Alnylam a présenté les résultats positifs de « Vutrisiran » chez des patients atteints d’amylose ATTR avec cardiomyopathie

Les patients inclus étaient majoritairement de classe I ou II du Association cardiaque de New York (NYHA) atteint d’une maladie de type sauvage et avait été diagnostiqué par des méthodes non invasives, avec un traitement concomitant important avec les traitements standards disponibles, tels que le tafamidis et les inhibiteurs du SGLT2, reflétant la population contemporaine de patients ATTR-CM.

Dans l’étude, le traitement par vutrisiran a considérablement réduit le risque de décès et d’événements cardiovasculaires par rapport au placebo. Dans la population générale, le vutrisiran a réduit le risque de mortalité toutes causes confondues et d’événements cardiovasculaires récurrents de 28 %, avec des réductions similaires des composantes mortalité et événements cardiovasculaires du critère principal d’efficacité. La mortalité dans cette population a été significativement réduite de 31 % pendant la période en double aveugle et de 36 % jusqu’à 42 mois.

Dans la population en monothérapie, vl’utrisiran a considérablement réduit le risque de mortalité pour toutes causes et événements cardiovasculaires récurrents de 33 % et réduit significativement le risque de mortalité de 35 % jusqu’à 42 mois. En tant que composante du critère d’évaluation principal, une réduction non significative de 30 % de la mortalité (valeur p nominale de 0,1179) a été observée dans la population en monothérapie au cours de la période en double aveugle.

Le traitement par vutrisiran a également été associé à des bénéfices par rapport au placebo sur plusieurs mesures cliniques bien établies de la progression de la maladie, y compris le test de marche de six minutes, Le questionnaire cardiovasculaire de Kansas City et classe NYHA, ainsi que le biomarqueur cardiaque NT-proBNP. Les analyses de sous-groupes ont démontré des bénéfices constants dans tous les segments de patients clés, y compris les patients recevant du tafamidis de base.

Des tendances à une plus grande efficacité ont été observées chez les patients présentant une maladie antérieure (c’est-à-dire les patients plus jeunes et ceux présentant des taux de NT-proBNP de base plus faibles). Dans l’étude HELIOS-B, les profils d’innocuité et de tolérabilité du vutrisiran étaient conformes au profil établi. Les tarifs de événements indésirables Les EI, les EI graves, les EI graves et les EI ayant conduit à l’arrêt du traitement étaient similaires dans les bras vutrisiran et placebo.

Les EI cardiaques étaient similaires ou inférieurs dans le groupe vutrisiran par rapport au groupe placebo. Les EI survenus chez plus de 15 % des patients dans l’ensemble étaient similaires ou inférieurs dans le groupe vutrisiran par rapport au placebo (insuffisance cardiaque, Covid-19, fibrillation auriculaire, goutte, dyspnée et chutes).

La réduction du TTR toxique améliore la survie

« Nous sommes fiers de partager les données détaillées d’HELIOS-B avec la communauté de cardiologie lors du congrès ESC 2024. Avec cette étude, nous avons montré que la réduction rapide du TTR toxique observé avec le vutrisiran améliore la survie et réduit les hospitalisations cardiovasculaires et la progression de la maladie par rapport au placebo, avec des bénéfices systématiquement observés dans toutes les populations, et quelle que soit l’utilisation de stabilisants de fond”, déclare le directeur médical d’Alnylam, Pushkal Garg.

« Bien que les résultats n’aient pas encore été examinés par une autorité réglementaire, les données que nous avons partagées aujourd’hui suggèrent que le vutrisiran a le potentiel de devenir un nouveau traitement standard pour l’ATTR-CM, une maladie évolutive et finalement mortelle avec des options de traitement limitées. Nous tenons à remercier tous ceux qui ont contribué au succès de cette étude, y compris les patients, les soignants, les chercheurs, le personnel de l’étude et mes collègues d’Alnylam. “À la lumière de ces données, nous travaillons de toute urgence pour les présenter aux agences de réglementation et proposer ce médicament aux patients du monde entier”, ajoute-t-il.

Dans l’étude HELIOS-B, le vutrisiran a démontré un profil d’innocuité et de tolérabilité satisfaisant, conforme au profil établi du médicament. Le taux d’événements indésirables (EI), les événements indésirables graves, les événements indésirables graves et les événements indésirables ayant conduit à l’arrêt du médicament à l’étude étaient similaires entre les bras vutrisiran et placebo.

Les événements indésirables cardiaques étaient similaires ou inférieurs dans le groupe vutrisiran par rapport au placebo. Les événements indésirables survenus chez plus de 15 % de l’ensemble des patients étaient similaires ou inférieurs dans le bras vutrisiran par rapport au placebo (insuffisance cardiaque, Covid-19, fibrillation auriculaire, goutte, dyspnée et chute).