Angio-œdème héréditaire, un médicament expérimental réduit les crises jusqu’à 80 %

Depuis la réunion annuelle de l’Académie européenne d’allergie et d’immunologie clinique, qui s’est récemment terminée à Valentia, des nouvelles encourageantes arrivent pour les personnes souffrant d’angio-œdème héréditaire. Ici, en effet, ont été présentés les derniers résultats de deux études cliniques – OASIS-HAE et OASISplus – qui testent un médicament expérimental, le donidalorsen, conçu comme prophylaxie pour réduire les crises récurrentes d’œdème. Des attaques qui peuvent être graves et même entraîner la mort. Le médicament interagit en effet avec l’ARN pour réduire la production d’une protéine clé de la maladie, la prékallicréine (PKK). Dans l’étude OASIS-HAE, le donidalorsen a été administré toutes les 4 semaines, ou toutes les 8 semaines, et comparé à un placebo. Les données, également publiées sur Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterremontrent que dans le premier cas, il réduisait les crises d’angio-œdème de 81 % et dans le second de 55 %.

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Données sur le changement de prophylaxie

À la fin de la période de traitement contrôlée par placebo, 94 % des patients éligibles sont passés à la cohorte d’extension en ouvert de l’étude OASISplus, où le nouveau traitement a été administré pendant un maximum de 53 semaines, toujours toutes les 4 ou 8 semaines. Dans cette deuxième étude, ≥92 % ont montré une réduction du taux d’attaque mensuel moyen par rapport au départ de l’étude précédente. OASISplus a également inclus une cohorte prospective pour évaluer les patients (64) qui sont passés au donidalorsen après d’autres traitements prophylactiques à long terme, à la fois oraux et injectables. Les résultats ont montré une réduction supplémentaire de 62 % du taux d’attaque mensuel moyen à la semaine 17 par rapport à l’inclusion, et 84 % des patients (n = 55) ont signalé une préférence pour le donidalorsen par rapport à un traitement prophylactique antérieur.

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Donidalorsen a été bien toléré dans toutes les études. Il n’y a eu aucun événement indésirable grave lié au traitement par donidalorsen, et la majorité des événements indésirables étaient légers ou modérés : les infections des voies respiratoires supérieures, la grippe, les réactions au site d’injection et la migraine étaient parmi les plus courantes.

Un médicament orphelin

Ces résultats prometteurs représentent un pas en avant positif pour les patients qui ont besoin d’une amélioration supplémentaire dans le contrôle de la maladie – a commenté Danny Cohn, du département de médecine vasculaire de l’Université médicale d’Amsterdam – La fréquence élevée des crises affecte la qualité de vie et constitue un besoin non satisfait chez ce patient. population.” Le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne. Il est développé par Ionis Pharmaceuticals (une société californienne spécialisée dans les thérapies ciblées sur l’ARN), qui présentera la demande de commercialisation aux États-Unis, tandis qu’en Europe la demande d’approbation réglementaire auprès de l’Agence européenne des médicaments sera présentée par Otsuka, qui a acheté les droits de commercialisation pour l’UE : « Malgré la disponibilité d’autres traitements prophylactiques – a conclu Andy Hodge, PDG d’Otsuka Pharmaceutical Europe – il existe actuellement encore un grand besoin non satisfait avec un nombre considérable de patients atteints d’angio-œdème héréditaire qui ne semblent pas avoir de contrôle. de la maladie ».