Le Royaume-Uni autorise la thérapie génique pour les troubles sanguins : une première mondiale

La Grande-Bretagne a autorisé une thérapie génique visant à guérir la drépanocytose et un autre type de troubles sanguins héréditaires chez les patients âgés de 12 ans et plus, a annoncé jeudi l’organisme de réglementation médicale du pays, devenant ainsi le premier au monde à le faire.

Casgevy est le premier médicament autorisé à utiliser l’outil d’édition génétique CRISPR, qui a valu à ses inventeurs le prix Nobel en 2020, a déclaré l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).

La drépanocytose et la β-thalassémie sont des maladies génétiques causées par des erreurs dans les gènes de l’hémoglobine, qui est utilisée par les globules rouges pour transporter l’oxygène dans le corps.

“La drépanocytose et la β-thalassémie sont des affections douloureuses qui durent toute la vie et qui, dans certains cas, peuvent être mortelles”, a déclaré le directeur par intérim de la MHRA, Julian Beach, dans le communiqué.

Dans les essais cliniques, il a été démontré que Casgevy rétablissait une production saine d’hémoglobine chez la majorité des participants atteints de drépanocytose et de β-thalassémie transfusionnelle, soulageant ainsi les symptômes de la maladie, a ajouté Beach.

La MHRA a déclaré qu’aucun problème de sécurité significatif n’avait été identifié au cours des essais, ajoutant qu’elle surveillait de près la sécurité du médicament.

Le médicament est administré en prélevant des cellules souches de la moelle osseuse d’un patient et en modifiant un gène dans les cellules en laboratoire, les cellules modifiées étant ensuite réinfusées au patient après un traitement de conditionnement pour préparer la moelle osseuse.

Les sociétés américaines Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics ont salué cette approbation dans un communiqué distinct.

“J’espère que cela représente la première des nombreuses applications de cette technologie lauréate du prix Nobel au bénéfice des patients éligibles atteints de maladies graves”, a déclaré Samarth Kulkarni, PDG de CRISPR.