L’Europe recommande d’approuver le deuxième médicament contre la SLA

2024-02-26 17:50:18
L’Agence européenne des médicaments (EMA) vient de recommander l’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne d’un nouveau traitement destiné à traiter les patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie rare et souvent mortelle qui affaiblit les muscles et provoque des paralysies. Qalsody (tofersen) serait indiqué pour le traitement des adultes atteints de SLA, qui présentent une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). Ces données sont pertinentes, souligne Javier Rodríguez de Rivera, coordinateur du groupe d’étude des maladies neuromusculaires de la Société espagnole de neurologie, “seulement 1 patient sur 100”. Chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements volontaires se détériorent progressivement, provoquant une perte croissante de la fonction musculaire et une paralysie des muscles volontaires, y compris le muscle respiratoire, ce qui conduit finalement à une insuffisance respiratoire. Rapport d’actualités connexes Oui, les patients SLA poussés à l’euthanasie Elena Calvo Les personnes concernées rapportent qu’elles sont poussées à demander la mort en raison de l’impossibilité de payer pour leur maladie. La SLA est une maladie dévastatrice. La durée moyenne de survie avec la SLA est de deux à cinq ans. Il n’existe actuellement aucun remède et l’espérance de vie moyenne des patients est de deux à cinq ans à compter du diagnostic. Une réalité à laquelle seront confrontés environ 100 000 Espagnols tout au long de leur vie, soit 1 personne sur 400. Actuellement, il n’existe qu’un seul médicament approuvé en Espagne, le riluzole, explique Rodríguez de Rivera, neurologue à l’hôpital La Paz de Madrid. Approuvé en 2023, il agit comme un inhibiteur de la libération de glutamate. Les directives internationales de pratique clinique recommandent de commencer le traitement par riluzole dès que possible après le diagnostic et de le maintenir tout au long de la progression de la maladie. On estime qu’il peut prolonger la vie entre 6 et 19 mois. Comment ça marche Ce médicament est-il vraiment efficace ? » demande cet expert. « Le Riluzole agit seul en réduisant la vitesse de progression de la maladie de 30 %. Nous ne parlons pas d’un traitement spectaculaire, mais d’importance, car rien d’autre n’existe. Actuellement, les patients se voient proposer un traitement de soutien pour soulager les symptômes de la maladie, comme une thérapie physique, professionnelle ou orthophonique, ainsi qu’une assistance respiratoire. Cependant, il existe un important besoin médical non satisfait en thérapies efficaces qui préservent la fonction musculaire et prolongent la vie des patients atteints de SLA. Les causes exactes de la SLA sont inconnues, mais on pense qu’elles incluent des facteurs génétiques et environnementaux. Chez environ 2 % des personnes vivant avec la SLA, la maladie est causée par une mutation (changement) génétique qui entraîne la production d’enzymes SOD1 défectueuses, entraînant la mort des cellules nerveuses. Qalsody est un oligonucléotide antisens qui se lie à l’ARNm du gène SOD1 pour réduire la production de la protéine SOD. En réduisant la quantité de protéine SOD1 défectueuse, ce médicament devrait améliorer les symptômes de la SLA. L’avis du comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA est fondé sur des preuves, notamment sur le mode d’action spécifique du médicament, sur les effets observés dans un modèle animal SOD1, sur des biomarqueurs et sur des données cliniques. Il existe un besoin médical de thérapies efficaces qui préservent la fonction musculaire et prolongent la vie des patients atteints de SLA. Les données ont été obtenues à partir d’une étude clinique randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de 28 semaines chez 108 patients âgés de 23 à 78 ans. attribuable à la SLA et à une mutation du gène SOD-1 confirmée par un laboratoire central. L’étude a randomisé 108 patients dans un rapport de 2:1 pour recevoir un traitement par voie intrathécale (par injection rachidienne) avec Qalsody ou un placebo pendant 24 semaines. Au cours de l’étude, la chaîne légère des neurofilaments plasmatiques (NfL) a été mesurée comme marqueur des dommages et de la détérioration des axones (structures filiformes attachées aux cellules nerveuses qui envoient des signaux à l’extérieur de la cellule). Des réductions d’environ 60 % des concentrations plasmatiques de NfL ont été observées chez les patients recevant Qalsody par rapport au groupe placebo, suggérant une réduction des lésions neuronales. Il y a également eu une amélioration des capacités physiques des patients recevant Qalsody par rapport aux participants à l’étude recevant le placebo, telle que mesurée par l’échelle d’évaluation standard connue sous le nom d’« ALS Functional Rating Scale-Revised » (ALSFRS-R). 1. Le CHMP a demandé le demandeur doit soumettre des données post-autorisation afin de mieux caractériser l’efficacité et la sécurité à long terme de Qalsody, sur la base d’une étude d’extension ouverte à long terme, d’une collaboration avec deux registres de maladies et d’une étude observationnelle basée sur un registre. De plus, on étudiera si l’utilisation de ce nouveau médicament peut retarder ou même prévenir l’apparition d’une SLA cliniquement manifeste chez les patients atteints de SLA SOD1 présymptomatique. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés étaient la douleur, la fatigue, la pyrexie (fièvre), l’arthralgie (douleurs articulaires), la myalgie (douleurs musculaires) et l’augmentation des taux de globules blancs et de protéines dans le liquide céphalo-rachidien (cerveau et moelle épinière). Le CHMP a consulté des représentants des patients lors de l’évaluation des bénéfices et des risques de Qalsody afin de garantir que les besoins et le point de vue des patients sont pris en compte dans le processus décisionnel réglementaire. L’avis de l’EMA constitue une étape intermédiaire dans le cheminement de Qalsody vers l’accès des patients. Il sera transmis à la Commission européenne pour décision d’autorisation de mise sur le marché dans toute l’UE. Une fois l’autorisation de mise sur le marché accordée, les décisions de prix et de remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle ou de l’utilisation potentiel de ce médicament dans le cadre du système national de santé de ce pays. Que faire pour recevoir le médicament ? González de Rivera explique que les patients espagnols atteints de SLA peuvent accéder à ce traitement grâce à un système d’accès anticipé, avec lequel l’hôpital peut le demander au laboratoire pour y accéder gratuitement. Mais, souligne-t-il, “le problème, ce sont les procédures, qui prennent parfois des mois”. Espérons qu’ils accélèrent.” Médicament abandonné En août 2023, l’EMA a rejeté la commercialisation d’Albrioza (Amylyx Pharmaceuticals), un traitement contre la SLA, estimant qu’il n’est pas véritablement prouvé que ce médicament ralentit la progression de cette maladie neurologique. Les autorités sanitaires canadiennes ont approuvé Albrioza en 2022, même si toutes les phases de recherche n’ont pas été complétées. La pression des patients, qui n’ont pratiquement aucune option de traitement, a amené le Canada à justifier sa décision « par le peu d’options thérapeutiques disponibles pour les patients atteints de SLA ». “Maintenant, les bénéfices d’Albrioza dépassent les risques”, a soutenu le ministère canadien de la Santé, qui est devenu le premier pays à l’autoriser. Cependant, l’EMA s’inquiète du fait que l’étude principale n’a pas démontré de manière convaincante qu’Albrioza était efficace pour retarder l’aggravation de la maladie. Les données de survie étaient également peu fiables, compte tenu de la manière dont elles étaient collectées et analysées. «Le fonctionnement d’Albrioza n’est pas tout à fait clair, mais les deux ingrédients actifs, le phénylbutyrate de sodium et l’ursodoxycoltaurine, devaient réduire les dommages causés aux cellules nerveuses et empêcher leur mort.» “Cela devait contribuer à maintenir une fonction musculaire normale et à retarder l’aggravation de la maladie”, a détaillé l’EMA dans un communiqué. En ce sens, ajoute González de Rivera, il n’y a vraiment pas assez de preuves pour approuver Albriozola. Mais, comme le soulignait à l’époque Adriana Guevara, présidente de l’Association espagnole de la sclérose latérale amyotrophique (adELA), « tout patient SLA est impatient de voir quelque chose sortir, même s’il faut être prudent et parler aux spécialistes espagnols et des chercheurs qui sont très préparés et qui vont nous conseiller.


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