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Les recherches menées à l’Université McGill ont montré qu’un patient sur six atteints de cancer qui participe aux essais cliniques de phase II reçoivent un traitement qui est finalement approuvé par la FDA. Les résultats pourraient aider les patients et les cliniciens à gérer les attentes lorsque les patients s’inscrivent dans des essais de phase II.
«À l’heure actuelle, les patients n’ont pas vraiment beaucoup d’informations sur la probabilité qu’ils bénéficieront de la participation à un essai», a expliqué l’auteur principal Jonathan Kimmelman, professeur d’équité, d’éthique et de politique à la McGill University School of Population and Global Health. «Ce qu’ils sont généralement racontés sous des formulaires de consentement, c’est:« Vous pouvez ou non en profiter ». Imaginez-vous à l’écoute des nouvelles parce que vous voulez décider de faire du golf, et le météorologue dit: «Il peut ou non pleuvoir aujourd’hui». »
L’auteur principal Charlotte Ouimet, doctorant de l’équipe de Kimmelman, a ajouté: «Les métriques que nous utilisons dans notre étude sont destinées à donner aux patients un peu plus d’informations afin qu’ils puissent décider s’il est logique qu’ils s’inscrivent à un essai. Ce que notre étude dit, c’est pour tous les six patients qui entrent dans un essai de phase II, on obtiendra un médicament qui est finalement approuvé pour leur état. Beaucoup de patients considéreraient cela comme des chances favorables. »
Cinq des six patients obtiendront un médicament qui n’est jamais approuvé, mais leur participation n’est pas gaspillée, stressée Kimmelman; Ils contribuent en aidant les chercheurs à éliminer les médicaments dangereux et inefficaces à partir d’un développement ultérieur.
Pour l’étude, les enquêteurs ont échantillonné au hasard 400 essais cliniques de cancer de phase II ont initié entre novembre 2012 et novembre 2015 qui a inscrit ensemble 25 002 participants à 608 cohortes de traitement spécifiques.
Ils font rapport dans le Journal du National Cancer Institute Que, dans l’ensemble, 4 045 participants ont reçu un traitement, qu’il s’agisse d’un médicament, d’une dose ou d’une indication, qui a atteint l’approbation de la FDA dans les 7,5 ans. Cela correspondait à une proportion thérapeutique de 16,2%, avec une proportion thérapeutique utilisée par les chercheurs comme une nouvelle métrique de bénéfice pour évaluer la probabilité que les patients des essais de phase II reçoivent un traitement qui finit par progresser vers l’approbation de la FDA.
La proportion thérapeutique est passée à 19,4% lorsque l’on considère les recommandations hors AMM dans les directives nationales du réseau de cancer complet, mais a diminué à 9,3% pour les régimes approuvés par la FDA considérés comme étant d’un avantage clinique substantiel conformément à l’ampleur de l’oncologie médicale de la Société européenne de l’échelle de prestations cliniques.
OUIMET a noté que, pour les essais de phase I, un seul sur 83 patients accède à un médicament qui sera éventuellement approuvé pour leur état. Elle a déclaré: «Nous avons été surpris de la taille du saut de la phase I à la phase II; Cela nous indique que les essais de phase I font un très bon travail de dépistage des stratégies de traitement non prometteuses. »
Il n’y avait aucune différence statistiquement significative dans les proportions thérapeutiques basées sur la classe de médicaments, la phase d’essai ou le parrainage. Cependant, les chercheurs ont observé que recevoir un médicament d’immunothérapie et être inscrit à un essai qui a utilisé un enrichissement des biomarqueurs a tendance à des proportions thérapeutiques plus élevées, à environ 28% et 22%, respectivement.
L’étude n’était pas suffisamment grande pour examiner si la proportion clinique différait selon le type de cancer, mais Kimmelman a déclaré qu’il «s’attendrait à ce que les proportions soient plus faibles pour les cancers difficiles à traiter comme le cancer du pancréas ou le glioblastome et peut-être plus élevé pour les tumeurs malignes où nous avons vu beaucoup de progrès au cours des dernières années. »
Les essais de phase II sont le type d’essai le plus courant dans le cancer, mais ils peuvent varier considérablement en termes de force de la science les soutenant et les patients peuvent ne pas en être conscients, a noté Kimmelman. Discuter si les modifications de la conception des essais pourraient améliorer la proportion thérapeutique qu’il a souligné que «certains essais de phase II sont soutenus par de fortes preuves à l’appui de la science fondamentale et des études animales tandis que d’autres ressemblent plus aux tirs dans l’obscurité. S’il y avait une seule modification que je recommanderais, ce serait un peu plus de sélectivité en termes d’essais de phase II que nous dirigeons. »
Il a reconnu que certains chercheurs «peuvent se hérisser» à cette suggestion, mais a déclaré que «la réalisation de recherches sur les patients est un privilège extraordinaire – l’une que nous gagnons en nous assurant que nous faisons la meilleure science possible et ne perdant pas leur temps sur les hypothèses à long terme.»
Il a ajouté: «Il y a un débat éthique sur la question de savoir si les risques de participation au procès sont contrebalancés par les avantages d’accéder à un nouveau médicament. Nous pensons que nos conclusions plaident contre le fait de dire que les risques de drogue sont rachetés par leur valeur thérapeutique dans les essais de phase II. Au lieu de cela, nous pensons que ces risques sont «achetés» uniquement par la valeur scientifique de l’étude. En conséquence, nous pensons que, lors de la réalisation d’un consentement éclairé, les oncologues ne devraient généralement pas présenter la participation de l’essai de phase II comme une option thérapeutique. »
“Cela dit, il appartient aux patients de décider par eux-mêmes s’ils pensent que les perspectives de bénéfice font que les risques et les fardeaux de la participation méritent d’être respectés.”
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