L’étude, publiée dans Neurologie du Lanceta détaillé l’essai « face-à-face » mis en œuvre par les chercheurs pour tester deux médicaments, la mexilétine et la lamotrigine, sur des personnes atteintes de cette maladie.
L’essai, mené au Centre multidisciplinaire des maladies neuromusculaires de l’UCL Queen Square et à l’Hôpital national de neurologie et de neurochirurgie, UCLH, a impliqué 60 adultes atteints de myotonie non dystrophique confirmée.
Les patients ont été répartis au hasard pour recevoir soit de la mexilétine pendant huit semaines, puis de la lamotrigine pendant huit semaines, soit l’ordre inverse, avec une pause de sept jours entre les traitements. Ni les participants ni les chercheurs ne savaient à aucun moment quel traitement était administré.
À la fin de l’essai, il a été constaté que la lamotrigine réduisait la raideur – le principal symptôme de la myotonie non dystrophique – d’environ la même quantité que la mexiletine.
L’investigateur en chef, le Dr Vino Vivekanandam (Institut de neurologie de l’UCL Queen Square et neurologue consultant), a déclaré : « Environ une personne sur 17 au Royaume-Uni souffre d’une maladie rare et la majorité n’a aucun traitement. Beaucoup sont des maladies neurologiques et la rareté rend les essais cliniques plus efficaces. Il est très difficile de développer des traitements. Les essais comparatifs comparant les médicaments sont importants afin de nous permettre d’identifier les traitements idéaux.
“Les résultats de l’essai sont très intéressants et importants pour les patients atteints de cette canalopathie musculaire.”
Les myotonies non dystrophiques sont des troubles musculaires qui changent la vie et sont causés par des problèmes de canaux ioniques dans les muscles. Les symptômes (tels que raideur musculaire, douleur, faiblesse et fatigue) apparaissent généralement dès l’enfance et peuvent entraîner un handicap important, réduisant ainsi la qualité de vie et l’employabilité. Il n’existe actuellement aucun remède.
En 2012, la même équipe de l’UCL a mené un essai international multicentrique qui a réutilisé la mexilétine – un inhibiteur des canaux sodiques – et a montré qu’elle était efficace dans le traitement de la myotonie non dystrophique et dans l’amélioration de la qualité de vie.
En conséquence, la mexilétine est devenue le traitement de première intention des myotonies non dystrophiques dans le monde.
Cependant, tous les patients ne répondent pas au traitement et un tiers ont développé des effets secondaires importants, les plus courants étant le reflux ou les effets secondaires gastro-intestinaux. De plus, la mexilétine ne peut pas être prescrite pendant la grossesse, lorsque la myotonie s’aggrave souvent.
La lamotrigine constitue une solution alternative, car l’essai a montré que le médicament était bien toléré par les patientes et présente des avantages supplémentaires car il peut être utilisé pendant la grossesse et est moins cher. Aucun effet secondaire grave n’a été signalé.
L’auteur principal, le professeur Michael Hanna (directeur de l’UCL Queen Square Institute of Neurology et neurologue consultant) a déclaré : « La réutilisation des médicaments est une stratégie importante dans le développement de traitements pour les maladies rares. Il s’agit du premier essai comparatif sur cette maladie musculaire rare et le les résultats éclaireront directement les soins aux patients et offriront davantage d’options « réelles » aux patients. »
Cette recherche aura un impact sur la pratique clinique à l’échelle mondiale, car la mexiletine n’est souvent pas accessible dans les pays en développement ou est coûteuse dans les pays développés. Les résultats démontrent que la lamotrigine est un traitement comparable et constitue donc une excellente option thérapeutique pour les patients concernés.
Le Dr Vivekanandam a déclaré : « Sur la base des données de cet essai, nous avons déjà développé un algorithme de traitement personnalisé pour la pratique clinique, déjà utilisé dans notre service clinique, qui prend en considération plusieurs aspects de l’essai et le mécanisme d’action de la lamotrigine et de la mexiletine. ainsi que des considérations économiques locales.
La recherche a été financée par le groupe d’étude neuromusculaire, Jon Moulton Charity Trust, et une subvention accélérée du centre de recherche biomédicale de l’Institut national pour la santé et les soins de recherche de l’UCLH. L’équipe remercie les patients impliqués et leurs familles pour leur soutien tout au long de l’essai.
Source:
Collège universitaire de Londres
Référence du journal :
DOÏ : 10.1016/S1474-4422(24)00320-X
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