Nouveau traitement expérimental contre les maladies graves du sang

La FDA a donné jeudi son feu vert à une thérapie développée par Takeda Pharmaceutical pour traiter une maladie sanguine rare observée chez les patients adultes et pédiatriques.

Adzynma (ADAMTS13, recombinant-krhn), créé par la société biopharmaceutique japonaise, est le premier traitement approuvé disponible pour les patients atteints de purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (TTP), une maladie génétique rare présentant des symptômes chroniquement débilitants et potentiellement mortels.

Cette condition entraîne une coagulation anormale dans les petits vaisseaux sanguins dans tout le corps et est associée à une anémie et à de faibles taux de plaquettes. Selon la FDA, les effets secondaires les plus courants de cette thérapie comprennent les maux de tête, la diarrhée, les migraines, les douleurs abdominales, les nausées, les infections des voies respiratoires supérieures, les étourdissements et les vomissements.

La décision du régulateur de la santé est basée sur les résultats d’une étude avancée du médicament, qui a montré une réduction de 60 % de l’incidence de la thrombocytopénie, le symptôme le plus courant de la maladie associé à un faible taux de plaquettes, par rapport au traitement standard.

Le traitement, chimiquement appelé TAK-755, aide à remplacer la protéine défectueuse ADAMTS13, impliquée dans le processus de coagulation sanguine au niveau du site des blessures, selon les informations fournies par Reuters.

Actuellement, les traitements utilisés pour ralentir ou traiter cette maladie impliquent des thérapies au plasma, une chirurgie de la rate et l’utilisation du médicament Rituxan de Roche, destiné à traiter le cancer du sang mais également utilisé dans les affections thrombotiques.

Ce traitement a déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la part de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du TTP, selon Takeda, qui n’a pas encore divulgué le prix du traitement.

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Source : 360medical.ro

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