Maladie polykystique des reins : existe-t-il de nouvelles options thérapeutiques ? – Corriere.it

Je souffre de polykystose rénale : y a-t-il des perspectives de nouvelles thérapies ?

Il à répondu Arrigo SchieppatiCentre de recherche clinique sur les maladies rares, Institut Mario Negri, Bergame (ALLER AU FORUM)

La polykystose rénale autosomique dominante, communément appelée maladie polykystique des reins, est la forme la plus fréquente de maladie rénale héréditaire. Au cours de la vie, le rein est progressivement déformé par la formation de kystes
. Au début de la maladie, les kystes sont peu nombreux et petits, mais avec le temps, ils augmentent en nombre et en taille et peuvent finir par occuper tout le rein. Ces kystes occuper et détruire le tissu rénal, qui perd progressivement sa fonction, au point qu’il faut le remplacer par la dialyse. La recherche expérimentale et les études cliniques ont conduit au développement de nouvelles thérapies spécifiques à la maladie. Entre ceux-ci tolvaptanun antagoniste des récepteurs de la vasopressine V2, e analogues de la somatostatine (octréotide-LAR et acétate de lanréotide), médicaments qui inhibent un signal particulier dans les cellules rénales, réduisant ou bloquant la croissance des kystes.

Études

Pour l’instant, le tolvaptan est le seul médicament approuvé par les autorités réglementaires internationales chez les patients atteints de polykystose rénale. L’une des limites de l’utilisation de ce médicament réside certainement dans la augmentation marquée de la diurèse. Les études cliniques menées dans notre Institut (ALADIN et ALADIN 2) ont démontré que l’octréotide ralentit la détérioration de la fonction rénale chez les patients atteints de polykystose rénale aux premiers stades de la maladie. Des études ultérieures ont montré qu’un traitement de trois ans avec octréotide-LAR Il ralentit considérablement la croissance des kystes et la progression vers l’insuffisance rénale terminale chez les patients présentant une insuffisance rénale plus sévère (appelée stade 4) au début du traitement.

Les directions

Les effets secondaires les plus fréquents du traitement par ce médicament (administré par injection sous-cutanée) sont les suivants : diarrhée, formation de calculs biliaires et calculs biliaires. Sur la base de ces études, le médicament a été admis au remboursement par l’Agence italienne des médicaments et peut être prescrit aux patients atteints de polykystose rénale dont le débit de filtration glomérulaire est inférieur à 30 ml/min et supérieur à 15 ml/min, c’est-à-dire chez les patients avec insuffisance rénale assez avancée. L’octréotide-LAR semble également avoir un effet favorable sur d’autres organes : le médicament réduit la croissance des kystes hépatiques et améliore le dysfonctionnement cardiaque.

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