La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé Coeur IPSGIVI-MPC de ‘s – une thérapie par cellules souches conçue pour produire de nouveaux tissus musculaires chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire, ou MD – statut de médicament orphelin pour le traitement de la dystrophie musculaire de Becker (DMO).
Cette désignation vise à encourager le développement de traitements pour les maladies rares, ou celles touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, en offrant certains avantages, notamment des crédits d’impôt et sept ans d’exclusivité commerciale si la thérapie est finalement approuvée.
IPS Heart développe également ISX9-CPC, une autre thérapie par cellules souches destinée à produire un nouveau muscle cardiaque, pour traiter les complications cardiaques observées dans la DMD.
«Grâce à notre réussite pré-IND [investigational new drug] réunion et nos efforts de développement continus sur les deux médicaments, nous pensons que nous serons la première entreprise disposant de véritables thérapies modificatrices de la maladie à faire progresser les deux médicaments dans les essais cliniques sur l’homme, contrairement à tous les médicaments actuels qui ne procurent en grande partie qu’un soulagement symptomatique », Rauf Ashraf, PDG d’IPS Heart, a déclaré dans un communiqué de presse. Une réunion pré-IND fait référence à une interaction avec la FDA avant le dépôt d’une demande d’essais cliniques.
Selon le communiqué, la société « s’engage à faire progresser rapidement les deux traitements jusqu’à la clinique ».
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Les traitements disponibles pour Becker et Duchenne MD soulagent les symptômes
Becker MD est causée par des mutations dans le DMD gène qui entraîne de faibles niveaux de protéine dystrophine ou une version moins fonctionnelle de la protéine produite. La dystrophine agit comme un amortisseur pour protéger les cellules musculaires des dommages causés par les contractions musculaires ; de faibles niveaux ou une version défectueuse entraînent une faiblesse musculaire progressive et une atrophie, altérant la mobilité et provoquant des symptômes cardiaques et respiratoires.
Dans la DMD, la dystrophine fonctionnelle est complètement absente.
GIVI-MPC est une thérapie par cellules souches en un seul traitement destinée à générer de nouveaux tissus musculaires squelettiques contenant de la dystrophine complète. Il fonctionne en reprogrammant les cellules souches pluripotentes induites par l’homme, ou iPSC, dans de nouveaux tissus musculaires à l’aide du givinostat.
Les CSPi sont obtenues en collectant des cellules matures de la peau ou du sang et en les reprogrammant dans un état semblable à celui des cellules souches, où elles peuvent se différencier en d’autres types de cellules. Givinostat est un traitement oral approuvé pour le traitement de la DMD aux États-Unis, sous la marque Duvyzat, qui fait actuellement l’objet d’essais cliniques pour la DMD.
La société a noté que, même si les thérapies géniques délivrent une forme de dystrophine plus petite mais fonctionnelle, elles ne peuvent pas créer de nouveaux muscles pour remplacer les tissus perdus ou permettre la production de dystrophine complète.
Selon Ashraf, IPS Heart « poursuit des partenariats continus avec diverses grandes sociétés pharmaceutiques… pour aider à faire progresser rapidement les deux [GIVI-MPC and ISX9-CPC] à la clinique.
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