La famille fait face à des dépenses de plus de 100 millions de B pour une thérapie génique hautement spécialisée
Publié: 25 janvier 2025 à 19:28
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Akin, un an, diagnostiqué avec la carence en AADC à condition extrêmement rare, reçoit un traitement à l’hôpital King Chulalongkorn à Bangkok. (Photo: Akin Facebook)
Une vague de soutien a émergé en ligne pour un enfant thaïlandais diagnostiqué avec une carence en décarboxylase aromatique en L-amino (AADC Carence), un rare trouble génétique n’affecter que 130 personnes dans le monde.
L’enfant d’un an, identifié uniquement comme Akin, reçoit un traitement à l’hôpital King Chulalongkorn à Bangkok, où la famille fait face à des dépenses médicales stupéfiantes pouvant aller jusqu’à 3 millions d’euros (105 millions de bahts) pour une thérapie génique spécialisée.
La condition entrave la capacité du corps à produire des neurotransmetteurs vitaux tels que l’épinephrine, la dopamine et la sérotonine, limitant considérablement la vie quotidienne de l’enfant.
Les patients présentant une carence en AADC ont peu ou pas de mouvement moteur fonctionnel et ne respectent jamais les jalons de développement. Ils ont besoin de soins permanents et courent un risque élevé de décès précoce au cours de la première décennie de la vie.
Le traitement nécessaire implique le régime de thérapie génique Eladocagene exuparvovec, qui est livré à un prix élevé. Cette thérapie n’est accessible qu’en dehors de la Thaïlande.
Les trois premiers enfants diagnostiqués avec la maladie ont pu participer à des essais de médicaments, mais Akin n’a pas été aussi chanceux, amenant la famille à rechercher d’autres options de traitement.
En raison de la nécessité de l’auto-financement, l’hôpital King Chulalongkorn a négocié avec une entreprise pharmaceutique pour réduire le coût de 3,6 millions d’euros à 3 millions d’euros. Le père d’Akin, qui est pharmacien, fait tout ce qu’il peut pour garantir les fonds nécessaires.
Le père a commencé la collecte de fonds après avoir appris que la file d’attente des essais aux États-Unis était pleine avec plus de 20 cas, car il n’accepte que 15 participants. La Chine, qui mène également des essais, limite ses essais aux patients domestiques.
Le 4 janvier, le père a posté sur Akin Page Facebook de collecte de fonds que son enfant a actuellement 15 mois. Il a déclaré que le traitement devrait commencer entre 18 et 30 mois pour obtenir les meilleurs résultats.
Dans une démonstration de solidarité, les internautes ont partagé une campagne GoFundMe initiée par la Thai Red Cross Society et la Enseigner une fondation rare – Un groupe fondé par Richard E Poulin III et Judy Wei après le diagnostic de carence AADC de leur fille.
Les contributeurs sont encouragés à visiter www.gofundme.com pour soutenir Akin et sa famille en cas de besoin.
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