2024-06-30 01:54:02
Une subvention de 6 millions de dollars au Dr Matthew Porteus et à son équipe du Université de Stanford développer une thérapie innovante de correction génique basée sur les cellules souches pour la sinusite chronique chez les patients atteints de fibrose kystique (FK).
La mucoviscidose est une maladie génétique courante pour laquelle il n’existe pas encore de traitement curatif, ce qui oblige les patients à passer leur vie à gérer les symptômes. Malgré les progrès considérables réalisés dans le traitement de la mucoviscidose au cours des deux dernières décennies, les traitements efficaces contre les maladies graves des sinus restent limités.
Vidéo gracieuseté de la Mayo Clinic
Cette nouvelle thérapie vise à offrir de nouvelles options de traitement aux patients atteints de mucoviscidose présentant des mutations spécifiques qui ne répondent pas aux traitements actuels ou à ceux qui ne tolèrent pas les thérapies existantes.
Bien que la maladie des sinus associée à la mucoviscidose n’affecte pas directement la mortalité, elle a un impact significatif sur la qualité de vie et peut avoir des conséquences sur la santé des voies respiratoires inférieures.
L’approche proposée vise à corriger de manière permanente les mutations du régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR), offrant des améliorations potentiellement transformatrices par rapport aux traitements actuels avec des effets plus durables.
“Le Institut californien de médecine régénérative (CIRM) est ravi de soutenir cette thérapie pionnière basée sur les cellules souches des voies respiratoires des sinus et corrigée des gènes pour la sinusite chronique chez les patients atteints de mucoviscidose. Cette approche innovante a le potentiel d’améliorer la qualité de vie des patients FK au-delà des traitements actuels », a déclaré Abla Creasey, PhD, vice-présidente du développement thérapeutique au CIRM.
« Nous sommes ravis d’avoir réuni une équipe multidisciplinaire exceptionnelle par l’intermédiaire du Stanford Center for Definitive and Curative Medicine (CDCM) pour proposer ce produit à base de cellules souches aux personnes atteintes de mucoviscidose. Le partenariat avec le CIRM pour répondre à cet important besoin médical non satisfait a été hautement synergique », a déclaré le Dr Porteus.
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