ce qu’ils sont, pourquoi ils coûtent si cher et comment les garantir à tous – Corriere.it

Les thérapies avancées (thérapies par ingénierie génique, cellulaire et tissulaire) représentent un espoir de guérison pour de nombreux patients gravement malades sans alternatives efficaces. Une révolution médicale qui est déjà une réalité et qui génère aujourd’hui un défi en termes de pérennité économique pour les systèmes de santé en raison des coûts de production élevés. Les thérapies avancées consistent en des médicaments biologiques innovants qui contiennent des gènes, des cellules souches ou des tissus modifiés dans des laboratoires hautement spécialisés dans le but de réparer ceux qui ne fonctionnent pas dans l’organisme.

«Ils constituent la nouvelle frontière pour le traitement de certaines pathologies rares, comme l’AMS, c’est-à-dire l’amyotrophie spinale, la thalassémie, la rétinite pigmentaire, l’immunodéficience congénitale et les maladies provoquant des lésions oculaires», explique Paolo Gasparini, professeur de génétique médicale à l’Université de Trieste. et coordinateur clinicien au Comité des thérapies avancées de l’Agence européenne des médicaments.

«Il s’agit généralement de thérapies « one shot », c’est-à-dire administré en un seul traitementdont les bienfaits se manifestent progressivement dans les mois et années suivants et promettent d’être durables. Le coût varie d’environ 800 mille euros à trois millions par dose. Les bénéficiaires potentiels doivent présenter certaines caractéristiques cliniques pour accéder au traitement. En Italie on estime qu’il pourrait y avoir quelques centaines de patients éligibles à l’échelle mondiale d’ici 2030, au moins 500 000″.

Car-T : combien ça coûte

Parmi les thérapies avancées figurent les fameux Car-T, des thérapies personnalisées contre certains types de cancer (lymphomes et leucémies agressives) qui utilisent les propres cellules immunitaires du patient (lymphocytes T), qui sont extraites et génétiquement corrigées pour ensuite être réinjectées dans l’organisme. “Dans ce cas le coût est d’environ 200 à 300 mille euros e les bénéficiaires sont des milliers, adultes et enfants”, précise Gasparini. Le succès est prometteur.

« Thérapies avancées peut conduire à une guérison complète du patient ou à une récupération fonctionnelle très élevée” souligne le généticien. La capacité des États à faire face aux dépenses élevées en thérapies avancées est une question décisive et prioritaire aujourd’hui, pour éviter de devoir rationner les soins demain, en traitant un nombre de patients inférieur à celui qui y aurait droit.

Comment concilier les besoins des patients et les comptes de l’État

Une solution possible pour concilier la nécessité de traiter tous les patients éligibles avec celle de contenir les comptes publics vient de l’École Supérieure d’Économie et de Gestion des Systèmes de Santé (Altems) de l’Université Catholique de Rome, qui, en collaboration avec l’association professionnelle Ls cube law entreprise dirigée la première analyse économique et comptable sur les thérapies avancéesqui se termine par la proposition de établir un fonds expérimental ad hoc avec différentes comptabilitésqui permet un modèle de paiement étalé dans le temps et versé au fabricant uniquement si les bénéfices attendus se produisent.

Pour comprendre le sens de la proposition, il faut partir d’une prémisse : « Les dépenses publiques sont divisées en dépense courante, relatifs aux besoins en biens et services de l’année en cours, et en dépenses en capital, utilisé pour financer les investissements. L’achat de médicaments traditionnels fait partie des engagements de dépenses actuels – précise Mauro Marè, professeur de sciences financières à l’Université de Tuscia à Viterbe et à l’Université Luiss de Rome, qui a fait partie du groupe d’experts qui ont contribué à la préparation du étude -. Thérapies avancéescependant, bien qu’il ne soit administré qu’une seule fois à un moment précis et que ses coûts effectifs soient concentrés sur la première année, générer des effets cliniques, sociaux et économiques qui dépassent la durée annuelle. Ils améliorent la qualité de vie de la personne, lui permettent de retourner à l’école ou au travail, de ne pas recourir à d’autres médicaments et à d’autres formes d’assistance, générant ainsi des économies pour le Service National de Santé.

“Pour cette raison ils doivent être évalués comme un investissementcomme une voiture, un pont, un équipement, un ordinateur, bref comme tout bien durable tangible. Pour éviter que cela ne devienne un problème pour le budget de l’État les dépenses en thérapies avancées doivent respecter le critère de trésorerie, qui permet de comptabiliser les dépenses au moment où elles sont effectivement payées, quel que soit le moment où naît l’obligation de paiement, et non le critère de régularisation, pour lequel il existe une obligation de dépenser au cours de l’exercice en cours. De cette manière, il sera possible de répartir les ressources sans effets négatifs sur le solde budgétaire.”

Americo Cicchetti, directeur général de la planification sanitaire au ministère de la Santé, souligne précisément qu’« il existe des rigidités dans la comptabilité de l’État qui devraient être surmontées en révisant la classification des dépenses en thérapies innovantes ». Se caractériser par un décalage temporel entre les coûts réels, concentrés sur le court terme, et les bénéfices futurs étalés sur les années. En pratique, la formule avancée par Altems, pour assurer une couverture financière par l’épargne des comptes publics, se traduit par « un contrat de paiement entre l’État et l’industrie dans lequel, une fois le premier versement honoré, le reste sera payé par le Service National de Santé seulement et exclusivement si la thérapie produit les bénéfices attendus – explique Rosanna Sovani, associée du cabinet d’avocats Ls cube -. Autrement dit, l’État achète la valeur à long terme de la thérapie. Et cette approche s’inscrit bien dans le débat sur la nouvelle gouvernance pharmaceutique actuellement en cours au niveau européen et dans le nouveau règlement européen sur l’évaluation des technologies de la santé, la méthodologie d’évaluation des technologies de la santé, à laquelle les thérapies avancées seront soumises pour la première fois en 2025. Cependant, il faut imaginer une structure financière et comptable qui permette cela, un besoin qui est déjà apparu de manière plus générale dans les documents élaborés lors du G20″.

En Italie, ceux du marché et déjà remboursés par l’Agence italienne des médicaments (Aifa) il y en a 8, 3 autres sont en classe C, c’est-à-dire payants, et 6 sont en cours d’évaluation pour la définition du prix et du remboursement. En 2022, les dépenses étaient de 85,8 millions d’euros, dont 70,3 pour les seuls Car-T (qui affichent en effet une consommation 5 fois supérieure aux autres thérapies).

L’impact sur les dépenses pharmaceutiques publiques totales (23,5 milliards) soit 3,6 pour mille. Plus de 80 % des dépenses ont été financées grâce au Fonds national pour l’achat de médicaments innovants (d’un montant d’environ un milliard d’euros).

Il existe 111 établissements de santé autorisés à administrer des thérapies innovantes, répartis dans toutes les régions, mais les actifs sont à 60% (65). En ce qui concerne temps d’accès moyensau niveau national on parle d’environ 300 jours, avec un écart entre les régions du Centre-Nord (281) et celles du Sud (333).