SACRAMENTO — Un essai clinique historique est en cours à UC Davis Health : le premier traitement au monde contre le spina bifida combinant chirurgie fœtale et cellules souches.
Un enfant qui fait ses premiers pas marque une étape importante, mais pour Nixon, 20 mois, ses pas sont scientifiquement un miracle.
“Évidemment, chaque enfant que vous aimez et dont vous prenez soin, mais voir ses progrès, c’est juste différent en raison de ce qu’il traverse et de ce qu’il a vécu”, a déclaré le père de Nixon, Jared Metcalf.
Cependant, lorsque Lindsey a subi des analyses de sang de routine pour le bébé numéro cinq, les résultats ont révélé que ses marqueurs étaient élevés pour une anomalie du tube neural.
“En fait, nous avons reçu un appel téléphonique à Halloween nous informant que mes analyses de sang étaient légèrement élevées”, a-t-elle déclaré.
À 18 semaines de grossesse, les médecins ont ordonné une échographie.
“Nous avons passé une échographie et c’est à ce moment-là que nous avons découvert que nous souffrions de spina bifida”, a déclaré Lindsey.
Alors qu’il était dans l’utérus, le petit Nixon a reçu un diagnostic de myéloméningocèle, qui est le stade le plus grave du spina bifida. Ce diagnostic peut signifier une paralysie de la taille aux pieds et inclut souvent des anomalies cérébrales.
“C’était absolument dévastateur”, a déclaré Lindsey. “Nous avons juste essayé de tenir le coup pendant ce rendez-vous et nous sommes arrivés à la voiture et nous sommes tombés en panne ensemble. Nous nous sentions plutôt désespérés et pleurions en quelque sorte cette vie que nous avions espérée pour notre bébé.”
Mais dans ses heures les plus sombres, cette famille s’appuyait sur l’espoir. Les recherches de Jared l’ont conduit à l’essai de guérison mené à l’hôpital pour enfants UC Davis.
Lindsey s’est qualifiée pour la première intervention chirurgicale de réparation fœtale, où les médecins placent d’abord un patch de cellules souches sur le dos du fœtus avant de le refermer. Ce nouveau traitement vise à inverser les problèmes rencontrés par le bébé en développement avant la naissance.
“C’est la première fois que nous introduisons des cellules souches dans le système nerveux central d’un fœtus”, a déclaré le Dr Diana Farmer, pionnière de la chirurgie fœtale et chirurgienne-scientifique à l’UC Davis.
Le Dr Farmer a mené la charge dans le cas de Nixon.
“Nixon faisait partie du premier groupe, et l’accent était simplement mis sur la sécurité.
Lindsey a été opérée avant 25 semaines de gestation et était l’une des rares patientes à avoir déjà subi une thérapie cellulaire pour une réparation in utero.
Le 24 février 2023, le petit Nixon est né. La cicatrice dans le bas de son dos est une sorte de blessure de combat, marquant le voyage qu’il a traversé.
“Il me donne envie d’être meilleur grâce à qui il est”, a déclaré Jared.
Des premiers sourires aux premiers pas, chaque étape importante rappelle le chemin parcouru par Nixon.
“Il y a quelque chose de très spécial quand je m’allonge par terre dans notre salon et qu’il vient vers moi et essaie de me tacler”, a déclaré Jared. “C’est vraiment génial.”
Alors qu’elle est encore au début de la phase d’essai, le Dr Farmer admet qu’elle est encouragée par les résultats de Nixon.
“Je peux dire que cela semble prometteur”, a-t-elle déclaré. “Vous voyez des patients comme Nixon et il est difficile de ne pas être très excité.”
Le Dr Farmer espère que l’essai ouvrira la porte aux familles présentant un diagnostic similaire et deviendra éventuellement la norme de soins.
“Vous voulez être une maman pour que lorsque la prise de sang revient, il n’y ait rien, mais il y en a beaucoup pour qui ce n’est pas le cas”, a-t-elle déclaré. “Si nous pouvions simplement prévenir ces maladies au lieu d’une thérapie à vie, ce serait tout simplement génial.”
Les médecins espèrent soumettre un total de 35 patients à l’essai de guérison au cours des deux prochaines années, ce qui, selon le Dr Farmer, devrait leur fournir suffisamment d’informations pour déterminer si la thérapie par cellules souches est supérieure à la seule chirurgie fœtale.
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À Kupfer
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