Cardiomyopathie hypertrophique, la thérapie fonctionne longtemps

D’autres confirmations sur l’efficacité et la sécurité du mavacantem, le premier (et jusqu’à présent le seul) médicament qui agit sur la cause de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (CMOH). Les données à long terme qui viennent d’être présentées lors du congrès de la Société européenne de cardiologie (ESC) à Londres démontrent des améliorations constantes chez les patients adultes, même après 3,5 ans de traitement continu. Inclus dans les lignes directrices Esc et Aha/Acc comme option recommandée lorsque les symptômes persistent après un traitement de première intention, le mavacamten est une norme de soins pour l’oHCM symptomatique.

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La maladie

La cardiomyopathie hypertrophique obstructive est une maladie cardiaque rare. On pense qu’elle touche plus de 100 000 personnes rien qu’en Italie et que dans 50 à 60 % des cas elle est héréditaire. La cause en est en fait une mutation génétique, responsable à la fois de la disposition et du fonctionnement anormal des fibres musculaires cardiaques et de l’hypertrophie, c’est-à-dire l’épaississement progressif du muscle cardiaque. Les conséquences sont un essoufflement, une perte de conscience, des étourdissements et de la fatigue, pouvant aller jusqu’à une insuffisance cardiaque, des arythmies, un accident vasculaire cérébral. Cette pathologie peut également être une cause de mort subite juvénile chez les athlètes.

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Efficacité et sécurité confirmées

Le Mavacamtem est le premier et le seul médicament approuvé aux États-Unis et dans l’Union européenne pour le traitement des patients adultes ciblant la cause moléculaire de la maladie. Utilisé depuis quelques années, il continue de démontrer sa sécurité et son efficacité, à tel point que lors de la dernière mise à jour des données à long terme, la majorité des patients ont maintenu des améliorations constantes des paramètres cardiaques mesurés par échocardiographie et biomarqueurs. « Les améliorations constantes et durables des paramètres cardiaques sur trois ans avec le mavacamten démontrent comment cette thérapie répond à un besoin thérapeutique important pour les patients atteints de CMH obstructive symptomatique », a-t-il déclaré. Pablo García-Paviechef de l’unité de cardiopathies héréditaires et d’insuffisance cardiaque du département de cardiologie de l’hôpital universitaire Puerta de Hierro et professeur à l’Institut espagnol de recherche cardiovasculaire de Madrid : « Ces données positives à long terme, ainsi que l’inclusion du mavacamten dans les directives cliniques de l’ESC pour l’HCM obstructive soulignent le rôle important de ce médicament dans le soin à long terme de cette maladie permanente qui nécessite une gestion continue ». L’analyse de l’étude Explorer-Lte n’a révélé aucun nouvel effet indésirable dans le traitement par mavacamten, renforçant ainsi le profil d’innocuité et d’efficacité établi et redéfinissant le paysage thérapeutique pour cette population de patients.