BOSTON et LONDRES, 24 octobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Produits pharmaceutiques rythmiquesInc. (Nasdaq : RYTM) et Axovia Therapeutics Ltée. a annoncé aujourd’hui une collaboration de recherche conjointe conçue pour faire progresser la compréhension du syndrome de Bardet-Biedl (BBS).
« Nous pensons qu’il existe un besoin et une opportunité importants avec la notoriété croissante du BBS pour mieux comprendre la maladie et son épidémiologie », a déclaré le professeur Phil Beales, PDG et co-fondateur d’Axovia Therapeutics. « Chez Axovia, nous utilisons la thérapie génique pour lutter contre la perte de vue et l’obésité chez les patients atteints de BBS, et nous sommes heureux de collaborer avec Rhythm, une société mondiale qui a été pionnière dans la recherche sur la voie des récepteurs de la mélanocortine-4 et a développé le premier et unique médicament disponible dans le commerce pour aider à traiter l’hyperphagie et l’obésité sévère chez les patients vivant avec le BBS. Rhythm et Axovia Therapeutics sont des collaborateurs naturels dans un tel effort.
“Prof. Beales est un expert de premier plan en matière de BBS et a participé à la création des critères diagnostiques originaux pour les patients vivant avec cette maladie », a déclaré David Meeker, MD, président-directeur général et président de Rhythm. « Nous sommes ravis de travailler avec Axovia Therapeutics pour faire progresser notre compréhension commune de la maladie et mettre en commun les connaissances que nous avons acquises grâce à nos efforts de dépistage respectifs dans le but d’améliorer davantage la vie des patients et de leurs familles vivant avec le BBS.
À propos du syndrome de Bardet-Biedl (BBS)
Le BBS est une ciliopathie autosomique récessive rare qui se manifeste par une variété de signes et de symptômes évoluant au fil du temps, notamment une déficience visuelle, une maladie rénale, une polydactylie, des anomalies génitales, une déficience cognitive, une hyperphagie et une obésité précoce et sévère résultant d’une altération du MC4R hypothalamique. chemin. Aux États-Unis, le BBS touche environ 4 000 à 5 000 individus avec une prévalence similaire en Europe.
À propos d’Axovia Thérapeutique
Axovia Therapeutics dirige le développement de thérapies qui s’attaquent aux causes génétiques de la cécité et de l’obésité dues aux ciliopathies. Les ciliopathies sont un groupe de plus de 50 maladies génétiques héréditaires liées à plus de 950 gènes qui ont un impact sur la fonction des cils, essentiels au transport des protéines et à la signalisation cellulaire. La société est en mesure de lancer des études cliniques pour son programme principal pour le syndrome de Bardet-Biedl (BBS), AXV-101, à la mi-2025, sur la base de données précliniques solides, d’une fabrication à grande échelle et de registres de patients établis. L’étude sous-rétinienne initiale est conçue pour stopper la mort des cellules photoréceptrices et la dégénérescence rétinienne et le programme de prestation du SNC, qui débutera en 2026, cherchera à lutter contre l’hyperphagie et l’obésité. AXV-101 a obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis et la désignation de maladie pédiatrique rare. Axovia a été créée après des décennies de travaux sur les ciliopathies à l’University College de Londres par les co-fondateurs, le professeur Phil Beales et le Dr Victor Hernandez.
À propos de Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm est une société biopharmaceutique au stade commercial engagée à transformer la vie des patients atteints de maladies neuroendocrines rares. Le principal actif de Rhythm, IMCIVREE® (setmelanotide), un agoniste MC4R conçu pour traiter l’hyperphagie et l’obésité sévère, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques de 6 ans et plus atteints de maladies monogéniques. ou obésité syndromique due à un déficit en pro-opiomélanocortine (POMC), proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou récepteur de la leptine (LEPR) confirmé par des tests génétiques, ou chez des patients avec un diagnostic clinique de syndrome de Bardet-Biedl (BBS). La Commission européenne (CE) et l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ont autorisé le setmelanotide pour le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associés au BBS génétiquement confirmé ou au POMC biallélique à perte de fonction génétiquement confirmé, y compris PCSK1. , déficit ou déficit biallélique en LEPR chez les adultes et les enfants de 6 ans et plus. La CE a également autorisé le setmelanotide pour le contrôle de la faim et le traitement de l’obésité chez les enfants âgés d’à peine 2 ans, vivant avec un déficit en BBS ou POMC, PCSK1 ou LEPR. De plus, Rhythm fait progresser un vaste programme de développement clinique pour le setmélanotide dans d’autres maladies rares, ainsi que pour les agonistes expérimentaux du MC4R LB54640 et RM-718, et une suite préclinique de petites molécules pour le traitement de l’hyperinsulinisme congénital. Le siège social de Rhythm est à Boston, MA.
Indication du setmélanotide
Aux États-Unis, le setmélanotide est indiqué pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints d’obésité monogénique ou syndromique due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, tel que déterminé par un test approuvé par la FDA démontrant des variantes dans POMC, PCSK1 ou LÈPR gènes interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS) ou BBS.
Dans l’Union européenne, le setmélanotide est indiqué pour le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associés au BBS ou au POMC biallélique à perte de fonction génétiquement confirmé, y compris PCSK1, au déficit ou au déficit biallélique en LEPR chez les adultes et les enfants de 6 ans et plus. . En Europe, le setmélanotide doit être prescrit et supervisé par un médecin expert en obésité ayant une étiologie génétique sous-jacente.
Limites d’utilisation
Le setmélanotide n’est pas indiqué pour le traitement des patients présentant les affections suivantes, car le setmélanotide ne devrait pas être efficace :
- Obésité due à une suspicion de déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR avec POMC, PCSK1 ou LÈPR variantes classées comme bénignes ou probablement bénignes.
- Autres types d’obésité non liés au déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, ou BBS, y compris l’obésité associée à d’autres syndromes génétiques et l’obésité générale (polygénique).
Contre-indication
Hypersensibilité grave antérieure au setmélanotide ou à l’un des excipients d’IMCIVREE. Des réactions d’hypersensibilité graves (par exemple, anaphylaxie) ont été rapportées.
AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS
Pigmentation de la peau et assombrissement des naevus préexistants: Une pigmentation cutanée accrue généralisée et un assombrissement des naevus préexistants se sont produits en raison de son effet pharmacologique. Des examens cutanés complets du corps avant le début du traitement et périodiquement pendant le traitement doivent être effectués pour surveiller les lésions pigmentaires préexistantes et nouvelles.
Surveillance de la fréquence cardiaque et de la pression artérielle : En Europe, la fréquence cardiaque et la tension artérielle doivent être surveillées dans le cadre de la pratique clinique standard à chaque visite médicale (au moins tous les 6 mois) chez les patients traités par setmelanotide.
Perturbation de l’excitation sexuelle : Des érections péniennes spontanées chez les hommes et des effets indésirables sexuels chez les femmes se sont produits. Les patients qui ont une érection durant plus de 4 heures doivent consulter un médecin d’urgence.
Dépression et idées suicidaires: Une dépression et des idées suicidaires sont survenues. Les patients doivent être surveillés pour détecter l’apparition ou l’aggravation d’une dépression ou de pensées ou comportements suicidaires. Il convient d’envisager l’arrêt du setmélanotide si les patients ont des pensées ou des comportements suicidaires, ou si des symptômes de dépression cliniquement significatifs ou persistants apparaissent.
Réactions d’hypersensibilité: Des réactions d’hypersensibilité graves (par exemple, anaphylaxie) ont été rapportées. En cas de suspicion, conseillez aux patients de consulter rapidement un médecin et d’arrêter le setmelanotide.
Population pédiatrique : Le médecin prescripteur doit évaluer périodiquement la réponse au traitement par le setmélanotide. Chez les enfants en croissance, l’impact de la perte de poids sur la croissance et la maturation doit être évalué. En Europe, le médecin prescripteur doit surveiller la croissance (taille et poids) à l’aide de courbes de croissance adaptées à l’âge et au sexe.
Risque d’effets indésirables graves dus au conservateur à base d’alcool benzylique chez les nouveau-nés et les nourrissons de faible poids à la naissance : L’utilisation du setmelanotide n’est pas approuvée chez les nouveau-nés ou les nourrissons. Des effets indésirables graves et mortels, notamment le « syndrome de halètement », peuvent survenir chez les nouveau-nés et les nourrissons de faible poids de naissance traités avec des médicaments conservés à l’alcool benzylique.
RÉACTIONS INDÉSIRABLES
Les effets indésirables les plus courants (incidence ≥ 20 %) comprenaient l’hyperpigmentation cutanée, les réactions au site d’injection, les nausées, les maux de tête, la diarrhée, les douleurs abdominales, les vomissements, la dépression et l’érection spontanée du pénis.
UTILISATION DANS DES POPULATIONS SPÉCIFIQUES
Lactation: Déconseillé lors de l’allaitement.
Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES SUSPECTÉS, contactez Rhythm Pharmaceuticals au +1 (833) 789-6337 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch. Voir la section 4.8 du Résumé des caractéristiques du produit pour plus d’informations sur la déclaration des effets indésirables suspectés en Europe.
Veuillez consulter les informations de prescription complètes aux États-Unis et le résumé des caractéristiques du produit dans l’UE pour obtenir des informations de sécurité importantes supplémentaires.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris, sans s’y limiter, les déclarations concernant le potentiel, l’innocuité, l’efficacité et les progrès réglementaires et cliniques, les soumissions réglementaires potentielles, les approbations et le calendrier de celles-ci du setmelanotide et de nos autres produits candidats, ainsi que notre stratégie et nos plans commerciaux, les avantages potentiels d’une collaboration de recherche conjointe entre Rhythm et Axovia Therapeutics, et le potentiel des médicaments candidats de Rhythm et d’Axovia Therapeutics à offrir des options de traitement aux patients atteints de BBS. Les déclarations utilisant des mots tels que « s’attendre à », « anticiper », « croire », « peut », « sera » et des termes similaires sont également des déclarations prospectives. De telles déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s’y limiter, notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques, la conception et les résultats des essais cliniques, l’impact de la concurrence, la capacité à obtenir ou à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, les risques associés à l’analyse des données et aux rapports, notre capacité à commercialiser avec succès le setmelanotide, nos liquidités et nos dépenses, notre capacité à retenir nos employés et consultants clés, et à attirer, retenir et motiver du personnel qualifié, et les conditions économiques générales, et les autres facteurs importants discutés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024 et nos autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Sauf si la loi l’exige, nous ne nous engageons pas à apporter des révisions aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué ou à les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de ce communiqué, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de futures développements ou autres.
Contacts rythmiques :
Entreprise :
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Responsable des Relations Investisseurs et de la Communication Corporate
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Médias:
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La vraie chimie
(949) 903-4750
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Contact Axovia :
Professeur Phil Beales
Directeur général
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