Casgevy : L’agence européenne recommande d’autoriser le premier traitement d’édition génétique avec CRISPR | Science

Un comité d’experts de l’Agence européenne des médicaments recommandé ce vendredi l’autorisation du premier médicament qui utilise la technique révolutionnaire CRISPR pour modifier l’ADN. Le traitement, appelé Casgevy, est efficace contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie, deux maladies du sang potentiellement mortelles. Les deux troubles sont causés par des erreurs dans l’ADN, dans les gènes associés à l’hémoglobine, la protéine qui transporte l’oxygène vers tous les recoins du corps humain. Le traitement Casgevy consiste à extraire des cellules précurseurs des globules rouges du patient, à corriger l’erreur d’ADN en laboratoire avec des ciseaux CRISPR et à réintroduire ces cellules. croustillant chez les malades. L’effet de la thérapie peut durer toute une vie. Une fois et c’est fait. Le Royaume-Uni a été le premier pays à a approuvé ce traitement, le 16 novembre. La décision européenne ouvre une nouvelle ère en médecine.

Les thérapies CRISPR sont nées grâce aux travaux du microbiologiste espagnol Francis Mojica, qui a découvert que les bactéries et les archées utilisaient ces ciseaux moléculaires pour se défendre contre les virus. En 2012, la biochimiste française Emmanuelle Charpentier et la chimiste américaine Jennifer Doudna annoncé que le mécanisme CRISPR pourrait être utilisé pour réécrire l’ADN humain. Les deux scientifiques ont remporté le prix Nobel de chimie en 2020. Casgevy est une thérapie développée par la société suisse CRISPR Therapeutics, cofondée par Charpentier, et la société américaine Vertex Pharmaceuticals.

Les États-Unis ont également autorisé le traitement le 8 décembre. Là, cela coûtera environ deux millions d’euros par patient, un prix inaccessible pour la majorité des personnes concernées. Environ huit millions de personnes vivent avec l’anémie falciforme dans le monde, dont les trois quarts en Afrique subsaharienne. En juillet 2019, l’Américaine Victoria Gray est devenue la première patiente atteinte d’anémie falciforme à essayer cette thérapie expérimentale. Ses cellules sanguines étaient déformées, elles se coinçaient dans ses artères et lui causaient des douleurs insupportables, avec un risque élevé de mourir d’un accident vasculaire cérébral. « Grâce à mes supercellules, ma vie a complètement changé », proclamait-il en mars dernier lors du troisième Congrès international sur l’édition du génome humain, tenu à Londres.

Le Comité des médicaments à usage humain de l’agence européenne a recommandé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle, l’un des mécanismes réglementaires de l’UE visant à faciliter l’accès rapide aux médicaments qui répondent à un besoin médical non satisfait, comme l’explique l’Agence espagnole des médicaments et des produits de santé en une déclaration. « Ce type d’approbation permet de recommander l’autorisation de mise sur le marché pour tous les États membres d’un médicament avec des données moins complètes que celles normalement attendues, si le bénéfice de la disponibilité immédiate d’un médicament pour les patients l’emporte sur le risque inhérent au fait de ” Toutes les données ne sont pas encore disponibles”, a déclaré l’institution espagnole.

L’Agence européenne des médicaments a basé sa recommandation sur deux essais cliniques en cours, comme détaillé dans une déclaration. Dans la première expérience, 39 des 42 patients atteints de bêta-thalassémie n’avaient plus besoin des transfusions courantes dans le traitement conventionnel de la maladie. Dans le deuxième essai, 28 des 29 patients atteints d’anémie falciforme ont cessé de souffrir de crises caractéristiques d’obstruction des vaisseaux sanguins. Les participants avaient entre 12 et 35 ans.

L’innocuité de Casgevy a été évaluée dans le cadre des deux essais portant sur un total de 97 personnes. Les effets secondaires les plus courants, comme le souligne l’agence européenne, sont de faibles taux de globules blancs et de plaquettes, des maladies du foie, des nausées, des vomissements, des maux de tête et des plaies buccales. L’institution attribue ces symptômes aux médicaments nécessaires à la greffe des cellules sanguines modifiées en laboratoire et au remplacement de celles non modifiées. La société Vertex Pharmaceuticals doit présenter des informations complémentaires sur la sécurité et l’efficacité de Casgevy en août 2026. Les patients seront suivis pendant 15 ans pour confirmer son efficacité et l’absence d’effets nocifs à long terme.

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