2023-12-27 10:15:14
Amylyx Pharmaceutique a dosé le premier sujet de son essai clinique de phase III ORION sur l’AMX0035 (phénylbutyrate de sodium [PB] et taurursodiol [TURSO]) pour traiter les patients atteints de paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie neurodégénérative rare.
L’essai randomisé, international, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluera l’innocuité, l’efficacité et la tolérabilité de l’AMX0035 par rapport au placebo chez les patients PSP.
Il vise à inscrire près de 600 sujets au Canada, aux États-Unis, au Royaume-Uni, au Japon et en Europe.
L’objectif principal d’efficacité de l’essai est de mesurer la variation de la progression de la maladie à l’aide de l’échelle d’évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS) en 28 éléments, entre le départ et la semaine 52.
Évaluer la progression de la maladie grâce à un score PSPRS modifié en 10 éléments et aux activités motrices de la vie quotidienne à l’aide de l’échelle d’évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale Part 2 (MDS-UPDRS Part II) comprendra des objectifs d’efficacité secondaires.
Les résultats exploratoires évalueront les variations dans les activités de la vie quotidienne, la qualité de vie, la fonction cognitive, les volumes régionaux cérébraux, la survie globale, les biomarqueurs fluides et le fardeau des soignants.
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Par GlobalData
L’essai surveillera la sécurité et la tolérabilité du traitement en suivant les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et les événements indésirables graves (EIG) chez les participants.
Amylyx prévoit de publier les principales données de l’essai d’ici deux à trois ans.
L’AMX0035 est approuvé aux États-Unis sous la marque RELYVRIO pour traiter les patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et a reçu une approbation conditionnelle au Canada pour la SLA.
Lahar Mehta, responsable du développement clinique mondial d’Amylyx Pharmaceuticals, a déclaré : « Étant donné que la PSP est une maladie sans cesse évolutive, il est impératif que nous répondions aux besoins non satisfaits de la communauté avec un sentiment d’urgence.
« Notre objectif actuel est d’activer les sites d’essais cliniques dans toutes les régions participantes afin de mener à bien l’essai aussi rapidement et efficacement que possible, en vue de ce qui pourrait potentiellement être la première thérapie pour la communauté PSP. »
En avril de cette année, la société a administré une dose au premier participant de son essai clinique de phase II HELIOS sur l’AMX0035 pour traiter le syndrome de Wolfram.
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