2024-04-09 00:05:13
Ceci est la deuxième partie d’un entretien avec Atul Malhotra, MD, PhD. Pour la première partie, cliquez ici.
Les nourrissons extrêmement prématurés, c’est-à-dire ceux qui naissent après moins de 28 semaines de gestation, sont vulnérables à de graves complications. Atul Malhotra, MD, PhD, directeur de la clinique de neurodéveloppement précoce de l’hôpital pour enfants Monash, et ses collègues étudient actuellement le potentiel des produits de thérapie cellulaire néonatale autologues, dérivés du sang de cordon de ces nourrissons, pour aider à les protéger de tels complications.
CGTLive® s’est récemment entretenu avec Malhotra pour en savoir plus sur les recherches de son laboratoire et sur le domaine plus large de la thérapie cellulaire néonatale. En plus de discuter de quelques premières conclusions positives et des plans pour l’avenir, Malhotra a souligné la nécessité d’une collaboration dans ce domaine et a souligné les prochaines étapes. Symposium 2024 sur les thérapies cellulaires néonatalesqui se tiendra les 24 et 25 juin à Sydney, en Australie.
CGTLive: Pouvez-vous nous parler des travaux de votre laboratoire dans le domaine de la thérapie cellulaire néonatale ?
Atul Malhotra, MD, PhD : Notre laboratoire est le laboratoire de thérapies cellulaires du nouveau-né de l’Université Monash. Ceci est en partenariat avec Monash Health, qui est le réseau de santé, ainsi qu’avec le Hudson Institute of Medical Research, qui est un institut de recherche lié à Monash Health et à l’Université Monash. [These are] leaders mondiaux dans certains types de thérapies cellulaires, en particulier les thérapies cellulaires dérivées du sang de cordon ombilical et des tissus de cordon.
Le sang du cordon ombilical est un déchet après la naissance du bébé. Fondamentalement, le cordon ombilical est une bouée de sauvetage pour les bébés lorsqu’ils sont dans l’utérus, et une fois le bébé né, le cordon ombilical est coupé et, avec le placenta, il est éliminé. Nous avons récolté et exploité les propriétés du cordon ombilical et des tissus pour extraire ces cellules à des fins thérapeutiques. Par exemple, le cordon ombilical est une source très riche de cellules souches appelées cellules souches hématopoïétiques (cellules CD34+), ainsi que d’un certain nombre de cellules progénitrices. Nous pensons que ces cellules ont le potentiel de réparer et de protéger les organes et tissus vitaux, en particulier dans le cas des pathologies néonatales. Nous étudions ces cellules depuis plus d’une décennie en laboratoire et, au cours des 4 ou 5 dernières années, nous avons appliqué en clinique un certain nombre de ces thérapies cellulaires dérivées du sang de cordon ombilical.
Par exemple, nous avons réalisé 2 essais sur le sang de cordon ombilical dans notre hôpital. L’un d’eux concerne les nourrissons extrêmement prématurés. Il s’agit de nourrissons nés après moins de 28 semaines de gestation et pesant généralement moins de 1 kilo. Ce sont les bébés les plus fragiles et les plus vulnérables. Avant notre étude, personne n’avait testé la faisabilité de collecter et d’extraire réellement ces cellules dérivées du sang de cordon de ces nourrissons extrêmement prématurés. Pour la première fois, nous avons montré qu’il est possible dans près de 80 % des cas d’obtenir suffisamment de cellules souches et d’options de thérapie cellulaire à partir du sang de cordon de ces bébés. Ensuite, nous nous concentrons, récoltons, puis sommes en mesure de produire une option thérapeutique cellulaire pour redonner au bébé. C’est ce qu’on appelle une transplantation autologue ou une administration autologue de cellules provenant du sang de cordon du bébé. Nous partagerons les résultats de cet essai de phase précoce lors de la réunion des sociétés universitaires de pédiatrie à Toronto en mai, mais ce que je peux affirmer, c’est qu’ils sont tout à fait réalisables et qu’ils se révèlent sûrs.
En plus d’étudier leur sécurité et leur faisabilité, nous avons également exploré ce qui arrive au corps de ces nourrissons prématurés une fois ces cellules administrées. Nous avons des résultats passionnants, qui pourraient jouer un rôle important dans les propriétés mécanistes de ce que font ces cellules une fois infusées chez un individu. C’est vraiment important parce que vous pouvez étudier cette thérapie cellulaire autant que vous le souhaitez dans des modèles précliniques, mais lorsque vous les traduisez chez des humains, il est important de réellement montrer ce qu’ils font. Alors surveillez cet espace pour un travail passionnant à ce sujet.
De plus, nous progressons actuellement vers un essai contrôlé randomisé, un essai de phase 2/3, dans lequel nous administrerons des cellules autologues dérivées du sang de cordon à un groupe de bébés et l’autre groupe recevra un placebo. Un essai contrôlé randomisé est le meilleur moyen de démontrer l’efficacité de ces cellules. Nous suivrons environ 300 de ces bébés dans le cadre d’un essai international, comprenant des sites en Amérique du Nord, en Asie et en Australie, où nous recruterons ces nourrissons et les suivrons pendant 2 ans. Le principal résultat que nous examinerons est le suivant : “Cette thérapie cellulaire dérivée du sang de cordon du bébé améliore-t-elle ses chances de survie sans handicap ?” L’idée est de protéger son cerveau en lui donnant une thérapie cellulaire dérivée de son propre sang de cordon. du sang à un stade précoce de la vie.
Y a-t-il autre chose que vous souhaiteriez partager avec le public ?
Je pense que la thérapie cellulaire néonatale est un domaine de recherche en pleine croissance. Il existe un certain nombre de groupes qui travaillent sur ce sujet. Je préside personnellement un groupe de passionnés de cellules souches néonatales en Europe et en Australie. Nous savons que de nombreux progrès sont en cours dans ce domaine. Mais ce que cela souligne également, c’est qu’il est important que nous tous, groupes travaillant dans ce domaine, travaillions ensemble afin que nous puissions avoir un effort collectif pour déplacer ces thérapies vers la clinique et les tester au moyen d’essais cliniques rigoureux et d’une méthodologie préclinique rigoureuse pour garantir le les patients obtiennent les meilleurs résultats. Ce que je peux dire, c’est que nous avons réuni ce groupe de personnes dans le cadre d’un colloque. Nous avons organisé notre premier symposium sur les thérapies cellulaires néonatales partout dans le monde à Melbourne en 2022. Très bientôt, à Sydney en juin 2024, nous organiserons notre deuxième symposium sur les thérapies cellulaires néonatales, avec des experts du monde entier convergeant à Sydney, en Australie, pour parler sur les thérapies cellulaires néonatales et sur la manière dont les progrès que nous réalisons dans nos propres laboratoires peuvent être utilisés collectivement pour faire avancer le domaine. J’ai hâte de dialoguer avec les gens là-bas. Nous rendrons également prochainement compte des progrès réalisés dans le domaine des thérapies cellulaires néonatales dans un article de revue. Je pense que cet espace est vraiment excitant. Je veux juste appeler à l’action les personnes qui travaillent dans cet espace à se rassembler pour se connecter avec nous. Vous pouvez nous contacter via la plateforme X, ou par e-mail, et via les symposiums, comme je l’ai mentionné. Nous sommes impatients de faire progresser ce domaine des thérapies cellulaires néonatales.
Cette transcription a été modifiée pour plus de clarté.
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