Maladies rares, avis positif d’Ema sur le seladelpar dans la cholangite biliaire primitive

Dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP), le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur le séladelpar en association avec l’acide ursodésoxycholique (UDCA) chez les adultes présentant un réponse à l’Udca seul, ou en monothérapie chez ceux qui ne peuvent pas tolérer l’acide ursodésoxycholique.

« Cet avis positif du comité confirme le bénéfice clinique prometteur et la valeur du séladelpar, mis en évidence par son ensemble distinct de données », déclare Palak Trivedi, professeur agrégé et hépatologue consultant à l’hôpital Queen Elizabeth de Birmingham. « Après de nombreuses années de traitement de personnes atteintes de Pbc. , j’ai constaté un besoin non satisfait important d’options de traitement supplémentaires, efficaces et ciblées sur les symptômes. La recommandation d’aujourd’hui d’un nouveau traitement potentiel capable à la fois de traiter la maladie et d’améliorer les symptômes qui affectent la qualité de vie représente une étape importante. significatif » pour les patients.

L’avis positif – lit-on dans une note publiée par Gilead – était principalement étayé par les données de l’étude pivot de phase 3 Response, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a évalué les principaux biomarqueurs de la cholestase, ainsi que des critères secondaires liés au foie. fonction et la qualité de vie des patients. L’étude visait à répondre au besoin élevé et non satisfait de traitements efficaces de deuxième intention pour les personnes atteintes de CBP, fournissant ainsi des informations importantes sur la gestion à long terme de cette maladie hépatique chronique. Dans le détail, 62 % des participants à l’étude Response traités par seladelpar ont atteint le critère d’évaluation principal de la réponse biochimique composite au mois 12, contre 20 % sous placebo. A 1 an, le traitement par seladelpar a conduit à une normalisation des valeurs d’Alp (phosphatase alcaline) chez 25 % des participants à l’étude, résultat non observé dans le groupe placebo. Alp est un marqueur cholestatique qui prédit le risque de transplantation hépatique et de décès. Le traitement par seladelpar a entraîné une réduction statistiquement significative du prurit par rapport au placebo. Les participants qui ont commencé l’étude avec des démangeaisons modérées à sévères ont connu une amélioration de 3,2 points sur une échelle de démangeaisons de 0 à 10 après 6 mois de traitement par seladelpar, contre une réduction de 1,7 point avec le placebo.

La cholangite biliaire primitive est une maladie auto-immune chronique rare des voies biliaires qui touche environ 15 personnes sur 100 000 en Europe, principalement des femmes, et peut provoquer des lésions hépatiques et une éventuelle insuffisance hépatique si elle n’est pas traitée. La CBP se caractérise par une altération du flux biliaire (appelée cholestase) et une accumulation d’acides biliaires toxiques dans le foie, entraînant une inflammation et une destruction des voies biliaires dans le foie.

“Nous sommes encouragés par l’avis positif du CHMP – commente Timothy Watkins, vice-président du développement clinique des produits thérapeutiques contre l’inflammation chez Gilead Sciences – car nous sommes sur le point de rendre le seladelpar accessible aux personnes atteintes de CBP en Europe. Il y a encore des personnes atteintes de CBP qui qui ne répondent pas adéquatement aux traitements actuels ou qui continuent à ressentir des symptômes, tels qu’un prurit débilitant. En tant que leader dans le domaine des maladies du foie, Gilead s’engage à développer des thérapies qui non seulement améliorent. marqueurs de la progression de la maladie, mais contribuent également à atténuer les symptômes qui affectent la vie des personnes touchées par cette maladie hépatique rare.

Le feu vert de l’EMA fait suite à l’approbation accélérée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en août dernier. La décision finale de la Commission européenne est attendue au premier trimestre 2025.