Un garçon de 17 ans parvient à guérir complètement d’un cancer du cerveau incurable grâce à la thérapie CAR-T

Immunothérapie avec des cellules CAR-Tconnu pour son succès dans le traitement de certains cancers du sang, a franchi une étape importante en montrant des résultats prometteurs contre tumeurs solidesen particulier chez les enfants atteints de gliomes diffus de la ligne médiane.

Un essai clinique de phase 1, réalisé par des chercheurs du Université de Stanford et dont les résultats ont été publiés dans la revue « Nature », a montré des améliorations significatives chez les patients atteints de ces tumeurs cérébrales hautement mortelles, dont un cas de rémission complète.

Les gliomes diffus de la ligne médiane, tels que le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG), sont tumeurs agressives avec une survie moyenne d’un an seulement après le diagnostic. Ces tumeurs, qui touchent le cerveau ou la moelle épinière, ne répondent pas à la chimiothérapie ou à la chirurgieet la radiothérapie n’offre qu’un soulagement temporaire.

Une maladie avec un taux de survie d’un an

L’essai a porté sur 11 enfants et jeunes diagnostiqués avec un gliome diffus de la ligne médiane, une maladie dévastatrice avec un taux de survie médian d’environ un an.

Sur les 11 participants, neuf ont montré des avantages significatifs, avec des améliorations de leur qualité de vie et de leur récupération fonctionnelle. Dans quatre cas, la taille de la tumeur était réduite de plus de 50 % et l’un des patients a montré une réponse complète, avec disparition totale de la tumeur dans les scanners cérébraux. Ce jeune de 17 ans, diagnostiqué il y a quatre ans, est en bonne santé, fréquente l’université et a vécu améliorations des fonctions motrices et sensoriel.

Le traitement cellulaire CAR-T consiste à modifier génétiquement les lymphocytes T du système immunitaire pour reconnaître et détruire les cellules tumorales. Dans ce cas, les chercheurs ont conçu les cellules CAR-T pour cibler un marqueur spécifique, GD2, abondant dans les cellules tumorales DIPG. Les résultats sur des modèles animaux avaient déjà été concluants, mais cet essai marque une avancée significative en démontrant l’efficacité chez l’homme.

Luis Álvarez-Vallina, expert en immunothérapie à l’hôpital universitaire 12 de Octubre en Espagne, considère cette étude comme une étape importante en termes de sécurité et d’efficacité. Bien qu’il souligne que la durée du suivi est limitée, il souligne que documenter une rémission complète d’une maladie incurable constitue une réalisation importante.

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