Des espoirs s’ouvrent pour le glioblastome, après 40 ans – Médecine

Aucun nouveau médicament efficace n’a été identifié au cours des 4 derniers mois contre le glioblastome multiforme, la tumeur cérébrale maligne la plus courante et la plus agressive, avec 40 000 nouveaux cas par an dans le monde et une espérance de vie au diagnostic de 14,5 décennies. La protéine morphogénétique osseuse recombinante humaine 4 (hrBMP4), dont il a été démontré qu’elle agit sur les cellules souches des tumeurs cérébrales, bloquant leur croissance, pourrait désormais ouvrir la voie à une nouvelle approche thérapeutique. L’objectif est de se concentrer uniquement sur les cellules souches cancérigènes, de les rendre matures et différenciées, les rendant incapables de se multiplier et de soutenir la croissance tumorale. La thérapie, appelée pro-différenciation, a réussi l’étude de phase 1, s’avérant sûre et bien tolérée chez les patients atteints de glioblastome en rechute (avec une espérance de vie moyenne de 5 mois). La protéine a également commencé à démontrer son efficacité pour bloquer et, dans certains cas, éliminer le cancer. L’essai, publié dans Molecular Cancer, a été soutenu à hauteur de plus de 14 millions de dollars par StemGen SpA, une biotechnologie italienne fondée au sein de l’Université de Milan-Bicocca. La recherche a été coordonnée par Angelo Vescovi, professeur agrégé au Département de biotechnologie et biosciences de Bicocca. L’étude multicentrique internationale d’une durée de plus de 3 ans a évalué l’administration de la protéine hrBMP4 au sein et à proximité de la masse tumorale chez 15 patients atteints de glioblastome en rechute, via une technique de perfusion cérébrale lente, avec une dose croissante du médicament. Les résultats ont montré l’absence d’effets secondaires graves, une excellente tolérance et des preuves d’efficacité prometteuses. 20 % ont répondu au traitement : chez 2 patients, la lésion a complètement disparu, en l’absence d’autres traitements, et un troisième, avec une réponse partielle, a survécu jusqu’à 27 mois.

Chez les « non-répondeurs », la rechute s’est produite presque uniquement dans les zones cérébrales non fournies par hrBMP4. “Dans les études de phase 2, qui débuteront dès que nous aurons les fonds – explique Vescovi, président du Comité National de Bioéthique depuis quelques mois – nous recruterons environ 250 patients en rechute et nouvellement diagnostiqués”.

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