Angio-œdème héréditaire, Ema accepte la demande d’Aic pour le donidalorsen

L’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) présentée par Otsuka Pharmaceutical Nederland BV pour le médicament expérimental donidalorsen, dont la cible est l’ARN, pour le traitement prophylactique de routine de l’angio-œdème héréditaire (AOH), rare, potentiellement maladie génétique potentiellement mortelle qui provoque des crises récurrentes de gonflement grave (angio-œdème) dans diverses parties du corps, notamment les mains, les pieds, les organes génitaux, l’estomac et le visage. et/ou de la gorge. La demande d’autorisation AIC – explique une note – est basée sur les résultats positifs chez les patients traités avec du donidalorsen administré toutes les 4 semaines (Q4W) ou toutes les 8 semaines (Q8W) dans les études de phase 3 Oasis-Hae et OasisPlus. extension ouverte de l’étude de phase 3, et une cohorte distincte de patients qui sont également passés au donidalorsen après d’autres traitements pour la prophylaxie des crises d’AOH (cohorte de changement). que dans les études de phase 2.

Le médicament est conçu pour cibler et réduire avec précision la production de prékallicréine (Pkk), interrompant ainsi la voie qui mène aux attaques de Hae. S’il est approuvé, ce sera le premier dans la catégorie des médicaments contre l’AOH dont la cible est l’ARN, représentant une nouvelle option thérapeutique potentielle pour cette pathologie. « Nous pensons que le donidalorsen a le potentiel de faire progresser le paysage des traitements prophylactiques à long terme pour les personnes atteintes d’AOH », déclare Andy Hodge, PDG d’Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. « L’acceptation de notre demande d’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne est une étape importante, nous rapprochant ainsi de notre capacité à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints d’AOH en Europe. »

Lors d’essais cliniques, le donidalorsen a démontré une réduction significative et durable du taux de crises d’AOH. En particulier, dans Oasis-Hae et OasisPlus, cela a entraîné : une réduction significative et durable du taux d’attaque mensuel moyen de Hae et une amélioration continue du taux d’attaque > 90 % dans les groupes de dosage Q4W et Q8W ; une amélioration cliniquement significative de la qualité de vie selon le questionnaire sur la qualité de vie de l’angio-œdème (AE-QoL) chez les patients du groupe Q4W et des niveaux élevés de contrôle de la maladie, avec 91 % des patients du Q4W bien contrôlés selon le test de contrôle de l’angio-œdème (Aect).

Dans l’étude prospective de changement d’OasisPlus, les patients qui sont passés au donidalorsen après un traitement prophylactique antérieur ont présenté une réduction supplémentaire de 62 % des taux mensuels moyens de crises d’AOH par rapport à l’inclusion, et 84 % des patients interrogés ont déclaré préférer le nouveau traitement. Les données de l’essai Ole de phase 2 en cours ont montré une réduction moyenne de 96 % des taux d’attaque de Hae jusqu’à 2 ans de traitement. Dans toutes les études, le médicament a été bien toléré, avec un profil d’innocuité acceptable puisqu’aucun événement indésirable grave lié au traitement par le donidalorsen n’a été observé. La plupart des événements indésirables étaient de gravité légère ou modérée, les réactions au site d’injection étant parmi les événements indésirables les plus courants.

“L’engagement d’Otsuka dans la lutte contre les maladies rares est encore renforcé aujourd’hui – commente Alessandro Lattuada, directeur général d’Otsuka Pharmaceutical Italie – Grâce à la collaboration avec Ionis, une société fortement engagée dans la recherche et le développement de nouvelles options thérapeutiques basées sur l’ARN, Otsuka a réussi a déposé la demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’EMA pour le donidalorsen, un médicament développé pour le traitement des patients adultes souffrant d’angio-œdème héréditaire. Cela représente une étape importante pour nous. ce qui, nous l’espérons, apportera une amélioration dans les soins et la qualité de vie – conclut-il – des patients et de leurs familles”.