La société dévoile le programme sur la maladie de Parkinson associée aux mutations GBA (PD-GBA) ; deux présentations orales présentent de nouvelles données issues des programmes en propriété exclusive de Capsida dans le domaine du PD-GBA et de l’épilepsie génétique due aux mutations STXBP1 ; les deux programmes sont en cours d’études permettant l’IND pour soutenir le lancement des essais cliniques au premier semestre 2025
Des données révolutionnaires chez des primates non humains avec des candidats au développement de STXBP1 et PD-GBA montrent jusqu’à 70 % d’expression neuronale dans des régions clés du cerveau
La troisième présentation orale présente des capsides largement activées, administrées par voie intraveineuse, hautement ciblées sur les neurones et déciblées sur le foie, à partir de la plateforme d’ingénierie exclusive de la société.
D’autres avancées dans l’ingénierie des capsides et la fabrication de produits mises en évidence dans cinq présentations par affiches
THOUSAND OAKS, Californie, 22 avril 2024 /PRNewswire/ — Capsida Biotherapeutics (« Capsida »), une société leader de thérapie génique ciblée entièrement intégrée, développant des traitements pour des maladies rares et courantes à tous les âges, a annoncé aujourd’hui huit présentations – trois orales présentations et cinq présentations d’affiches – lors de la réunion annuelle 2024 de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui aura lieu du 7 au 11 mai 2024 à Baltimore, MD et virtuellement.
« Nous sommes ravis de dévoiler notre programme PD-GBA et de nouvelles données sur notre programme STXBP1 dans le cadre de présentations orales à l’ASGCT », a déclaré Peter Anastasiou, PDG de Capsida. « Les deux candidats au développement sont administrés par voie intraveineuse et atteignent des niveaux révolutionnaires de transduction neuronale dans tout le cerveau, jusqu’à 70 % dans certaines régions du cerveau, tout en déciblant simultanément le foie. Nous nous concentrons sur l’exécution réussie d’études permettant l’IND pour les deux programmes afin de soutenir l’initiation. des essais cliniques au cours du premier semestre 2025, afin que nous puissions proposer ces thérapies aux personnes atteintes d’épilepsie génétique et de la maladie de Parkinson qui en ont désespérément besoin.
La présentation orale sur le programme de Capsida sur la maladie de Parkinson associée aux mutations GBA (PD-GBA), propriété exclusive de Capsida, présente les données des candidats au développement démontrant des niveaux élevés de supplémentation en GCase dans tout le cerveau à des doses bien tolérées, tout en déciblant simultanément le foie. La présentation orale sur le programme STXBP1, propriété exclusive de la Société, sera présentée par le collaborateur de Capsida dans le laboratoire du professeur Mingshan Xue, Ph.D., professeur agrégé, département de neurosciences, département de génétique moléculaire et humaine du Baylor College of Medicine. Les données décriront le sauvetage dose-dépendant des défauts phénotypiques clés chez des souris adultes haplo-insuffisantes en STXBP1 après l’administration intraveineuse (IV) d’une thérapie génique de virus adéno-associé (AAV) de nouvelle génération qui permet d’obtenir une expression neuronale à l’échelle du cerveau. La troisième présentation orale de Capsida met en évidence la puissance de ses capsides conçues par voie intraveineuse, largement habilitantes, qui constituent l’épine dorsale des principaux programmes différenciés du système nerveux central (SNC) de la société.
En plus des présentations orales, Capsida organisera cinq présentations par affiches couvrant des données supplémentaires sur les primates non humains (NHP) sur son programme principal STXBP1 et des données mettant en évidence les réalisations de la société en matière d’ingénierie des capsides et de développement de processus internes entièrement intégrés de bout en bout, développement analytique et fabrication.
Les présentations sont listées ci-dessous. Les résumés peuvent être consultés sur https://annualmeeting.asgct.org/. Les données des présentations orales sont sous embargo jusqu’à 6 h 00 HE le jour de la présentation.
Présentations orales:
Préclinique
La thérapie génique systémique AAV avec des capsides modifiées ciblées sur le SNC permet d’obtenir une augmentation significative de l’activité de la Gcase dans le cerveau des primates pour soutenir le traitement potentiel de la GBA-PD
Date : vendredi 10 mai 2024, de 15 h 00 à 15 h 15 HE
Séance : Maladies neurologiques III
Numéro du résumé : 274
Lieu : Salle 307-308
Présentateur : Nicholas Flytzanis, Ph.D., fondateur, directeur de la recherche et de l’innovation, Capsida
La thérapie génique AAV corrige les phénotypes neurologiques avec des doses cliniquement pertinentes dans un modèle murin d’encéphalopathie développementale et épileptique liée à STXBP1
Date : mardi 7 mai 2024, de 15 h 00 à 15 h 15 HE
Séance : Maladies neurologiques I
Numéro du résumé : 38
Lieu : Salle de bal 4
Présentateur : Wu Chen, Ph.D., instructeur, Département de neurosciences, Baylor College of Medicine
Ingénierie
L’évolution dirigée des bibliothèques AAV9 chez les primates non humains identifie une famille de capsides présentant un tropisme amélioré du système nerveux central et un dé-ciblage du foie après une administration systémique
Date : mercredi 8 mai 2024, de 17 h 15 à 17 h 30 HE
Session : Briser les barrières du SNC via AAV Capsid Engineering
Numéro du résumé : 122
Lieu : Salle 309-310
Présentateur : Xiaojing Shi, Ph.D., scientifique principal, Capsida
Présentations par affiches :
Préclinique
CAP-002 : Thérapie génique systémique AAV avec capsides de nouvelle génération pour le traitement de l’encéphalopathie STXBP1
Date : mercredi 8 mai 2024, de 12 h 00 à 19 h 00 HE
Session : Vecteurs AAV – Primates non humains et grands modèles animaux
Numéro du résumé : 504
Lieu : Salle d’exposition
Présentatrice : Allison Knoll, Ph.D., directrice, recherche préclinique, Capsida
Ingénierie
L’évolution dirigée des bibliothèques AAV2 produit des capsides avec des performances améliorées dans le système nerveux central et une traductibilité inter-espèces
Date : jeudi 9 mai 2024, de 12 h 00 à 19 h 00 HE
Session : Vecteurs AAV – Ingénierie des capsides
Numéro du résumé : 992
Lieu : Salle d’exposition
Présentateur : Sean Gross, Ph.D., scientifique principal, Capsida
Développement, fabrication et approbation de produits
Caractérisation des capsides AAV modifiées à partir de différentes fractions de culture cellulaire HEK293, lysat brut par rapport au matériau de pellet cellulaire
Date : mercredi 8 mai 2024, de 12 h 00 à 19 h 00 HE
Session : Vecteurs AAV – Considérations relatives au développement, à la fabrication et à l’approbation de produits
Numéro du résumé : 529
Lieu : Salle d’exposition
Présentatrice : Heidy Morales, scientifique associée, Capsida
Conceptions de plasmides alternatives comprenant deux systèmes de transfection de plasmides pour une production et un conditionnement améliorés de capsides d’AAV modifiées
Date : mercredi 8 mai 2024, de 12 h 00 à 19 h 00 HE
Session : Vecteurs AAV – Considérations relatives au développement, à la fabrication et à l’approbation de produits
Numéro du résumé : 530
Lieu : Salle d’exposition
Présentatrice : Lysa-Anne Volpe, scientifique principale, Capsida
Séparation des capsides de virus adéno-associés vides et entièrement conçues à l’aide d’un échangeur d’anions faible
Date : jeudi 9 mai 2024, de 12 h 00 à 19 h 00 HE
Session : Vecteurs AAV – Considérations relatives au développement, à la fabrication et à l’approbation de produits
Numéro du résumé : 1038
Lieu : Salle d’exposition
Présentateur : Varun Gejji, Ph.D., scientifique II, Capsida
À propos de Capsida Biotherapeutics
Capsida Biotherapeutics est une société de thérapie génique entièrement intégrée dotée d’un portefeuille de produits pour le système nerveux central (SNC) composé de traitements modificateurs de la maladie et potentiellement curatifs pour des maladies rares et plus courantes à tous les âges. Les thérapies géniques administrées par voie intraveineuse (IV) de Capsida utilisent des capsides brevetées qui permettent des niveaux de transduction élevés vers les tissus et cellules souhaités, tout en limitant le tropisme aux organes non cibles, tels que le foie. Capsida dispose de trois programmes en propriété exclusive, y compris les meilleurs traitements potentiels pour l’épilepsie génétique due aux mutations STXBP1 et la maladie de Parkinson associée aux mutations GBA, qui font tous deux l’objet d’études habilitantes IND. En plus de ses programmes en propriété exclusive, la société a conclu des partenariats de validation du SNC avec AbbVie, Lilly, CRISPR Therapeutics, et le partenariat AbbVie a été élargi pour inclure les troubles ophtalmologiques. Capsida a été fondée en 2019 par les principaux investisseurs Versant Ventures et Westlake Village BioPartners et est née de recherches révolutionnaires menées dans le laboratoire de Viviana Gradinaru, Ph.D., professeur de neurosciences à Caltech. Visitez-nous à www.capsida.com.
SOURCE Capsida Biothérapie
2024-04-22 23:35:00
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