La thérapie CAR-T montre un potentiel réel dans le myélome

La différence entre un essai clinique et une clinique réelle est que le premier est un étude contrôlée avec des critères stricts et des conditions spécifiques pour évaluer un traitement, alors que la pratique clinique réelle se déroule dans un environnement moins contrôlé, avec des patients plus diversifiés et de multiples variables qui affectent le traitement, reflétant son fonctionnement dans les conditions quotidiennes. Cela signifie que dans le premier cas, les résultats sont plus homogènes, tandis que dans le second, ils ne corroborent parfois pas toujours les résultats des essais cliniques.

Dans les travaux présentés ici, sur les 236 patients ayant reçu des perfusions de cilta-cel dans 16 centres médicaux américains en 2022, 89 % ont vu leur cancer répondre au traitement et 70 % ont eu une réponse complète, ce qui signifie qu’il n’y a eu aucun cancer détectable après traitement.

Ces chiffres sont comparables aux résultats de l’essai de phase II CARTITUDE-1 qui a conduit à l’approbation du cilta-cel par le Administration américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques (FDA) et par Agence européenne des médicaments (EMA), qui a montré un taux de réponse de 98 % et un taux de réponse complète de 83 %. ETn L’Espagne n’est pas encore approuvée.

La chose la plus pertinente, selon les chercheurs, était que Plus de la moitié des patients inclus dans la nouvelle étude n’auraient pas été éligibles pour participer à la CARTITUDE-1.

“Bien que dans le monde réel, la plupart des patients ne soient pas aussi en forme en termes de performance, de fonction des organes ou de numération globulaire de base que dans l’essai clinique qui a conduit à l’approbation de la FDA. [de esta terapia]”Ces patients peuvent très bien s’en sortir”, a déclaré Surbhi Sidana, chercheur principal de l’étude et professeur agrégé au École de médecine de l’Université de Stanford.

Le myélome multiple est un cancer qui affecte les plasmocytes, un type de globules blancs.. Actuellement, environ 40 % des personnes diagnostiquées avec un myélome multiple ne survivent pas cinq ans, et le pronostic est plus sombre pour les patients qui ne voient pas leur cancer éradiqué avec les traitements standards (réfractaire) ou qui voient leur cancer réapparaître après une première réponse (rechute). ).

Deux thérapies CAR-T, dans lesquelles les propres cellules immunitaires du patient sont retirées, génétiquement modifiées, puis réinjectées dans le corps pour attaquer et tuer les cellules cancéreuses, ont été approuvées jusqu’à présent pour une utilisation chez ces patients.

Cilta-cel a été approuvé pour une utilisation en 2022 chez les patients dont le myélome multiple n’avait pas été éradiqué ou avait rechuté après quatre lignes de traitement antérieures ou plus.

Thérapie antérieure

Pour la nouvelle étude, les chercheurs ont analysé rétrospectivement les résultats de 255 patients qui ont commencé à recevoir du cilta-cel entre mars et décembre 2022. Les participants à l’étude avaient suivi en moyenne six lignes de traitement antérieures (et jusqu’à 18 lignes de traitement) sans observer une réponse durable.

S’agissant d’une étude rétrospective réelle, elle n’incluait pas de groupe témoin et il peut y avoir eu des divergences dans l’évaluation et la communication des résultats entre les 16 centres qui ont fourni des données, reconnaissent les chercheurs.