Les patients atteints de fibrose kystique (FC) ont vu une fonction pulmonaire améliorée après un an de traitement avec Kaftrio, vendu comme trikafta aux États-Unis, a révélé une étude.
Les avantages ont été observés indépendamment de l’âge, de la gravité de la maladie ou du traitement antérieur du modulateur CFTR.
«En utilisant des données à haute résolution à partir d’un cadre réel à l’échelle nationale, notre étude documente l’impact de [Kaftrio] Sur la fonction pulmonaire entre les sous-groupes en fonction de l’âge, de la gravité de la maladie et des antécédents du traitement », ont écrit les chercheurs. L’étude, «Amélioration de la fonction pulmonaire sur les triples modulateurs: données à l’échelle nationale à haute résolution de la cohorte de fibrose kystique danoise», A été publié dans ERJ Recherche ouverte.
CF est causée par des mutations du gène Cftrqui fournit des instructions pour faire la protéine CFTR. Chez les personnes en bonne santé, cette protéine régule l’écoulement de l’eau et du chlorure dans et hors des cellules.
La protéine CTFR défectueuse ou absente fait que le corps fait du mucus inhabituellement épais et collant. Ce mucus s’accumule dans les organes et est un terrain de reproduction fertile pour les bactéries dans les poumons. En conséquence, de nombreux patients atteints de FC éprouvent des infections pulmonaires récurrentes et des difficultés respiratoires.
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Le traitement CF augmente la fonction des protéines
Kaftrio est un médicament oral qui contient trois modulateurs CFTR – Ivacaftor, Tezacaftor et Elexacaftor – qui peuvent augmenter la fonctionnalité de la protéine défectueuse chez les personnes avec spécifique Cftr Mutations. L’amélioration de la fonction de la protéine permet une production de mucus plus normale et peut atténuer l’inflammation et les lésions tissulaires dans les poumons des patients.
Les chercheurs ont étudié 392 personnes atteintes de fibrose kystique vivant au Danemark qui ont été traitées avec Kaftrio pour voir comment le traitement a affecté la fonction pulmonaire et la progression de la maladie pulmonaire. Les participants étaient âgés de 14 à 32 ans. Quelque 92% des patients ont terminé la période d’observation d’un an.
L’étude a examiné 4 949 séances de test de spirométrie, qui évaluent la fonction pulmonaire en mesurant la quantité d’air que quelqu’un peut expirer de force dans une respiration ou une durée de temps.
Les chercheurs ont mesuré le volume expiratoire forcé des patients (PPFEV1), qui quantifie la quantité d’air qu’une personne peut expirer avec force en une seconde en pourcentage de ce qui est considéré comme normal pour leur âge, leur sexe, leur taille et leur ethnie. Des pourcentages plus élevés signifient une meilleure fonction pulmonaire.
Avant de commencer Kaftrio, les patients avaient un PPFEV1 moyen de 78,3. Plus d’un an de traitement, cela a augmenté de 13.
«Les grands avantages de [Kaftrio] Parmi les personnes atteintes de mucoviscidose atteints d’une maladie pulmonaire légère et modérée met en évidence le potentiel de bons résultats chez ceux qui souffrent de lésions tissulaires moins irréversibles, et de la place à l’amélioration avant d’atteindre leur plafond physiologique pour la fonction pulmonaire », ont écrit les chercheurs.
Le taux annuel de variation des paramètres de spirométrie a montré que les améliorations de la fonction pulmonaire ont été maintenues au cours de la première année de traitement de Kaftrio.
«Ces résultats soulignent que [Kaftrio] non seulement arrête la perte progressive de la fonction pulmonaire qui a été une caractéristique de la maladie de la FC, mais conduit également à une amélioration continue de tous les résultats de spirométrie au cours de la première année, en particulier chez les personnes atteintes de mucoviscidose atteinte d’une maladie pulmonaire sévère à l’initiation du traitement », les chercheurs, les chercheurs a écrit.
Les résultats ont également indiqué une baisse substantielle de l’obstruction périphérique des voies respiratoires et un plus grand volume pulmonaire total après le traitement à Kaftrio.
Cette augmentation du volume pulmonaire total était «un signe d’une plus grande accessibilité aux parties plus périphériques des poumons, peut-être en raison d’une meilleure clairance du mucus», ont écrit les scientifiques.
«Des études à plus long terme seront essentielles pour suivre ces tendances et évaluer l’impact de la thérapie du modulateur CFTR sur la maladie pulmonaire CF», ont-ils écrit.
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