Un nouvel outil d’intelligence artificielle (IA) a découvert un traitement efficace pour un patient atteint de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique, Selon une étude récente publiée par Mumau et al The New England Journal of Medicine.
Arrière-plan
La maladie de Castleman multicentrique idiopathique est un trouble de la tempête de cytokines rares avec un mauvais taux de survie et quelques options de traitement. Les tempêtes de cytokines sont caractérisées par une réponse exagérée et nocive par le système immunitaire dans lequel trop de cytokines inflammatoires sont libérées et peuvent endommager les tissus et les organes du corps. Ceux qui atteints de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique peuvent ressentir un gonflement des ganglions lymphatiques, une inflammation dans tout le corps et une défaillance multiorganique potentiellement mortelle.
Le processus d’utilisation d’un médicament existant dans un but autre que son intention initiale est appelé réutilisation du médicament. De nombreuses maladies peuvent sembler très différentes dans les symptômes, le pronostic ou l’étiologie, mais pourraient partager certains liens sous-jacents dans le corps comme les mutations génétiques courantes ou les déclencheurs moléculaires. Par conséquent, certaines maladies peuvent être traitées avec le même médicament.
Méthodes d’étude et résultats
Dans l’étude, les chercheurs ont utilisé une technique d’IA connue sous le nom d’apprentissage automatique pour évaluer 4 000 médicaments existants.
L’outil d’IA a déterminé que l’adalimumab inhibiteur du facteur de nécrose tumorale (TNF) – un anticorps monoclonal approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour traiter les affections allant de l’arthrite à la maladie de Crohn – a été le nouveau traitement le plus prédit qui était probablement d’être efficace pour la maladie de Castleman multicentrique idiopathique.
Des expériences parallèles ont également révélé que la protéine TNF jouait potentiellement un rôle clé dans la maladie de Castleman multicentrique idiopathique. Les chercheurs ont détecté des niveaux élevés de signalisation du TNF chez les patients présentant les formes les plus graves de la maladie. Une analyse plus approfondie a montré que les cellules immunitaires des patients atteints de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique produisent plus de TNF lorsqu’ils sont activés par rapport à ceux des individus en bonne santé.
À la suite des résultats, les chercheurs ont affecté un patient atteint de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique qui n’a pas répondu à plusieurs lignes de thérapie antérieures pour recevoir l’adalimumab.
«Le patient de cette étude entrait dans les soins palliatifs, mais maintenant il est presque 2 ans dans la rémission», a déclaré auteur de l’étude senior détaillée David Fajgenbaum, MDProfesseur agrégé de médecine translationnelle et de génétique humaine et médecin à l’Université de Pennsylvanie ainsi que co-fondateur de l’organisme à but non lucratif à chaque remède. «C’est remarquable non seulement pour ce patient et [idiopathic multicentric Castleman disease]Mais pour les implications, il a pour l’utilisation de l’apprentissage automatique de trouver des traitements pour encore plus de conditions », a-t-il poursuivi.
Conclusions
Les chercheurs ont noté que bien que la maladie de Castleman multicentrique idiopathique soit relativement rare – avec environ 5 000 diagnostics aux États-Unis chaque année – les résultats pourraient sauver la vie de nombreux autres patients. Ils ont suggéré que le patient impliqué dans l’étude pourrait être l’un des premiers à recevoir un traitement vital à l’aide d’un système de prédiction d’IA, qui pourrait potentiellement être appliqué à d’autres conditions rares.
Les chercheurs ont souligné l’importance et le pouvoir de combiner une gamme d’approches scientifiques par rapport à l’utilisation de l’IA, du travail de laboratoire ou des méthodes de recherche clinique. Ils prévoient de lancer un essai clinique en 2025 pour explorer l’efficacité d’un autre médicament réutilisé – un inhibiteur de Janus kinase 1/2 – chez les patients atteints de la maladie de Castleman multicentrique idiopathique.
«Il y a probablement quelques centaines de patients aux États-Unis et quelques milliers de patients dans le monde qui, chaque année, sont au milieu d’une poussée mortelle comme ce patient l’avait vécu», a souligné le Dr Fajgenbaum. “Des recherches supplémentaires sont nécessaires, mais j’espère que beaucoup d’entre eux pourraient bénéficier de ce nouveau traitement”, a-t-il conclu.
Divulgations: La recherche dans cette étude a été soutenue par le National Heart, Lung et Blood Institute; la FDA; le National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); L’Advanced Research Projects Agency for Health; le réseau collaboratif de la maladie de Castleman; Chaque remède; Bioaegis; et l’initiative NCATS Biomedical Data Traduct; L’initiative Chan Zuckerberg; Philanthropies de Lyda Hill; Arnold Ventures; la Fondation des prix Elevate; et la Fondation Carolyn Smith. Pour les divulgations complètes des auteurs de l’étude, visitez nejm.org.
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