Anne Marie Morse, DO, FAASM
(Crédit : Société pour la recherche sur la santé des femmes)
En mai 2023, la FDA a initialement approuvé l’oxybate de sodium (Lumryz ; Avadel Pharamaceuticals) pour le traitement de la cataplexie ou de la somnolence diurne excessive (SDE) chez les adultes atteints de narcolepsie.2 L’approbation a été étayée par les données de l’essai de phase 3 REST-ON (NCT02720744) qui ont montré une augmentation significativement plus importante de la latence du sommeil avec le traitement par rapport au placebo. Plus récemment, la FDA a approuvé l’application complémentaire d’un nouveau médicament par la société pour le traitement de la cataplexie ou de l’EDS chez les patients pédiatriques atteints de narcolepsie âgés de 7 ans et plus.3 Avec cette approbation, le médicament pourrait réduire le fardeau des familles et des soignants des enfants. les patients atteints de narcolepsie qui doivent se réveiller la nuit pour administrer une deuxième dose.
Dans le cadre d’une nouvelle itération de NeuroVoices, Anne Marie Morse, experte en troubles du sommeil, DO, FAASM, directrice de la neurologie infantile et de la médecine pédiatrique du sommeil à l’hôpital pour enfants Geisinger Janet Weis, a partagé sa réaction suite à la nouvelle. Elle a expliqué comment l’introduction de l’oxybate de sodium une fois par soir dans le traitement de la narcolepsie pédiatrique modifie l’approche thérapeutique pour cette population de patients. Morse, également directeur du programme de résidence en neurologie infantile, a parlé des effets indésirables courants associés au traitement et de la manière dont ils peuvent être gérés. De plus, Morse sert également l’hôte du Dormir autour du podcast × NeurologyLivea expliqué pourquoi il est crucial de prendre en compte sans parti pris les besoins individuels de traitement de chaque patient pédiatrique atteint de narcolepsie.
NeurologieLive: Quel impact l’approbation de l’oxybate de sodium à prendre une fois par soir a-t-elle sur votre approche du traitement de la narcolepsie pédiatrique ?
Anne Marie Morse, DO, FAASM: Mon domaine d’intérêt spécifique, tant sur le plan clinique que du point de vue de la recherche, tend à être les troubles centraux de l’hypersomnolence, y compris des affections comme la narcolepsie et l’hypersomnie idiopathique. Cependant, ne vous laissez pas tromper par mon titre ; Je vois des patients de tous âges, de l’enfant à l’adulte. Ainsi, lorsque j’ai appris cette nouvelle aujourd’hui, j’ai été incroyablement ravi, car il est essentiel pour nous de continuer à améliorer les options de traitement pour les enfants et adolescents atteints de narcolepsie. Cette nouvelle m’a beaucoup touché, car l’approbation d’un médicament oxybate a été ce qui a initialement suscité mon intérêt pour la narcolepsie pendant mon stage, à l’époque où les premières études sur l’oxybate de sodium deux fois par soir pour la pédiatrie avaient conduit à sa première approbation pour une utilisation chez les enfants. Depuis lors, le paysage thérapeutique est resté limité. Plus récemment, nous avons vu l’approbation d’un agent d’alerte, le pitolisant, pour traiter la somnolence diurne excessive chez l’enfant. Mais maintenant, disposer d’un oxybate de sodium une fois par soir me permet de traiter plus de patients plus efficacement, ce qui rend cette journée vraiment monumentale alors que nous nous rapprochons du traitement de chaque patient, et pas seulement de certains.
Qu’est-ce qui rend la disponibilité de l’oxybate de sodium une fois par soir particulièrement significative pour le traitement de la narcolepsie pédiatrique ?
Comment les cliniciens peuvent-ils lutter contre la stigmatisation associée aux médicaments oxybates pour garantir que tous les patients reçoivent un traitement basé sur leurs besoins en matière de qualité de vie plutôt que sur la gravité perçue ?
Une considération clé lors de l’approbation de ce médicament est de reconnaître que les oxybates, comme la plupart des médicaments contre la narcolepsie, portent un certain niveau de stigmatisation en tant que médicaments « puissants » ou « potentiellement dangereux ». Cependant, tous les médicaments dans ce domaine sont des substances contrôlées, chacune présentant des profils de risque et de bénéfice uniques. La stigmatisation entourant les médicaments familiaux oxybates vient souvent de l’idée qu’ils devraient être réservés uniquement aux cas les plus graves. J’exhorte les médecins, les praticiens avancés et les cliniciens à laisser de côté ces hypothèses. Décider si quelqu’un est « assez sévère » n’est pas notre rôle. Si un traitement peut faire une différence significative dans la qualité de vie, alors c’est « assez grave ». Ceci est particulièrement critique lors du traitement des enfants et des adolescents ; les décisions que nous prenons en tant que cliniciens en partenariat avec de jeunes patients ont des répercussions tout au long de la vie. Nous ne devons pas permettre que nos préjugés sur la gravité privent un enfant de la réussite scolaire, des expériences sociales ou de la vie qu’il souhaite mener parce que nous l’avons jugé « pas assez malade » pour un traitement efficace. Il ne s’agit pas d’une approbation d’un oxybate ou d’un médicament en particulier, mais d’un appel à l’action pour garantir que notre propre ignorance n’empêche pas nos patients de vivre leur meilleure vie.
Transcription modifiée pour plus de clarté. Cliquez ici pour voir plus de NeuroVoices.
RÉFÉRENCES
1. Chung IH, Chin WC, Huang YS, Wang CH. Narcolepsie pédiatrique-Une revue pratique. Enfants (Bâle). 2022;9(7):974. Publié le 29 juin 2022. est ce que je:10.3390/children9070974
2. Avadel Pharmaceuticals annonce l’approbation finale par la FDA de Lumryz (oxybate de sodium) pour suspension buvable à libération prolongée en tant que premier et unique oxybate à prendre une fois au coucher pour la cataplexie ou la somnolence diurne excessive chez les adultes atteints de narcolepsie. Communiqué de presse. Produits pharmaceutiques Avadel. 1er mai 2023. Consulté le 18 octobre 2023. https://www.globenewswire.com/news-release/2023/05/01/2658536/0/en/Avadel-Pharmaceuticals-Announces-Final-FDA-Approval-of -LUMRYZ-oxybate-de-sodium-pour-suspension-orale-à-libération-prolongée-comme-première-et-seulement-une-fois-au-coucher-oxybate-pour-cataplexie-ou-Exc.html
3. Avadel Pharmaceuticals annonce l’approbation par la FDA de la suspension orale à libération prolongée LUMRYZ™ (oxybate de sodium) (CIII) pour le traitement de la cataplexie ou de la somnolence diurne excessive chez les patients de 7 ans et plus atteints de narcolepsie. Communiqué de presse. Produits pharmaceutiques Avadel. Publié le 17 octobre 2024. Consulté le 18 octobre 2024.
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