03.04.2023 – 22:14
Thérapeutique Huidagene
Shanghai (ots/PRNewswire)
HuidaGene Therapeutics (辉大基因; HuidaGene), une société mondiale de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de médicaments génomiques, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à HG004, le gène principal de HuidaGene thérapie de remplacement pour le traitement des maladies rétiniennes héréditaires causées par RPE65– des mutations sont provoquées. Les patients qui se présentent avec RPE65– Mutations associées aux maladies héréditaires de la rétine (IRD), un groupe de maladies cécitantes rares causées par des RPE65-les mutations souffrent de déficiences rétiniennes, qui sont également transmises à la progéniture.
« Nous sommes heureux de cette importante confirmation de la Food and Drug Administration des États-Unis. Recevoir la désignation de médicament orphelin est une étape importante sur la voie des essais cliniques de notre programme de thérapie de remplacement du gène HG004, qui traitera les enfants et les adultes touchés par RPE65-maladies rétiniennes héréditaires liées aux mutations, afin de fournir un traitement sûr, durable et de haute qualité », a déclaré Xuan Yao, PhD, co-fondateur et directeur général de HuidaGene. « Il souligne également l’importance d’apporter cette nouvelle thérapie aux patients souffrant de déficiences visuelles sévères ou de cécité, et nous donne une grande motivation pour accélérer le développement clinique de HG004.”
L’Orphan Drug Act encourage le développement de traitements, de diagnostics ou de mesures de prévention pour les maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin offre à HuidaGene la possibilité d’obtenir certains avantages, notamment des crédits d’impôt pour le développement clinique, des dispenses de certains frais de dépôt auprès de la FDA, sept ans d’exclusivité commerciale après l’approbation et une aide au développement de médicaments. Le statut de médicament orphelin accélérera le développement de médicaments et les efforts d’approbation réglementaire aux États-Unis. HG004 est éligible à certaines incitations au développement, y compris le soutien de la FDA pour les essais cliniques. En janvier 2023, la FDA a approuvé la demande HG004 pour l’essai clinique multinational prévu et est actuellement en cours d’examen par l’Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) pour ce premier protocole principal de thérapie de remplacement génique AAV dans divers pays, dont la Chine.
informations sur avec RPE65– Mutations associées aux maladies rétiniennes héréditaires Les maladies rétiniennes héréditaires (IRD) sont un groupe de maladies cécitantes rares causées par des mutations dans l’un des plus de 250 gènes. l’amaurose congénitale de Leber (ACL), la dystrophie rétinienne sévère de la petite enfance (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), toutes incluses sous le terme RPE65-Les maladies rétiniennes héréditaires associées aux mutations (IRD) sont considérées comme un continuum phénotypique de la même maladie. Celui avec le RPE65les troubles rétiniens héréditaires associés à la mutation, survenant généralement entre la naissance et l’âge de cinq ans, partagent plusieurs résultats cliniques communs, notamment la cécité nocturne, les anomalies progressives du champ visuel et la perte de la vision centrale. Le pourcentage de patients (avec biallélique RPE65mutations) qui répondaient aux critères de cécité de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) augmentaient avec l’âge, atteignant 100 % après l’âge de 40 ans. Compte tenu de la perte de vision souvent grave et prématurée associée aux maladies héréditaires RPE65-maladies rétiniennes, d’autres domaines du développement tels que le langage et le comportement social peuvent également être retardés. En 2023, plus de 6 600 personnes aux États-Unis devraient recevoir un diagnostic de RPE65-diagnostiqué avec une IRD associée à une mutation.
Informations sur HG004 HG004 est un produit thérapeutique de remplacement de gène qui utilise le vecteur recombinant de virus non adéno-associé de sérotype 2 (vecteur non AAV2) pour exprimer un humain fonctionnel RPE65insertion d’un gène dans la rétine pour prévenir la cécité chez les enfants et les adultes RPE65-Restaurer, traiter et prévenir l’IRD associée à la mutation. Les études précliniques approfondies ont démontré une efficacité de transduction supérieure de la couche RPE et la restauration des fonctions rétiniennes avec HG004 par rapport à la thérapie de remplacement génique médiée par AAV2 par le développement indépendant de la société Rpe65modèle de souris KO (gène knock-out) utilisant le système d’édition du génome CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) Le modèle de souris imite les phénotypes et les fonctions rétiniennes des patients RPE65– IRD associés à la mutation. Sur la base de l’étude de comparaison préclinique tête-à-tête de HG004 et du virus adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) à dose identique, la récupération des fonctions rétiniennes par rapport aux souris de type sauvage était im Rpe65le modèle de souris knock-out a augmenté de 67,6 % (HG004) et de 35,8 % (produits AAV2) à 17 semaines après une seule injection, ce qui suggère que HG004 pourrait être en mesure de réduire les doses totales de vecteurs pour réduire le risque d’immunogénicité associée au vecteur AAV ou côté oculaire effets chez l’homme.
À propos de HuidaGene – Hui Daji parce que
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) est une société mondiale de biotechnologie de développement clinique axée sur la découverte, la conception et le développement de médicaments génétiques basés sur CRISPR pour transformer l’avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et au New Jersey, HuidaGene s’engage à répondre aux besoins des patients du monde entier avec divers programmes de thérapie préclinique dans les domaines de l’ophtalmologie, de l’otologie, de la myologie et de la neurologie. Nous menons actuellement des programmes cliniques pour RPE65 IRD associée à la mutation et notre pipeline préclinique. Ceux-ci incluent des programmes pour la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l’âge, la rétinite pigmentaire, la perte auditive héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication MECP2. Les thérapies basées sur CRISPR de la société offrent le potentiel de guérir les patients atteints de maladies potentiellement mortelles en s’attaquant à la cause profonde de leur maladie. HuidaGene vise à changer l’avenir de l’édition du génome en médecine.
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