N°10 – Otsuka conclut un accord pour commercialiser le donidalorsen en Europe

Dans le cadre d’un accord avec Ionis Pharmaceuticals, Otsuka Pharmaceutical a obtenu les droits exclusifs de commercialisation du traitement expérimental donidalorsen en Europe. Otsuka est également responsable du dépôt des demandes auprès des autorités réglementaires européennes pour obtenir l’approbation du candidat thérapeutique – un traitement prophylactique ou préventif potentiel visant à réduire le taux de crises d’œdème chez les personnes atteintes d’angio-œdème héréditaire (AOH). La société a également obtenu les droits exclusifs de commercialisation du donidalorsen dans la région Asie-Pacifique plus tard dans l’année.

N°9 – Les crises mensuelles d’AOH diminuent de 95 % avec une dose unique de NTLA-2002

Le candidat thérapeutique d’édition génique NTLA-2002 d’Intellia Therapeutics a réduit les crises de gonflement mensuelles de 95 % chez 10 personnes atteintes d’AOH, selon les données de la partie phase 1 d’un essai clinique de phase 1/2. Un tel traitement a également réduit durablement les niveaux de kallicréine, l’enzyme hyperactive dans l’AOH. En octobre, la société a lancé une étude de phase 3 baptisée HAELO pour évaluer l’efficacité du traitement chez un plus grand nombre de patients. Ces données peuvent fournir des preuves à l’appui d’une future demande d’approbation de NTLA-2002.

N° 8 – Takeda s’associe à Pentavere pour lancer de nouveaux traitements contre l’AOH

Le groupe de recherche Pentavere s’est associé à Takeda Canada pour créer l’un des plus grands ensembles de données sur des patients atteints d’une forme ultra-rare d’AOH, dans laquelle les niveaux d’une protéine appelée inhibiteur C1 sont normaux. Les partenaires visent désormais à combler les lacunes en matière de données sur la prévalence et les résultats cliniques de cette forme rare d’AOH, pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé. Pentavere, basée à Toronto, une société de données numériques sur la santé basée sur l’intelligence artificielle, a analysé les données de l’étude observationnelle PROSPECT de Takeda pour recueillir des informations permettant d’éclairer les stratégies thérapeutiques et d’améliorer les résultats pour les patients.

N° 7 – Il a été démontré que Takhzyro prévient en toute sécurité les crises d’AOH chez les adolescents

Traitement avec TakedaLe Takhzyro (lanadelumab) de Canada a réduit les crises de gonflement mensuelles de 94,7 % en moyenne chez les adolescents atteints d’AOH, selon les données d’une étude d’extension de phase 3. Parmi les 21 patients atteints d’AOH, âgés de 12 à 17 ans, qui ont participé à l’étude de prolongation ouverte HELP, presque tous les jours ont été exempts de crises de gonflement, huit patients n’ayant subi aucune crise pendant le traitement. Les patients ont également signalé une amélioration cliniquement significative de leur qualité de vie et une grande satisfaction face au traitement.

N° 6 – Pharvaris teste le deucrictibant comme traitement à la demande dans une étude de phase 3

En mars, Pharvaris a commencé à tester une formulation en capsule à libération immédiate de deucrictibant dans une étude de phase 3, appelée RAPIDe-3, comme traitement à la demande pour les crises de gonflement d’AOH. Au cours de l’étude, tous les participants s’auto-administrent du deucrictibant ou un placebo pour traiter deux crises de gonflement dans un ordre aléatoire. L’objectif principal de l’essai est d’évaluer la capacité du deucrictibant à raccourcir le délai d’apparition du soulagement des symptômes.

N° 5 – La FDA lève la suspension du déucrictibant comme traitement préventif de l’AOH

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a levé en janvier son emprise clinique sur le deucrictibant comme traitement préventif des crises d’AOH. L’agence avait suspendu tous les essais cliniques testant la thérapie après un examen des données précliniques ; la suspension a été levée après l’achèvement d’une étude toxicologique de six mois sur un modèle de rongeur. Cette décision a permis à Pharvaris de relancer la partie d’extension ouverte de l’étude de phase 2 CHAPTER-1, qui évalue l’innocuité et l’efficacité du deucrictibant en tant que traitement préventif de l’AOH.

N°4 – Ionis a préparé sa demande d’approbation du donidalorsen par la FDA

En janvier dernier, Ionis a annoncé son intention de demander à la FDA d’approuver le donidalorsen pour les personnes atteintes d’AOH, sur la base des données de l’essai clinique de phase 3 OASIS-HAE, qui ont montré que le traitement réduisait considérablement le taux de crises d’œdème par rapport à un placebo. D’autres objectifs secondaires des essais, à savoir le contrôle de la maladie et la qualité de vie, ont également été atteints. La demande d’approbation a depuis été acceptée pour examen par la FDA, et une décision est désormais attendue d’ici le 21 août 2025.

N° 3 – Le garadacimab préventif à long terme est sans danger chez les patients souffrant d’AOH

Un traitement préventif à long terme avec le garadacimab de CSL Behring a réduit en toute sécurité la fréquence des crises de gonflement chez les adultes et les adolescents atteints d’AOH, selon les données intermédiaires d’une étude d’extension de phase 3 en cours. La plupart des événements indésirables étaient légers ou modérés et ceux associés au traitement étaient principalement des réactions au site d’injection. L’étude d’extension faisait suite à l’essai de phase 3 VANGUARD contrôlé par placebo, qui a montré que le garadacimab réduisait le nombre de crises de gonflement mensuelles de plus de 85 % chez les patients atteints d’AOH âgés de 12 ans et plus. Le traitement candidat est actuellement en cours d’examen pour approbation aux États-Unis et dans l’Union européenne.

N° 2 – Haegarda préventif réduit les crises d’AOH dans une étude réelle

N°1 – Les crises d’AOH chez les adultes diminuent avec Orladeyo quotidien à long terme

Orladeyo (berotralstat) de BioCryst Pharmaceuticals, lorsqu’il est administré comme traitement quotidien à long terme, a réduit les crises de gonflement et amélioré les résultats rapportés par les patients chez les adultes japonais atteints d’AOH. Tels sont les résultats détaillés dans données publiées issus des parties 2 et 3 d’un essai clinique de phase 3 en plusieurs parties appelé APeX-J, qui a testé le traitement chez des patients atteints d’AOH âgés de 12 ans et plus. Parmi les patients sous 150 mg d’Orladeyo qui ont suivi environ deux ans de traitement, le taux d’attaque mensuel moyen a chuté de 84,8 %. Tout au long de l’étude, le taux d’attaque médian était d’une attaque ou moins chaque mois, qui est tombé à zéro à la fin de l’étude. Les jours sans symptômes sont restés stables à environ 90 %, atteignant un maximum de 339 jours, soit environ 11 mois. Dans la partie 3, les participants recevant des doses de 110 ou 150 mg de traitement ont présenté une proportion similaire de jours sans symptômes.

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À Actualités sur l’angio-œdèmenous espérons que nos histoires et nos reportages tout au long de l’année 2024 auront un impact positif sur la vie des personnes atteintes d’angio-œdème. Nous sommes impatients de servir davantage la communauté en 2025, en cherchant à fournir un soutien et des informations continus.

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