Sclérose en plaques progressive secondaire, nouvelles perspectives de traitement – Corriere.it

Nouveau perspectives de traitement avec des cellules souches chez les patients atteints de sclérose en plaques
secondaire progressif, une forme avancée de la maladie caractérisée par un handicap persistant qui évolue progressivement dans le temps et pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement efficace. UN essai clinique de phase 1 démontré que le greffe de cellules souches cérébrales je
n 15 patients est sûr, très bien toléré et avec de possibles effets protecteurs à long terme contre d’autres lésions cérébrales, ouvrant ainsi la voie à la phase 2 de la recherche. L’étude, coordonnée par l’Hôpital IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza de San Giovanni Rotondo et conçue par le professeur Angelo Vescovi de l’Université de Milan – Bicocca, directeur scientifique de l’IRCCS lui-même, ainsi que président du Comité national de bioéthique, en collaboration avec Le professeur Stefano Pluchino de l’Université de Cambridge a été publié dans la revue scientifique Cellule souche .

J’étudie

L’essai clinique de la phase 1, pour déterminer la sécurité, la faisabilité et la tolérabilité du traitement, a impliqué 15 patients atteints de sclérose en plaques progressive secondaire avancée, avec un handicap élevé (en fauteuil roulant), qui ont reçu le greffe de cellules souches cérébrales directement dans les ventricules latéraux du cerveau.
Les cellules utilisées ne posent aucun problème éthique car elles sont isolées de fœtus décédés de causes naturelles.
En outre, comme le précise le professeur Vescovi : « Dans la phase 1, pour des raisons éthiques, sont recrutés des patients qui n’ont pas de traitement alternatif et qui se trouvent dans des conditions complexes, dans le cas de sclérose en plaques progressive secondaire
il n’existe pas de thérapies efficaces et surtout c’en est un stade très avancé de la maladiepuisque les fibres nerveuses ont tendance à mourir.”
Les patients ayant participé à l’étude
ils étaient alors surveillé pendant 12 mois et, au cours de cette période, aucun décès ni événement indésirable grave dû au traitement n’a été enregistré ; les effets secondaires étaient modestes, temporaires et en tout cas réversibles. De plus, les patients ils n’ont montré aucune augmentation du degré d’invalidité ni aggravation des symptômesil y avait donc une stabilité substantielle de la pathologie.

Le commentaire

Même s’il s’agit d’une étude de phase 1, les résultats laissent espérer, comme le rapporte le professeur Vescovi : « Le résultat est solide : nous avons constaté chez les patients traités une perte de volume cérébral, ce qui laisse émettre l’hypothèse d’une réduction de l’inflammationet cela correspond à ce que nous avions observé chez les animaux, à savoir un arrêt du processus inflammatoire.
Les chercheurs ont mesuré, dans le liquide céphalo-rachidien (qui baigne le cerveau et ses cavités) de patients greffés, les variations des taux de certaines molécules liées aux mécanismes par lesquels le tissu nerveux utilise et métabolise les acides gras, également pour produire de l’énergie. Il a été observé que plus la dose de cellules souches transplantées était élevée, plus les niveaux d’acides gras détectés dans le liquide céphalo-rachidien des patients étaient élevés. Nous ne nous attendions pas à cela augmentation de la « production d’énergie », donc du métabolisme énergétique, qui dépendait de l’injection de cellules souches et durait 12 mois (la période observée) – dit le professeur Vescovi -. Même si nous sommes évidemment prudents puisqu’il s’agit de la phase 1 de l’étude, ces résultats, associés à un le tableau clinique des patients ne s’est pas aggravé, nous donnent de l’espoir pour la phase 2, également grâce à la disponibilité des cellules souches déjà produites et stockées dans l’atelier GMP (autorisé par l’agence italienne du médicament AIFA) de la Casa Sollievo della Sofferenza, grâce à laquelle – le seul cas au monde – la disponibilité du médicament cellulaire ne posera plus de problème. Aujourd’hui, transplanter de nouvelles cellules cérébrales dans le cerveau d’un patient, comme s’il s’agissait d’un médicament, est une réalité clinique» souligne l’expert.

Donateur unique, pourquoi c’est important

Un autre fait pertinent est que, dà un seul donateuril a été possible d’obtenir un nombre pratiquement illimité de ces cellules souches.
Le professeur Vescovi explique : « Un énorme problème dans de nombreuses études est que, chaque fois qu’une greffe de cellules souches est effectuée, elle provient d’un nouveau donneur. Notre technique permet dje produis des cellules pour des milliers de patients
d’un seul donateur . Cela signifie que dans les études ultérieures de phases 2 et 3 – mais aussi dans d’autres essais – le mêmes cellules pour les traitements».
L’AOSP Santa Maria di Terni, l’Université du Colorado et l’Autorité hospitalière cantonale basée à Lugano, en Suisse, où était centralisée l’évaluation des images radiologiques, ont également participé à l’expérience. L’étude, soutenue en partie par la Fondation CARIT (Terni) et par la Région des Pouilles, a été lancée à l’initiative de Mgr Vincenzo Paglia, président de l’Académie pontificale pour la vie de l’État du Vatican.

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