Communiqué de presse
Newswise – Hamilton, ON (9 mars 2023) – Une étude mondiale impliquant des chercheurs de l’Université McMaster a testé un nouveau traitement potentiel qui pourrait changer la donne pour les personnes atteintes d’hémophilie A, une maladie génétique du sang potentiellement mortelle.
Le co-chercheur principal Davide Matino a déclaré que des injections hebdomadaires d’efanesoctocog alfa peuvent prévenir les saignements et favoriser une activité quasi normale de l’agent de coagulation facteur VIII, crucial pour arrêter les saignements prolongés causés par l’hémophilie A. Les personnes qui ont pris de l’efanesoctocog alfa ont également bénéficié d’une amélioration fonction articulaire, une meilleure santé globale et moins de douleur.
Matino a déclaré que l’efanesoctocog alpha agit en séparant le facteur VIII de son vecteur protéique associé, connu sous le nom de facteur von Willebrand, annulant ainsi sa «demi-vie». Cela signifie que les personnes atteintes d’hémophilie A n’ont besoin que d’injections hebdomadaires au lieu de trois injections hebdomadaires.
Les chercheurs ont publié leurs découvertes dans Le New England Journal of Medicine.
« Grâce à ce traitement, les patients atteints d’hémophilie A sont libres de vivre la vie qu’ils veulent car ils se sentent en sécurité, protégés et beaucoup d’entre eux me disent qu’ils ne ressentent plus les douleurs articulaires quotidiennes qu’ils avaient auparavant. Ils ne seront peut-être pas guéris, mais ce traitement est vraiment la meilleure solution », a déclaré Matino, professeur adjoint au Département de médecine.
« Avec une seule injection pendant une semaine entière, les personnes atteintes d’hémophilie A bénéficieront de niveaux normaux ou quasi normaux de facteur VIII, ce qui est inouï. Auparavant, les patients devaient s’injecter tous les deux jours, ce qui représentait un fardeau énorme pour eux, mais obtenant un niveau de protection inférieur », a-t-il déclaré.
« Les traitements de l’hémophilie A se sont améliorés plus que jamais au cours de la dernière décennie. Nous avons maintenant des thérapies géniques et de l’édition en préparation, des traitements par anticorps monoclonaux et des thérapies cellulaires.
L’essai, qui s’est terminé en 2021, a révélé que 133 patients hémophiles traités chaque semaine pendant un an ont amélioré leurs résultats et leur qualité de vie par rapport à leur traitement précédent.
Matino et son collègue auteur de l’étude McMaster, Alfonso Iorio, ont déclaré que McMaster était le seul centre à inscrire des patients adultes au Canada.
« L’infrastructure de recherche et le leadership que nous avons bâtis à McMaster en tant que chef de file du réseau canadien de collecte de données sur l’hémophilie nous ont permis d’attirer des études cliniques internationales sur des traitements novateurs, comme l’essai sur l’efanesoctocog alfa et la thérapie génique », a déclaré Alfonso Iorio, professeur et directeur de Clinique d’hémophilie de McMaster.
Qu’est-ce que l’hémophilie ?
L’hémophilie A est un trouble hémorragique rare causé par une mutation du gène codant pour le facteur VIII, qui arrête efficacement l’activité de coagulation.
La maladie provoque des saignements répétitifs dans les articulations dès la petite enfance et peut mettre la vie en danger. On parle d’hémophilie A grave lorsque le taux de facteur VIII d’une personne est inférieur à 1 % de la normale.
« Les patients que nous avons recrutés dans cette étude utilisent l’efanesoctocog alfa depuis plusieurs années et nous sommes ravis que McMaster ait réussi à leur offrir ce traitement et ainsi la possibilité de profiter d’une bien meilleure qualité de vie », a déclaré Iorio.
Le financement externe de l’étude sur l’efanesoctocog alpha a été assuré par Sanofi.
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