AIFA, entre 8 médicaments remboursables pour guérir Sammy Basso – Medicine

Le conseil d’administration de l’Agence italienne de la drogue (AIFA) a décidé d’admission au remboursement par le National Health Service de 8 médicaments (6 ingrédients actifs différents) entre les médicaments orphelins pour les maladies rares (1), les nouvelles molécules chimiques (1), les médicaments génériques (4) et les extensions des indications thérapeutiques (2).

Le médicament orphelin qui sera remboursé par le NHS est Zokinvy (Lonafarnib), indiqué pour réduire le risque de décès chez les personnes d’âge égal à un an affecté par la progeria (ou le syndrome de Hutchinson-Gilford) ou par des laminopathies particuliers d’aspect tendre. Le progress est la rare maladie génétique dont Sammy Basso a été affectée, le biologiste qui a disparu le 5 octobre 2024 après avoir dédié la vie à la diffusion scientifique et à la recherche sur la maladie. Il affecte une personne tous les 4 millions de naissances vivantes et a une prévalence mondiale d’une personne tous les 20 millions. Environ 350 cas sont estimés dans le monde, 4 d’entre eux enregistrés en Italie.

La nouvelle entité chimique qui sera admise au remboursement est Enrylaze (chrysantaspases recombinantes), un antinéoplasique pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) et du lymphome lymphoblastique (LL) chez les patients adultes et pédiatriques (à partir d’un mois d’âge). Les génériques admis au remboursement sont l’anticoagulant oral Apixaban Sandoz (Apixaban) – qui peut être commercialisé par le NHS à l’expiration de l’alcool de l’original (Elimisis) – et trois génériques de l’Exitib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz et Axitiib Teva), Anticancer indiqué pour le traitement du traitement du cancer renal et Axitib), Anticancer indiqué pour le traitement de Cancer Renal Treat Renal et Axitib), Anticancer indiqué pour le traitement Renal Treat Treat Treat et Renal (RCC) Avancé chez les patients adultes.

Les extensions d’indication thérapeutique concernent le clopidogrel alter anti-aggrégation plaquettaire (clopidogrel) et la marivet antiviral (glegaprevir et pibrenpentasvir). Ce dernier sera remboursable pour le traitement de l’infection chronique des virus de l’hépatite C (VHC) également chez les enfants de trois ans.

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