– Les données précliniques montrent qu’ARO-DM1 réduit l’expression musculaire de la DMPK et corrige les spliceopathies, ce qui pourrait conduire à une amélioration de la force et de la fonction musculaires.
PASADENA, Californie, le 8 mars 2024–(FIL D’AFFAIRES)–Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARWR) a annoncé aujourd’hui avoir administré des doses aux premiers sujets d’une étude de phase 1/2a en double aveugle, contrôlée par placebo et à dose croissante (NCT06138743) pour évaluer des doses uniques et multiples croissantes d’ARO-DM1, le traitement expérimental par interférence ARN (ARNi) de la société, chez un maximum de 48 sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1). La DM1 est la dystrophie musculaire de l’adulte la plus courante.
Les patients atteints de DM1 présentent une faiblesse et une atrophie musculaires, une myotonie, des cataractes et développent souvent des anomalies de la conduction cardiaque. De plus, les patients peuvent devenir physiquement handicapés et voir leur espérance de vie raccourcie. Il n’existe actuellement aucun traitement de fond approuvé pour le DM1. Les traitements se sont concentrés sur la gestion symptomatique, notamment la physiothérapie, l’exercice, les orthèses cheville-pied et les appareils d’assistance, tels que les fauteuils roulants.
ARO-DM1 est conçu pour réduire l’expression du gène de la protéine kinase de la dystrophie myotonica (DMPK) dans le muscle. La pathogenèse de DM1 est pilotée par une répétition trinucléotidique CUG élargie dans la région 3′ non traduite des transcrits DMPK. Ces transcriptions anormales provoquent un épissage mal régulé, appelé spliceopathie, pour certains ARN messagers directement liés aux manifestations cliniques du DM1.
Les données précliniques récemment présentées lors de la conférence clinique et scientifique de la Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2024 ont montré que chez les primates non humains, ARO-DM1 a permis d’inhiber plus de 80 % de la DMPK dans le muscle squelettique, qui a été maintenue pendant plus de 85 jours. Dans un modèle murin de DM1 hébergeant un transgène DMPK pathogène, une version modifiée spécifique à l’espèce d’ARO-DM1 (S-ARO-DM1) a diminué l’expression de DMPK-CUG et corrigé les spliceopathies.
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Source : Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
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2024-03-08 15:30:00
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