22 19:05:44
1697992505
#Début #premier #essai #chez #lhomme #sur #lactivateur #Nurr1 #HL192 #dans #maladie #Parkinson
