Aux États-Unis, près de trois personnes sur quatre atteintes de drépanocytose (SCD) n’utilisent pas de traitement modificateur de la maladie (DMT) approuvé, selon une analyse des réclamations à l’échelle nationale.
Et malgré l’ajout de traitements plus récents et ciblés, la plupart des patients (72 %) n’ont exécuté aucune prescription de DMT en 2021, ont rapporté les chercheurs.
« Étant donné les avantages démontrés des DMT lorsqu’ils sont utilisés de manière appropriée, des efforts pour augmenter et optimiser l’utilisation du DMT chez cette population de patients sont justifiés », ont-ils écrit.
Trois traitements ciblés contre la drépanocytose ont été approuvés entre 2017 et 2019
L’étude, “Utilisation de traitements modificateurs de la maladie chez les patients atteints de drépanocytose», a été publié dans la revue JAMA Hématologie.
La SCD est une maladie héréditaire dans laquelle les globules rouges normalement ovales prennent la forme d’une faucille. Ces cellules de forme anormale sont incapables de se déplacer correctement dans les vaisseaux sanguins et peuvent bloquer la circulation sanguine, entraînant des COV ou des épisodes de douleur soudaine et intense.
Les DMT ciblent les composants clés des processus pathologiques sous-jacents, qui peuvent conduire à des COV et à d’autres symptômes de SCD.
Avant 2017, l’hydroxyurée était le seul DMT disponible pour les patients atteints de SCD. Puis, entre juillet 2017 et novembre 2019, trois autres DMT ont été approuvés : Endari (L-glutamine), Adakveo (crizanlizumab) et Oxbryta (voxelotor).
Malgré les avantages démontrés des DMT dans la réduction des COV et l’amélioration des résultats pour les patients, des études suggèrent qu’ils sont sous-utilisés, même chez les patients présentant une charge de morbidité élevée. Pourtant, ces études étaient souvent antérieures à l’approbation des nouveaux DMT, étaient axées sur des résultats uniques ou comptaient un petit nombre de participants.
“La littérature existante évaluant l’utilisation des DMT ne fournit pas un examen complet du paysage thérapeutique contemporain en ce qui concerne les types de traitement et les caractéristiques de la population”, ont écrit les chercheurs.
Près de 74 % des 5 022 patients n’utilisaient aucun traitement de fond
Au total, 5 022 personnes atteintes de drépanocytose ont été identifiées, dont la plupart (2 081 ou 41,4 %) étaient âgées de 18 à 45 ans, suivies de 1 027 patients (20,5 %) de moins de 18 ans. 734 autres personnes (14,6 %) étaient âgées de 45 à 45 ans. 54 535 (10,7 %) étaient âgés de 55 à 65 ans et 645 patients (12,8 %) étaient âgés de 65 ans et plus.
Parmi l’ensemble du groupe, 3 712 patients (73,9 %) n’utilisaient pas de DMT, 892 (17,8 %) utilisaient régulièrement des DMT, 274 (5,5 %) étaient des utilisateurs novices et 144 (2,9 %) étaient définis comme des utilisateurs inconstants, n’ayant aucun réclamations récurrentes de DMT.
« Ce qui est le plus frappant, c’est que près de 3 patients sur 4 n’ont été traités avec aucun DMT, ce qui souligne un besoin substantiel non satisfait pour cette population », ont écrit les chercheurs.
Les adultes de 18 à 45 ans étaient plus susceptibles d’être des utilisateurs irréguliers de DMT, tandis que ceux du groupe d’âge le plus élevé étaient plus susceptibles de ne pas utiliser de DMT. La proportion de patientes féminines était « notablement plus élevée » parmi les groupes d’utilisateurs incohérents et non-DMT par rapport aux groupes d’utilisateurs nouveaux et cohérents.
Les COV et le syndrome thoracique aigu sont les plus répandus parmi les utilisateurs inconstants
Les COV étaient plus répandus parmi les patients qui utilisaient les DMT de manière incohérente par rapport à tous les autres groupes. Les utilisateurs non-DMT avaient également la plus faible prévalence de syndrome thoracique aigu (2,9 %) – une maladie pulmonaire grave marquée par de la fièvre, des douleurs thoraciques et des difficultés respiratoires – par rapport aux utilisateurs inconstants de DMT, qui avaient la prévalence la plus élevée de cette complication (12,5 %). ).
Les patients qui utilisaient les DMT de manière incohérente présentaient une prévalence plus élevée de problèmes médicaux coexistants, tels que bronchopneumopathie chronique obstructivel’asthme, l’insuffisance cardiaque congestive, l’hypertension artérielle, l’anxiété et la dépression.
En comparaison, les utilisateurs non-DMT présentaient une prévalence plus élevée de diabète et d’hyperlipidémie (taux élevés de molécules grasses dans le sang). Les maladies coronariennes étaient plus fréquentes dans les groupes d’utilisateurs incohérents et non-DMT.
La consommation d’opioïdes, d’acétaminophène et d’antidépresseurs était la plus élevée parmi les utilisateurs inconstants de DMT, tandis que les utilisateurs réguliers étaient plus susceptibles d’utiliser des anti-inflammatoires non stéroïdiens.
Les utilisateurs incohérents du DMT présentaient également un nombre moyen plus élevé de visites à l’hôpital, en ambulatoire et aux urgences, que les patients des trois autres groupes.
« Nous avons constaté que les personnes qui utilisaient de manière irrégulière les DMT avaient une plus grande utilisation des services de santé et une plus forte prévalence de complications graves de la drépanocytose », ont écrit les scientifiques, ce qui justifie « l’exploration des lacunes dans l’utilisation du DMT chez les personnes atteintes d’une drépanocytose plus grave ».
Pour évaluer les changements dans l’utilisation individuelle et totale du DMT de 2014 à 2021, l’équipe a identifié 6 387 patients SCD et a examiné le nombre d’utilisateurs de DMT sur la population totale pour chaque année.
La proportion d’utilisateurs d’hydroxyurée a augmenté au cours de ces sept années, passant de 19,6 % en 2014 à 24,3 % en 2021. Endari a atteint son pic d’utilisation en 2019, avant de diminuer. L’utilisation d’Adakveo a augmenté entre 2020 et 2021, tout comme Oxbryta. Dans l’ensemble, l’utilisation du DMT dans le SCD a augmenté – de 19,6 % en 2014 à 28,3 % en 2021.
« Nous avons constaté une légère augmentation de l’utilisation du DMT entre 2014 et 2021, qui peut être largement attribuée à la disponibilité de thérapies plus récentes telles que [Adakveo] et [Oxbryta]», ont écrit les scientifiques. “Cependant, malgré ces progrès, nos résultats mettent en évidence une faible utilisation des DMT, avec près de 3 patients sur 4 ne recevant pas ces médicaments.”
Des études plus approfondies « pour comprendre et surmonter les obstacles à l’utilisation du DMT » sont nécessaires, ont-ils ajouté.
