Une nouvelle étude vise à élargir l’accès à la greffe de cellules souches en utilisant la moelle osseuse d’un donneur décédé

La société de bio-ingénierie Ossium Health, qui développe la première banque de moelle osseuse collectée auprès de donneurs d’organes, s’est associée au National Marrow Donor Program/Be The Match pour accroître l’accès à la moelle osseuse vitale.

Cet effort de collaboration vise à accélérer la capacité de l’industrie à rendre disponibles à grande échelle les greffes de moelle osseuse provenant de donneurs décédés. Les deux sociétés ont lancé un essai clinique pour évaluer la sécurité et l’efficacité du produit à base de moelle osseuse d’Ossium. L’essai, PRESERVE I, est la première étude chez l’homme sur la moelle d’un donneur décédé chez des patients atteints d’hémopathies malignes.

« Nous avons plus de 35 ans d’expérience dans la gestion de ce registre diversifié de donneurs potentiels de cellules souches sanguines et d’unités de sang de cordon non apparentés, et nous réussissons à jumeler plus de 7 000 patients par an avec des donneurs volontaires. » Érin Leckrone, MBA, vice-président des essais cliniques du National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match, a déclaré à Healio. « Pourtant, malgré tout cela, jusqu’à 45 % des patients qui ont besoin d’une greffe n’en reçoivent jamais, principalement parce qu’ils ne peuvent pas identifier un donneur approprié. »

Leckrone et Kévin Caldwell, JD, Le PDG, co-fondateur et président d’Ossium Health s’est entretenu avec Healio du partenariat, de l’essai PRESERVE I et de leurs projets visant à mettre la banque de moelle osseuse d’Ossium à la disposition des patients dès que possible.

Bonjour: Qu’est-ce qui l’a inspiréest Partenariat?

Leckrone : Nous nous engageons à collaborer avec des organisations comme Ossium, qui proposent des produits innovants susceptibles de répondre aux besoins non satisfaits en matière de transplantation. Il existe actuellement des domaines de recherche dans le domaine des donneurs inadaptés et non liés qui se révèlent prometteurs lorsqu’ils sont combinés à des médicaments post-greffe pour réduire la maladie du greffon contre l’hôte. Ce partenariat avec Ossium est un domaine qui nous passionne beaucoup.

Kévin Caldwell

Caldwell : Pour certains de ces patients, le problème n’est pas qu’il n’y a personne dans le monde ni même dans aucun registre qui pourrait théoriquement être un donneur – c’est qu’ils sont incapables d’obtenir la moelle osseuse d’un donneur récupéré à temps pour qu’ils puissent la recevoir. une greffe. L’idée de base derrière Ossium est de développer à l’avance un produit disponible dans le commerce pour être livré au patient.

Pour y parvenir, nous avons besoin d’une banque de moelle osseuse facilement disponible à grande échelle, avec de nombreux échantillons provenant d’une très grande variété de donneurs. La source idéale pour cela est la population des donneurs d’organes. Les États-Unis effectuent environ 40 % de toutes les greffes d’organes provenant de donneurs décédés dans le monde – il y a environ 15 000 donneurs par an. Ces donneurs permettent environ 45 000 greffes d’organes par an. L’innovation initiale d’Ossium consistait à développer un procédé permettant d’obtenir de la moelle osseuse auprès de donneurs d’organes, de la traiter, de la cryoconserver au niveau clinique, de la tester et de rendre ces unités disponibles pour un déploiement et une perfusion immédiats. Cela réduit considérablement le temps d’attente et permet à de nombreux patients de recevoir une greffe qui autrement ne le feraient pas.

Guériro : Qu’est-ce que l’essai PRESERVE I évaluera ?

Caldwell : Nous appelons cette étude PRESERVE I pour deux raisons. Notre objectif est de préserver la vie humaine et nous utilisons pour cela de la moelle osseuse cryoconservée. Cette étude est la première étude chez l’homme portant sur 12 patients utilisant notre moelle cellulaire progénitrice hématopoïétique pour les patients atteints d’hémopathies malignes. Il présente quelques caractéristiques particulières qu’il est important de cerner. Aujourd’hui, la FDA ne réglemente pas les greffes de moelle osseuse pour les patients atteints d’un cancer du sang. En fait, la FDA ne réglemente pas du tout la transplantation, qu’il s’agisse d’une greffe de moelle osseuse, d’une greffe de rein ou d’une transplantation cardiaque.

Lorsque nous avons commencé il y a 7 ans et demi, l’une des choses que nous avons faites a été de contacter la FDA pour obtenir des conseils sur la manière dont notre produit serait réglementé. Ce que la FDA a finalement décidé, c’est que le produit d’Ossium n’est pas suffisamment différent de la moelle osseuse d’un donneur vivant pour qu’il doive être traité différemment d’un point de vue réglementaire. Ils ont conclu que c’était équivalent, et donc cette étude n’est pas soumise à une demande d’IND comme nous le verrions pour un médicament traditionnel. Il s’agit d’une étude conçue pour établir un ensemble de données pouvant montrer l’innocuité, l’efficacité et une large comparabilité de notre produit à la moelle osseuse d’un donneur vivant.

Leckrone : L’étude de phase 1 à laquelle nous collaborons examine la sécurité et la faisabilité, et l’étude de phase 2 examinera la sécurité et l’efficacité. PRESERVE I sera principalement mené auprès des personnes diagnostiquées avec une leucémie myéloïde aiguë et une leucémie lymphoblastique aiguë âgées de 18 à 55 ans. Certains des critères d’évaluation que nous examinons au-delà de la sécurité et de la faisabilité sont la greffe de neutrophiles au jour 28 et les événements de sécurité dans les 56 jours. de perfusion.

Bonjour: Si les résultats de l’essai sont favorables, comment ces produits seront-ils intégrés au NMDP ?/Soyez le matchle registre ?

Leckrone : Nous attendons de voir les résultats de l’essai clinique, puis nous aborderons cela entre nos deux organisations. Nous sommes ravis d’opérationnaliser et d’intégrer le registre d’Ossium avec NMDP/Be The Match afin qu’il y ait une interaction transparente pour les centres de transplantation. C’est quelque chose qui arrivera une fois que nous aurons collecté des ensembles de données supplémentaires sur l’efficacité du produit.

Healio : Quelles seront, selon vous, les implications à long terme de votre étude?

Leckrone : Si les résultats des essais cliniques sont favorables, nos prochaines étapes consisteraient à déterminer comment opérationnaliser cela pour le centre de transplantation. Il existe d’autres avantages au-delà de ce que nous disions à propos de la sélection supplémentaire de produits cryoconservés pour répondre à ce besoin inégalé. Il ne s’agit donc pas seulement d’une option supplémentaire pour un patient qui ne dispose peut-être pas d’un donneur entièrement compatible, mais le produit Ossium pourrait également potentiellement répondre à d’autres besoins non satisfaits.

Caldwell : Nous constatons trois avantages ou bénéfices clés pour les patients à long terme, même pour les patients qui pourraient autrement disposer d’une autre source de moelle osseuse. Le premier est celui auquel nous avons déjà fait allusion, à savoir le temps. En général, plus les patients reçoivent une greffe rapidement, meilleurs sont leurs résultats en termes de survie globale à long terme. La seconde est un dosage optimisé. Parce que nous sommes capables de prélever beaucoup plus de moelle osseuse auprès d’un donneur d’organes que ce que l’on peut éthiquement prélever sur une personne vivante qui a encore besoin de ses cellules, le médecin est dans la position unique de pouvoir choisir la dose exacte qu’il souhaite pour son patient. en fonction du poids de leur patient et d’autres facteurs. Le troisième bénéfice concerne une complication principale des greffes de moelle osseuse : la maladie du greffon contre l’hôte. La moelle osseuse d’Ossium contient environ 70 % de lymphocytes T naïfs en moins par CD34 que les sources traditionnelles de moelle osseuse. Nous prévoyons que cela entraînera un risque plus faible de GVHD pour ces patients.

Healio : Y a-t-il autre chose que vous aimeriez mentionner ?

Leckrone : Il existe des disparités dans l’accessibilité à la greffe qui ont un impact réel sur les patients ethniquement divers, et c’est un domaine dans lequel le NMDP/Be The Match a déjà engagé d’importants efforts de recherche. Notre partenariat est un engagement à réduire davantage cet écart de disparités. Nous voyons – en particulier en termes de greffes de donneurs incompatibles et non apparentés – qu’une opportunité pour le produit de moelle osseuse d’Ossium pourrait faire une différence clé dans la capacité des patients ethniquement divers à bénéficier d’une greffe.

Californiejedemeurer: Nous sommes incroyablement enthousiasmés par l’étude PRESERVE I et par notre partenariat avec NMDP/Be The Match. Nous considérons cela comme la base d’une vaste plateforme de thérapie cellulaire. Ce que nous avons construit est une grande source de moelle osseuse cryoconservée, la première en son genre, qui peut être utilisée comme base pour développer des thérapies qui modifient davantage les cellules et les adaptent à des indications spécifiques dans les maladies rares.

Leckrone : Nous sommes également ravis de capturer ces données et de les examiner dans le cadre du processus d’essai clinique, car cela établit réellement un précédent en fournissant aux centres de transplantation des données pour guider leur processus de prise de décision. Ceci ne repose pas sur des informations subjectives, mais sur des données statistiquement pertinentes pour cet espace. Nos deux organisations s’engagent à fournir des options basées sur les données aux centres de transplantation.

Référence:

Pour plus d’informations:

Kévin CaldwellJD, peut être contacté à Ossium Health, 80 Tehama St., San Francisco, CA 94105 ; courriel : [email protected].

Erin Leckrone, MBA, peut être atteint au 500 N. 5th St., Minneapolis, MN 55401 ; email: électron@nmdp.org.

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