Chiesi Global Rare Diseases annonce la publication des résultats de l’étude de phase 3 BALANCE sur la maladie de Fabry

– Les données publiées dans le Journal of Medical Genetics démontrent ELFABRIO^® (pegunigalsidase alfa-iwxj) était comparable à l’agalsidase bêta sur la base du taux de diminution du DFGe à deux ans –

BOSTON, 10 janvier 2024 /PRNewswire/ — Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale du groupe Chiesi créée pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes touchées par des maladies rares, a annoncé aujourd’hui la publication des données de l’étude de phase 3 BALANCE qui démontrent qu’ELFABRIO^® (pegunigalsidase alfa-iwxj) était généralement bien toléré et comparable à l’agalsidase bêta sur la base de la baisse estimée du débit de filtration glomérulaire (DFGe) sur deux ans chez les adultes atteints de la maladie de Fabry ayant déjà reçu un traitement par agalsidase bêta et une détérioration de la fonction rénale. Les résultats sont publiés dans la revue à comité de lecture Journal de génétique médicale.

La pégunigalsidase alfa-iwxj, une thérapie de remplacement enzymatique pégylée (ERT), est une enzyme α-galactosidase A humaine recombinante exprimée dans une culture de cellules végétales. Il est approuvé pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Fabry en les États Unisl’Union européenne et Grande Bretagne.

“Il continue d’y avoir un manque général de sensibilisation et une appréciation limitée des nombreux défis uniques auxquels sont confrontées les personnes vivant avec la maladie de Fabry”, dit Giacomo Chiesiresponsable du Chiesi Global Rare Diseases. « Il s’agissait du premier essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé activement sur les ERT dans la maladie de Fabry, et cela n’aurait pas été possible sans le soutien incroyable des enquêteurs, des patients et des familles qui ont consacré deux ans de leur vie à faire progresser ce projet. recherche importante. Nous sommes heureux d’offrir aux patients atteints de la maladie de Fabry une option de traitement supplémentaire et poursuivrons notre travail pour soutenir des millions de personnes touchées par des maladies rares dans le monde.

L’étude BALANCE a inclus 77 adultes atteints de la maladie de Fabry avec une pente annualisée du DFGe plus négative que −2 mL/min/1,73m²/an ayant reçu de l’agalsidase bêta pendant au moins un an (en moyenne près de six ans). Les participants ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir 1 mg/kg de pegunigalsidase alfa-iwxj ou d’agalsidase bêta toutes les deux semaines pendant deux ans. L’analyse d’efficacité principale a évalué le taux de variation annualisé des différences de DFGe entre les bras de traitement. Les données discutées ne visent pas à établir que la pegunigalsidase alfa-iwxj est meilleure ou n’est pas pire que l’agalsidase bêta. Veuillez consulter le dossier d’approbation de la FDA disponible sur Drugs@FDA pour plus d’informations.

À deux ans, les pentes médianes du DFGe étaient de –2,51 mL/min/1,73m²/an pour la pegunigalsidase alfa-iwxj et –2,16 mL/min/1,73m²/an pour l’agalsidase bêta, montrant la comparabilité entre les bras de traitement. Dans l’ensemble, la pegunigalsidase alfa-iwxj a été généralement bien tolérée, ce qui concorde avec les résultats antérieurs chez les patients naïfs d’ERT et autres patients switch. Les proportions de patients présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des réactions légères ou modérées liées à la perfusion étaient similaires dans les deux groupes. Les taux d’EI liés au traitement et de réactions légères ou modérées liées à la perfusion, ajustés en fonction de l’exposition, étaient respectivement 3,6 fois et 7,8 fois plus élevés avec l’agalsidase bêta qu’avec la pegunigalsidase alfa-iwxj. À la fin de l’étude, des anticorps neutralisants ont été détectés chez 15 % des patients traités par la pegunigalsidase alfa-iwxj et chez 26 % des patients traités par l’agalsidase bêta. La proportion de patients présentant des anticorps neutralisants a diminué de manière non significative entre le début et la fin de l’étude, de 17/52 (33 %) à 7/47 (15 %) avec la pegunigalsidase alfa-iwxj, et de 7/25 (28 %) à 6 /23 (26%) avec l’agalsidase bêta.

“Les ERT peuvent conduire à des améliorations cliniquement pertinentes de l’évolution naturelle de la maladie de Fabry, bien que la maladie progresse dans certains cas”, dit Éric WallaceMD, Co-directeur du Université d’Alabama à Birmingham Clinique de la maladie de Fabry et auteur principal de la publication. « Dans l’étude BALANCE, nous avons évalué des patients présentant une détérioration de la fonction rénale. Les données démontrent une efficacité rénale comparable et un potentiel d’amélioration de la tolérance avec la pegunigalsidase alfa-iwxj par rapport à l’agalsidase bêta.

Indication et informations de sécurité importantes pour Elfabrio^® (pégunigalsidase alfa-iwxj)

Indication
Elfabrio^® (pegunigalsidase alfa-iwxj) est indiqué pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Fabry confirmée.

Avant l’administration d’Elfabrio, envisagez un prétraitement avec des antihistaminiques, des antipyrétiques et/ou des corticostéroïdes. Informez les patients et les soignants des signes et symptômes des réactions d’hypersensibilité et des réactions associées à la perfusion (RAI), et demandez-leur de consulter immédiatement un médecin si de tels symptômes apparaissent.

• En cas de réaction d’hypersensibilité sévère (y compris anaphylaxie) ou d’IRA sévère, arrêtez immédiatement l’administration d’Elfabrio et instaurez un traitement médical approprié.
• En cas de réaction d’hypersensibilité légère à modérée ou d’IRA, envisagez de ralentir le débit de perfusion ou de suspendre temporairement la dose.

Dans les essais cliniques, 20 (14 %) patients traités par Elfabrio ont présenté des réactions d’hypersensibilité.

Quatre patients traités par Elfabrio (3 %) ont présenté des réactions anaphylactiques survenues dans les 5 à 40 minutes suivant le début de la perfusion initiale. Les signes et symptômes de réactions d’hypersensibilité et d’anaphylaxie comprenaient des maux de tête, des nausées, des vomissements, une sensation d’oppression dans la gorge, un œdème facial et buccal, une éruption cutanée du tronc, une tachycardie, une hypotension, des frissons, de l’urticaire, un prurit intense, une obstruction modérée des voies respiratoires supérieures, une macroglossie et un léger œdème des lèvres.

Dans les essais cliniques, 41 (29 %) patients traités par Elfabrio ont présenté une ou plusieurs réactions associées à la perfusion, notamment hypersensibilité, nausées, frissons, prurit, éruption cutanée, douleur thoracique, étourdissements, vomissements, asthénie, douleur, éternuements, dyspnée, congestion nasale. , irritation de la gorge, douleurs abdominales, érythème, diarrhée, sensation de brûlure, névralgie, maux de tête, paresthésies, tremblements, agitation, augmentation de la température corporelle, bouffées vasomotrices, bradycardie, myalgie, hypertension et hypotension.

Un cas de glomérulonéphrite membranoproliférative avec dépôts immunitaires dans les reins a été rapporté au cours d’essais cliniques. Surveillez la créatinine sérique et le rapport protéine/créatinine urinaire. Si une glomérulonéphrite est suspectée, interrompez le traitement jusqu’à ce qu’une évaluation diagnostique puisse être effectuée.

Lors du passage à Elfabrio après un traitement enzymatique substitutif antérieur, le risque de réactions d’hypersensibilité et de réactions associées à la perfusion peut être augmenté chez certains patients présentant des anticorps anti-médicament (ADA) préexistants. Envisagez de surveiller les IgG et IgE ADA ainsi que la réponse clinique ou pharmacodynamique (par exemple, les taux plasmatiques de lyso-Gb3).

Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 15 %) étaient des réactions associées à la perfusion, une rhinopharyngite, des maux de tête, de la diarrhée, de la fatigue, des nausées, des maux de dos, des douleurs aux extrémités et une sinusite.

S’il te plait regarde Informations de prescription complètes pour Elfabrio.

À propos des maladies rares mondiales de Chiesi
Chiesi Global Rare Diseases est une unité commerciale du groupe Chiesi créée pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes touchées par des maladies rares. En tant qu’entreprise familiale, le Groupe Chiesi s’efforce de créer un monde où il est courant d’avoir une thérapie pour toutes les maladies et où il agit comme une force pour le bien, pour la société et pour la planète. L’objectif de l’unité mondiale des maladies rares est d’assurer l’égalité d’accès afin que le plus grand nombre de personnes possible puissent vivre une vie la plus épanouissante possible. L’unité collabore avec la communauté des maladies rares du monde entier pour donner la parole aux personnes mal desservies dans le système de santé.

Pour plus d’informations, visitez www.chiesirarediseases.com.

À propos du groupe Chiesi
Chiesi est un groupe biopharmaceutique international axé sur la recherche qui développe et commercialise des solutions thérapeutiques innovantes dans les domaines de la santé respiratoire, des maladies rares et des soins spécialisés. La mission de l’entreprise est d’améliorer la qualité de vie des gens et d’agir de manière responsable envers la communauté et l’environnement.

En changeant son statut juridique en Benefit Corporation en Italieles États-Unis et France, l’engagement de Chiesi à créer de la valeur partagée pour la société dans son ensemble est juridiquement contraignant et central dans la prise de décision à l’échelle de l’entreprise. En tant que certifié B Corp depuis 2019, nous faisons partie d’une communauté mondiale d’entreprises qui répondent à des normes élevées en matière d’impact social et environnemental. L’entreprise vise à atteindre zéro émission nette de gaz à effet de serre (GES) d’ici 2035.

Avec plus de 85 ans d’expérience, Chiesi a son siège à Parme (Italie), est présent dans 31 pays et compte plus de 6 500 collaborateurs. Le centre de recherche et développement du Groupe à Parme travaille aux côtés de 6 autres pôles de R&D importants en Franceles Etats Unis, Canada, Chinele Royaume-Uni et Suède.

Pour plus d’informations, veuillez visiter www.chiesi.com.

Contact médias du groupe Chiesi

Adam Daley
Relations publiques Berry & Compagnie
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SOURCE Chiesi Maladies rares mondiales