Ocugen, Inc. a annoncé la mise à jour positive de 2 ans sur l’innocuité et l’efficacité de l’essai clinique de phase 1/2 OCU400 pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) précoce à avancée chez les populations pédiatriques et adultes.
Selon la société, l’OCU400 a démontré une amélioration significative du gain sur 2 lignes (10 lettres sur le graphique ETDRS) de l’acuité visuelle à faible luminance (LLVA) dans les yeux traités par rapport aux autres yeux non traités. Ceci était statistiquement significatif (P. = 0,01) chez tous les sujets, quelle que soit la mutation à 2 ans, validant le mécanisme d’action indépendant du gène pour OCU400.1
Syed M. Shah, MD, FACS, vice-président de la recherche et de la médecine numérique, directeur du service Retina au Gundersen Health System, La Crosse, Wisconsin, est cité dans le communiqué de presse1, comme suit : « Le large spectre de gènes et de mutations provoquant la RP présente un défi unique dans le développement de traitements pour ce besoin non satisfait. C’est là que la promesse des thérapies indépendantes des mutations devient particulièrement convaincante. L’efficacité démontrée d’OCU400 sur de multiples mutations offre non seulement de l’espoir aux patients atteints de RP, mais ouvre également de nouvelles possibilités pour traiter d’autres maladies de la rétine. »
Huma Qamar, MD, MPH, médecin-chef d’Ocugen, a parlé du potentiel à long terme de ces traitements, en déclarant : « L’établissement de la sécurité et de l’efficacité à long terme de l’OCU400 démontre la durabilité de cette nouvelle thérapie génique. Ces résultats d’acuité visuelle en basse lumière (LLVA) sur 2 ans, qui constituent la mesure la plus sensible de la fonction visuelle, sont cohérents avec les résultats observés à un an. »1
L’essai clinique de phase 3 OCU400 liMeliGhT est en cours et devrait être soumis à la BLA au premier semestre 2026.1
ReferenceOcugen, Inc. annonce des données positives sur 2 ans sur plusieurs mutations de l’essai clinique de phase 1/2 de l’OCU400, une nouvelle thérapie génique modificatrice pour la rétinite pigmentaire. Ocugen, Inc. 13 janvier 2025. Consulté le 13 janvier 2025.
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