Disc Medicine discutera des commentaires de la FDA sur la bitopertine pour l’EPP lors d’une conférence téléphonique le 21 janvier 2025.
Résumé de l’IA Quiver
Disc Medicine, Inc. tiendra une conférence téléphonique le 21 janvier 2025 à 8 h 00 HNE pour discuter des commentaires de la FDA concernant son médicament expérimental, la bitopertine, pour le traitement de la protoporphyrie érythropoïétique (PPE). Bitopertin est un médicament oral au stade clinique conçu pour inhiber le transporteur de glycine 1 (GlyT1) et moduler la biosynthèse de l’hème, offrant potentiellement le premier traitement de fond pour les patients souffrant d’EPP, un trouble sanguin grave caractérisé par des réactions douloureuses au soleil. La société a mené plusieurs essais cliniques sur la bitopertine et détient les droits mondiaux grâce à un accord de licence avec Roche. Actuellement, les options de traitement de l’EPP sont limitées, ce qui souligne la nécessité de nouveaux traitements.
Points positifs potentiels
- Disc Medicine s’engage avec la FDA pour discuter des commentaires de sa réunion de type C concernant la bitopertine, ce qui indique une collaboration active en vue de l’approbation potentielle d’un médicament.
- Le développement en cours de la bitopertine en tant que premier traitement potentiel de fond pour la protoporphyrie érythropoïétique (PPE) représente une avancée significative dans les options de traitement pour cette maladie rare et débilitante.
- Disc Medicine a mené plusieurs essais cliniques sur la bitopertine, démontrant son engagement en faveur d’une recherche et d’un développement approfondis dans la recherche de traitements efficaces contre les maladies hématologiques graves.
- L’acquisition des droits mondiaux sur la bitopertine auprès de Roche améliore le portefeuille de Disc Medicine et renforce sa position sur le marché biopharmaceutique, permettant potentiellement des opportunités de commercialisation plus larges.
Points négatifs potentiels
- Bitopertin, le médicament expérimental de la société, n’est approuvé pour une utilisation thérapeutique dans aucune juridiction dans le monde, ce qui indique que le produit en est encore aux premiers stades de développement et pourrait être confronté à d’importants défis réglementaires.
- Le communiqué de presse ne fournit pas de détails sur les commentaires spécifiques issus de la réunion de type C de la FDA, ce qui entraîne une incertitude quant aux perspectives de la bitopertine et aux futurs plans de développement de la société.
- La société se trouve dans un espace concurrentiel avec un seul traitement pour l’EPP approuvé par la FDA, ce qui met en évidence les difficultés potentielles du marché pour la bitopertine si elle reçoit l’approbation réglementaire.
FAQ
Quel est l’objet de la conférence téléphonique du 21 janvier 2025 ?
La conférence téléphonique discutera des commentaires de la réunion de type C de la FDA concernant la bitopertine pour l’EPP.
Qu’est-ce que la bitopertine et son rôle dans le traitement des maladies hématologiques ?
Bitopertin est un inhibiteur oral expérimental de GlyT1 visant à moduler la biosynthèse de l’hème pour le traitement des maladies hématologiques.
Quelle pathologie provoque la protoporphyrie érythropoïétique (PPE) ?
L’EPP est une maladie rare qui entraîne des réactions douloureuses à la lumière du soleil en raison d’une biosynthèse anormale de l’hème.
Comment la bitopertine a-t-elle été testée dans les essais cliniques ?
Bitopertin a fait l’objet de plusieurs essais, notamment les essais de phase 2 BEACON, AURORA et HELIOS pour l’EPP.
Quel est le paysage actuel du traitement pour l’EPP ?
Actuellement, l’EPP n’a aucun remède et le traitement consiste principalement à éviter la lumière du soleil et à gérer la douleur. Scenesse® est la seule thérapie approuvée.
Avertissement : il s’agit d’un résumé généré par l’IA d’un communiqué de presse distribué par GlobeNewswire. Le modèle utilisé pour résumer cette version peut contenir des erreurs. Voir la version complète ici.
Activité de délit d’initié $IRON
Les initiés de $IRON ont négocié $FER actions sur le marché libre 37 fois au cours des 6 derniers mois. Parmi ces transactions, 0 était un achat et 37 une vente.
Voici une répartition de négociation récente de l’action $IRON par les initiés au cours des 6 derniers mois :
- JOHN D QUISEL (Directeur Général) a réalisé 0 achats et 9 ventes vendant 45 623 actions pour un montant estimé 2 901 728 $.
- WILLIAM JACOB SAVAGE (Chief Medical Officer) a réalisé 0 achats et 8 ventes vendant 26 341 actions pour un montant estimé 1 621 479 $.
- WILLIAM RICHARD BLANC a réalisé 0 achat et 17 ventes vendant 11 653 actions pour un montant estimé 670 217 $.
- RAHUL KHARA (directeur juridique) a réalisé 0 achats et 3 ventes vendant 7 500 actions pour un montant estimé 470 657 $.
Pour suivre les transactions d’initiés, consultez Quiver Quantitative tableau de bord des délits d’initiés.
Activité des hedge funds $IRON
Nous avons vu 81 investisseurs institutionnels ajouter des actions $IRON à leur portefeuille et 38 diminuer leurs positions au cours de leur trimestre le plus récent.
Voici quelques-uns des mouvements récents les plus importants :
- PARADIGM BIOCAPITAL ADVISORS LP retiré 1 206 998 actions (-44,6 %) de leur portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 59 311 881 $
- BLACKROCK, INC. a ajouté 413 611 actions (+28,8%) à son portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 20 324 844 $
- JANUS HENDERSON GROUP PLC a ajouté 303 954 actions (+68,2%) à son portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 14 936 299 $
- POLAR CAPITAL HOLDINGS PLC retiré 244 928 actions (-100,0 %) de leur portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 12 035 761 $
- STATE STREET, CORP. a ajouté 235 115 actions (+39,7%) à son portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 11 553 551 $
- PERCEPTIVE CONSEILLERS LLC retiré 166 420 actions (-30,1%) de leur portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 8 177 878 $
- ARMISTICE CAPITAL, LLC a ajouté 160 000 actions (+inf%) à son portefeuille au troisième trimestre 2024, pour un montant estimé 7 862 400 $
Pour suivre les portefeuilles d’actions des hedge funds, consultez Quiver Quantitative tableau de bord des avoirs institutionnels.
Version complète
WATERTOWN, Mass., 20 janvier 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Disc Medicine, Inc. (NASDAQ :IRON), une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies graves. maladies hématologiques, organisera une conférence téléphonique pour discuter des commentaires reçus lors de sa réunion de type C sur la bitopertine dans l’EPP avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La conférence téléphonique aura lieu le mardi 21 janvier à 8 h 00 HNE.
Informations sur la conférence téléphonique
Veuillez vous inscrire à l’événement sur la page Événements et présentations du site Web de Disc à l’adresse
https://ir.discmedicine.com/
.
À propos de Bitopertin
Bitopertin est un inhibiteur expérimental, au stade clinique, administré par voie orale du transporteur de glycine 1 (GlyT1), conçu pour moduler la biosynthèse de l’hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les globules rouges en développement et est nécessaire pour fournir suffisamment de glycine pour la biosynthèse de l’hème et soutenir l’érythropoïèse. Disc envisage de développer la bitopertine comme traitement potentiel pour une gamme de maladies hématologiques, notamment les porphyries érythropoïétiques, où elle pourrait devenir le premier traitement modificateur de la maladie. Bitopertin a été étudié dans plusieurs essais cliniques chez des patients atteints d’EPP, y compris l’essai ouvert de phase 2 BEACON, l’essai AURORA de phase 2 en double aveugle contrôlé par placebo et un essai d’extension ouvert HELIOS.
Bitopertin est un agent expérimental et son utilisation comme thérapie n’est approuvée dans aucune juridiction dans le monde. Disc a obtenu les droits mondiaux sur la bitopertine dans le cadre d’un accord de licence de Roche en mai 2021.
À propos de la protoporphyrie érythropoïétique (PPE)
La protoporphyrie érythropoïétique (PPE), y compris la protoporphyrie liée à l’X (XLP), est une maladie rare, débilitante et potentiellement mortelle causée par des mutations qui affectent la biosynthèse de l’hème, entraînant l’accumulation d’un intermédiaire toxique et photoactif appelé protoporphyrine IX (PPIX). . Cela provoque des réactions graves lorsque les patients sont exposés au soleil, caractérisées par une douleur atroce, un œdème, des sensations de brûlure et des cloques et une défiguration potentielles. Le PPIX s’accumule également dans le système hépatobiliaire et peut entraîner des complications, notamment des calculs biliaires, une cholestase et des lésions hépatiques chez 20 à 30 % des patients et, dans les cas extrêmes, une insuffisance hépatique. Les normes de soins actuelles impliquent des mesures extrêmes pour éviter la lumière du soleil, notamment en limitant les activités de plein air à la nuit, en utilisant des vêtements de protection et des écrans opaques, ainsi qu’en gérant la douleur. Cela a un impact significatif sur le développement psychosocial, la qualité de vie et les activités quotidiennes des patients, en particulier chez les jeunes enfants et les familles. Il n’existe actuellement aucun remède contre l’EPP et un seul traitement approuvé par la FDA, une hormone synthétique implantée chirurgicalement conçue pour stimuler la production de mélanine appelée Scenesse® (afamélanotide).
À propos de la médecine discale
Disc Medicine est une société biopharmaceutique au stade clinique qui s’engage à découvrir, développer et commercialiser de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves. Nous construisons un portefeuille de candidats thérapeutiques innovants, potentiellement premiers de leur catégorie, qui visent à traiter un large spectre de maladies hématologiques en ciblant les voies biologiques fondamentales de la biologie des globules rouges, en particulier la biosynthèse de l’hème et l’homéostasie du fer. Pour plus d’informations, veuillez visiter
www.discmedicine.com
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Contact médias
Peg Rusconi
Groupe Deerfield
Contact Relations Investisseurs
Christine Tartaglia
QA de précision
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Les points de vue et opinions exprimés ici sont les points de vue et opinions de l’auteur et ne reflètent pas nécessairement ceux de Nasdaq, Inc.
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