Des recherches nord-américaines menées sur des rats ont révélé un nouveau traitement prometteur contre la maladie de Charcot, également appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), qui est mortelle et n’a jusqu’à présent aucun remède efficace connu.
Cette maladie touche environ 30 000 personnes aux États-Unis et provoque une paralysie musculaire progressive, créant un état d’enfermement chez le patient, et entraîne généralement la mort en moins de cinq ans.
Dans l’étude publiée ce mardi par la revue scientifique PLOS Biology, une équipe de chercheurs affirme avoir étudié un moyen de cibler et de stabiliser une protéine qui protège les cellules des éléments toxiques issus de l’alimentation ou de l’inhalation d’oxygène.
Dans de nombreux cas, des mutations héréditaires dans un gène produisant la protéine en question sont à l’origine de la maladie de Charcot. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux.
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« Stabilisateur moléculaire »
Les mutations de ce gène, SOD1, conduisent à un mauvais « assemblage » de la protéine qui l’empêche d’accomplir ses tâches et perturbe la « machinerie cellulaire » au sens le plus large, conduisant à un groupe de protéines également liées, entre autres. , aux maladies d’Alzheimer et de Parkinson.
Le nouveau traitement est un « stabilisateur moléculaire » qui agit comme une « couture » et force la protéine à rester dans sa configuration correcte, a expliqué le directeur de l’étude Jeffrey Agar, qui a découvert et testé cet outil avec son équipe après 12 ans d’investigation.
La molécule a été testée sur de petits rongeurs, génétiquement modifiés pour être porteurs de la maladie, et les chercheurs ont découvert qu’elle rétablissait non seulement les fonctions de la protéine, mais stoppait également tout effet secondaire toxique.
Son efficacité a également été prouvée chez le rat et le chien. Il a réussi à stabiliser 90 % des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70 % dans les cellules cérébrales.
Les chercheurs espèrent désormais obtenir l’autorisation de passer aux essais cliniques sur l’homme.
Bien qu’il n’existe actuellement aucun traitement neuroprotecteur efficace pour tous les patients, une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux États-Unis pour un médicament, Qalsody du laboratoire Biogen, ciblant uniquement certaines formes de la maladie.
2024-02-01 06:27:01
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