De la recherche à l’enregistrement : à quoi ressemble le processus de développement d’un médicament

Le développement de médicaments est un processus long et complexe qui implique plusieurs étapes. De la conception de la recherche à l’approbation réglementaire, pour garantir la qualité des produits et la sécurité des patientsil faut généralement plus d’une décennie pour que le médicament arrive dans les rayons des pharmacies et des hôpitaux.

Professeur de pharmacie à l’Université pontificale catholique de Rio Grande do Sul (PUCRS), Fernanda Morrone souligne que le processus, bien que long, est essentiel :

— Lors de ces étapes, nous évaluons l’innocuité et l’efficacité des médicaments, en plus d’établir les doses et d’évaluer les principaux effets indésirables qui peuvent survenir. Si nous suivons les étapes, nous protégerons les patients et obtiendrons des résultats plus efficaces.

Les principales étapes de production comprennent recherche, tests, autorisations et surveillance. Ils sont constitués de :

• Recherche et développement (R&D) : découverte et identification de composés pouvant avoir un potentiel thérapeutique
• Tests précliniques : implique des études in vitro (tests cellulaires), études vivant (tests sur les animaux) et études utilisant la bioinformatique, pour évaluer la sécurité et l’efficacité du médicament
• Autorisation: en cas de résultats positifs, l’autorisation est demandée au comité d’éthique et de recherche, à la Commission nationale d’éthique de la recherche et à l’Anvisa pour mener des essais cliniques
• Essais cliniques :
• Soumission à Anvisa : étant efficace et sûr, il est soumis pour approbation et il est nécessaire de présenter toutes les données des essais cliniques et des études précliniques, en plus de l’étiquette et de la notice, à l’agence de réglementation. L’évaluation, la classification et l’enregistrement par Anvisa peuvent varier de six mois à deux ans, selon la complexité.
• Régulation économique par la Chambre de Régulation du Marché du Médicament (CMED) : organisme gouvernemental qui réglemente le prix des médicaments au Brésil, incorporation au SUS et aux plans de santé
• Commercialisation: accès après approbation
• Phase 4 : a lieu après la commercialisation, pour surveiller la sécurité et l’efficacité à long terme des médicaments déjà enregistrés. La pharmacovigilance assure une surveillance continue. Si de nouveaux effets indésirables graves apparaissent ou en cas de problèmes, Anvisa peut retirer le médicament du marché ou imposer des restrictions.

1. Phase 1 – tests initiaux auprès d’un petit groupe de volontaires sains pour évaluer la sécurité et les effets secondaires et déterminer la posologie
2. Phase 2 – des études sur un groupe plus large de patients atteints de la maladie pour évaluer l’efficacité et la sécurité et surveiller les effets secondaires. Il a généralement pour objectif d’établir la plage de doses tolérables chez l’homme.
3. Phase 3 – des études plus longues et à grande échelle (avec des centaines ou des milliers de patients) pour confirmer l’efficacité, surveiller les effets secondaires et comparer avec les traitements existants – un groupe reçoit le médicament et l’autre un placebo ou un traitement conventionnel, par randomisation et en double aveugle. Les études constituent la base de la future notice pharmaceutique

Cela peut prendre 10 à 20 ans entre le développement d’une idée de produit et l’achèvement de la phase 3. – ce qui nécessite également des investissements.

— Toutes ces étapes doivent être suivies conformément aux normes de bonnes pratiques de recherche clinique, en visant toujours la sécurité des patients — souligne Carolina Fischinger Moura de Souza, chef du Service de recherche clinique de l’Hôpital de Cliniques de Porto Alegre (HCPA).

En ce sens, si un grand nombre de personnes présentaient un événement indésirable grave, le produit ne serait probablement pas approuvé, explique Carolina :

— Si nous avons de nombreux événements indésirables graves, c’est un médicament qui ne nous aidera pas. Et donc, même le sponsor ne le soumet pas.

Selon l’Agence nationale de surveillance sanitaire (Anvisa), pour accorder l’enregistrement sanitaire d’un médicament, toute personne intéressée par la fabrication et la commercialisation du produit doit présenter la documentation administrative et la preuve de la qualité, de la sécurité et de l’efficacité du médicament. Cela comprend les documents relatifs au processus de production et aux études réalisées. Comme le prévoit la loi n° 6360/197, ils doivent être présentés des données techniques et des études prouvant que le médicament est sûr, efficace et de qualité aux fins proposées.

Les données sont analysées par secteurs techniques d’Anvisa, divisées par domaine de connaissances. « Le processus d’analyse suit des normes définies au niveau international et est très similaire à ce qui est pratiqué par les principales autorités sanitaires internationales », souligne l’agence.

Par ailleurs, l’enregistrement d’un médicament n’est pas statique : le produit est surveillé et réglementé, avec des mesures de pharmacovigilance et de contrôle. Toute modification du produit doit faire l’objet d’une nouvelle analyse, en fonction de l’impact potentiel sur le patient, selon l’Anvisa.