BRIM Biotechnology a annoncé cette semaine que la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au BRM424 (BRIM Biotechnology) pour traiter la kératite neurotrophique (NK), une maladie oculaire dégénérative rare qui provoque des lésions cornéennes très graves et une destruction de la vision.
« Recevoir la désignation de médicament orphelin de la FDA nous permet de poursuivre en toute confiance nos plans pour faire avancer le développement de BRM424, un nouveau traitement potentiel de première classe pour NK », a déclaré le Dr Haishan Jang, présidente et PDG de BRIM Biotechnology. “Cliniquement, le traitement de NK est très compliqué, et il y a un manque d’options de traitement efficaces et abordables. Il s’agit d’une étape réglementaire importante qui nous permet de proposer plus tôt ce traitement potentiellement transformateur aux patients. »
Jang a expliqué que la désignation de médicament orphelin valide le potentiel du peptide court dérivé de l’épithélium pigmentaire de régénération des cellules souches de la société, qui sous-tend plusieurs de ses produits, et a le potentiel d’être efficace dans de multiples domaines et indications thérapeutiques.
Selon la société, BRM424 agit en stimulant la prolifération et la différenciation des cellules souches limbiques cornéennes pour régénérer le limbe sain après une élimination extensive de la couche limbique et accélérer le processus de réparation de la cornée. L’activation des cellules souches entraîne une guérison cornéenne plus rapide et efficace.
Ce traitement comble une lacune en raison des options de traitement pharmacologique limitées disponibles pour NK, qui sont soit des larmes artificielles pour le soulagement passif de l’inconfort, soit une chirurgie agressive avec des procédures invasives, a expliqué la société dans un communiqué de presse.
Jang a noté dans le communiqué de presse que le nouvel effet régénérateur du BRM424 pourrait fournir une nouvelle option de traitement pour les patients qui stimule activement la réparation des lésions cornéennes.
“Nos études en cours indiquent que le schéma posologique sera nettement moins fréquent que les options de traitement actuelles et nous estimons que le coût du traitement sera plus abordable”, a déclaré Jang dans le communiqué de presse. “Notre objectif est maintenant de finaliser notre protocole d’étude de phase 2 et d’accélérer le développement vers la commercialisation, afin de proposer ce nouveau traitement aux patients le plus tôt possible.”
Jang a ajouté que le statut ODD de BRM424 peut également aider à accélérer les progrès vers l’approbation de commercialisation et le lancement de BRM421. BRIM prévoit d’exploiter sa plate-forme PDSP propriétaire pour traiter d’autres maladies au-delà de l’ophtalmologie et apporter au monde une innovation durable et abordable en matière de soins de santé.
Un médicament est actuellement approuvé par la FDA pour traiter les NK, mais il a un prix très élevé et un régime strict de plusieurs doses quotidiennes.
BRIM prévoit de demander un essai clinique de phase 2 NK de BRM424 aux États-Unis, dans le but de fournir un nouveau médicament abordable et efficace pour le traitement des patients atteints de NK. La société se concentre actuellement sur la finalisation du protocole d’étude de phase 2.
En utilisant le modèle de lapin NK, BRM424 a démontré une efficacité et une sécurité précliniques conformes aux exigences réglementaires.
