2024-02-26 21:21:51
La FDA a annoncé une décision définitive de retirer l’approbation du melphalan flufénamide (Pepaxto ; Oncopeptides AB) associé à la dexaméthasone pour le traitement de certains patients atteints de myélome multiple. Selon la FDA, la décision a été prise parce que l’étude de confirmation menée après que le melphalan flufénamide a reçu une approbation accélérée n’a pas réellement confirmé les avantages cliniques du médicament, et les preuves disponibles ne confirment pas si le melphalan flufénamide est sûr ou efficace. dans ses conditions d’utilisation.
Selon la FDA, Oncopeptides a reçu un avis de retrait d’approbation proposé, une explication du retrait proposé et la possibilité de rencontrer et de soumettre un appel écrit au commissaire. Malgré un appel déposé et une rencontre avec le commissaire, la FDA a continué de retirer l’approbation.
En février 2021, le melphalan flufénamide a été approuvé dans le cadre d’une approbation accélérée en association avec la dexaméthasone pour traiter les patients adultes atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire qui avaient reçu au moins 4 lignes de traitement antérieures. La maladie de ces patients était réfractaire à au moins 1 inhibiteur du protéasome, 1 agent immunomodulateur et 1 anticorps monoclonal dirigé contre CD38. L’essai clinique OCEAN a été mené dans le cadre du programme d’approbation accélérée.
Quelques mois plus tard, la FDA a alerté les patients et les professionnels de la santé d’un essai clinique dans lequel le melphalan flufénamide, associé à la dexaméthasone, pour traiter des patients atteints de myélome multiple entraînait un risque accru de décès. L’essai avait comparé le melphalan flufénamide avec de la dexaméthasone à faible dose avec du pomalidomide en association avec de la dexaméthasone à faible dose chez des patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire après 2 à 4 lignes de traitement antérieures et qui étaient résistants au lénalidomide.1
À propos du procès
Nom de l’essai : Une étude sur le Melphalan Flufenamide (Melflufen) -Dex ou Pomalidomide-dex pour les patients RRMM réfractaires au lénalidomide (OCEAN)
Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT03151811
Parrainer: Oncopeptides AB
Date d’achèvement: 3 février 2023
Dans cet essai, un total de 495 patients ont été répartis au hasard pour recevoir soit du melphalan flufénamide avec de la dexaméthasone (bras A, n = 246), soit du pomalidomide avec de la dexaméthasone (bras B, n = 249). Les patients du bras A ont reçu par voie intraveineuse des perfusions de 40 mg de melphalan flufénamide le jour 1 et 40 mg de dexaméthasone les jours 1, 8, 15 et 22 au cours du cycle de 28 jours, tandis que les patients du bras B ont reçu par voie orale des gélules de 4 mg de pomalidomide quotidiennement des jours 1 à 21 et 40 mg de dexaméthasone les jours 1, 8, 15 et 22. Quel que soit le groupe, les patients âgés de 75 ans et plus n’ont reçu que 20 mg de dexaméthasone. Pour les deux groupes, les patients ont été traités jusqu’à ce qu’une progression soit confirmée, une toxicité inacceptable ou que le patient ou l’investigateur décide d’interrompre le traitement si ce n’est pas dans le meilleur intérêt du patient.
Selon les résultats de l’étude, environ 73,17 % des patients (n = 180) du bras A présentaient un risque accru de décès. Ceux du bras B ont eu des résultats légèrement meilleurs, avec environ 67,87 % des patients (n = 169) présentant un risque accru de décès. De plus, 43,42 % des patients (n = 99) du bras A et 50,41 % des patients (n = 124) du bras B ont présenté des événements indésirables graves, notamment des troubles du système sanguin et lymphatique, des troubles cardiaques, des infections et des troubles du système nerveux. .
La décision finale de retirer l’approbation a été prise par Peter Marks, MD, PhD, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA. Selon la FDA, la décision entre en vigueur immédiatement et l’agence prévoit de publier un avis officiel pour détailler la décision et retirer le melphalan flufénamide du Livre orange. La FDA note que c’est la première fois que des procédures modifiées pour le retrait d’une approbation accélérée sont utilisées dans le cadre de la Food and Drug Omnibus Report Act de 2022.1
Référence
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1708975170
